中國NUT癌發(fā)病率及診療困境

中國NUT癌發(fā)病率及診療困境

NUT癌全國每年新增140-280例，全球每年發(fā)病率每百萬人中僅1-2例，中國病例情況理論年新增病例140-280例，實際確診數遠低于此。

當前診療困境：1.漏診率高；2.化療，靶向治療，免疫治療效果非常有限；3.治愈率極低；4.早診率低（早期發(fā)現可能長期存活）。

NUT癌診療流程圖

中國NUT癌診療現狀白皮書

前言：破曉之光與醫(yī)學混沌的終結

NUT癌（NUT Carcinoma），曾被稱為“NUT中線癌”，是一種以NUTM1基因融合為分子特征的高度侵襲性惡性腫瘤。自1991年首次被報道以來，該病長期深陷診斷困難、治療策略不統(tǒng)一、預后極差的“醫(yī)學混沌”狀態(tài)。作為一種罕見但致死率極高的疾病，NUT癌患者往往面臨發(fā)病年輕、進展迅猛、生存期短的嚴峻挑戰(zhàn)。

2025年至2026年，中國NUT癌診療領域迎來了歷史性突破。隨著全球首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》的發(fā)布、中國NUT癌研究協(xié)作組（ChARN）的正式成立以及多項創(chuàng)新療法的推進，中國在該領域的研究與實踐已從跟隨者轉變?yōu)橐I者。本白皮書旨在系統(tǒng)梳理中國NUT癌的流行病學特征、診療困境、最新指南共識、科研進展及未來展望，為臨床醫(yī)生、科研人員及患者提供權威參考。

第一章 疾病概況與流行病學特征

1.1 定義與命名演變

NUT癌是一種缺乏組織學特征的低分化上皮來源惡性腫瘤。2004版WHO分類標準因其主要發(fā)生于中線器官而將其命名為“中線癌”。然而，隨著非中線器官病例的報道增多，2015版WHO分類標準將其重新歸類為獨立實體“胸部NUT癌”或統(tǒng)稱為“NUT癌”。其核心致病機制在于NUTM1基因與其他伴侶基因（最常見為BRD4）發(fā)生融合，導致異常蛋白表達，驅動細胞無限增殖并阻斷正常分化。

1.2 流行病學數據

發(fā)病率?：全球每年每百萬人中僅1-2例。在中國，理論年新增病例約為140-280例，但由于漏診率高，實際確診數遠低于此數值。

人群特征?：常見于年輕人，男女發(fā)病率無明顯差異。

好發(fā)部位?：最常原發(fā)于胸部及頭頸部，但也可見于鼻腔、腮腺、胰腺、骨、神經系統(tǒng)等非中線器官。

1.3 臨床特點與預后

侵襲性強?：起病隱匿，進展迅猛。傳統(tǒng)治療下，患者中位生存期僅為6.5至10.6個月，半數患者確診后存活時間不足6個月。

診斷困難?：由于癥狀非特異性且罕見，臨床識別難度大，導致大量患者被漏診或誤診。

治療困境?：傳統(tǒng)放化療效果有限，治愈率極低，早診率低。

第二章 診療規(guī)范與國際指南突破

2.1 全球首部國際指南的誕生

2025年，由中國NUT癌研究協(xié)作組（ChARN）、國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）罕見腫瘤委員會及國際NUT癌注冊中心（NMC Registry）聯合發(fā)布全球首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》。該指南由全球17個國家、141家機構、174位專家共同編撰，標志著NUT癌診療進入標準化、規(guī)范化新紀元。

2.2 核心診療推薦要點

2.2.1 診斷策略

篩查建議?：對于影像學發(fā)現頭頸、胸腔等區(qū)域快速進展腫塊的患者，應將NUT癌納入鑒別診斷。

病理診斷流程?：

1?.初篩?：建議通過NUT蛋白免疫組織化學（IHC）對低分化惡性腫瘤進行初步篩查。

2.確認?：后續(xù)使用熒光原位雜交（FISH）或深度測序進行確認，檢測NUTM1融合變體。

3.基因檢測?：鑒于BRD4::NUTM1是最常見的融合類型，強烈推薦對低分化癌患者進行相關檢測。

影像學評估?：胸部和腹部病變推薦增強CT；頭頸部病變首選增強MRI；潛在可手術切除者推薦PET-CT。

2.2.2 治療策略?

手術治療?：對于非轉移或寡轉移患者，若可能從根治性手術中受益，應積極考慮手術干預。

化療方案?：現階段缺乏有效的全身治療方法，基于異環(huán)磷酰胺的化療方案在非轉移性患者中顯示出一定的客觀緩解率和無進展生存期優(yōu)勢，一般情況尚可者可考慮采用。

靶向治療?：BET抑制劑成為研究熱點。指南明確了階梯式診斷與個體化治療路徑。

第三章 中國科研體系構建與重大進展

3.1 中國NUT癌研究協(xié)作組（ChARN）

2025年1月5日，ChARN在第三屆鐘山肺癌論壇上正式成立，并于2025年10月19日舉行揭牌儀式。

規(guī)模與網絡?：擁有112家成員單位，覆蓋全國31省市，并與國際NUT癌注冊中心對接，形成覆蓋17個國家的協(xié)作網絡。

數據庫建設?：

回顧性數據庫?：錄入2000-2024年數據。

前瞻性數據庫?：2024年底建成上線，涵蓋人體各大器官。

隊列規(guī)模?：建成全球最大NUT癌臨床隊列數據庫（467例）及生物樣本庫，兩年間收治431例患者。

3.2 真實世界研究與臨床成果

生存期突破?：基于中國臨床實踐，患者中位生存期較國際水平延長10個月。

真實世界研究?：2024年10月13日，中國首個NUT癌真實世界研究正式啟動；2025年12月20日，啟動NUT癌全球多中心真實世界研究。

MDT模式推廣?：通過“中國胸部腫瘤大會診”等平臺，推廣多學科協(xié)作（MDT）模式，深化病理診斷、系統(tǒng)治療及局部干預的綜合研討。

3.3 新型治療策略探索

ChARN構建了覆蓋全球的協(xié)作網絡，重點探索以下方向：

靶向治療深化?：高選擇性BET抑制劑的開發(fā)與優(yōu)化。

聯合治療方案?：BET抑制劑與化療、CDK4/6抑制劑的聯合應用（如ZEN-3694+阿貝西利方案）。

新技術應用?：PROTAC蛋白降解技術。

臨床試驗設計?：推薦籃式試驗設計作為NUTM1基因融合患者的研究路徑。

第四章 前沿藥物研發(fā)與推薦級別

4.1 BET/BRD4抑制劑研發(fā)格局

BET抑制劑通過特異性阻斷BET家族蛋白（尤其是BRD4）與染色質結合，從根源上抑制NUT融合蛋白介導的異常轉錄信號通路。目前全球已有數十種BET抑制劑進入研發(fā)或臨床階段，包括ZEN-3694, Pelabresib, RNK05047, JAB-8263等。

4.2 ChARN推薦級別（2026版）

基于現有證據與臨床實踐，ChARN制定了BET/BRD4抑制劑推薦級別：

一級推薦?：?

ZEN-3694 ?：口服BET抑制劑，已獲FDA快速通道資格，初步數據顯示其與Abemaciclib聯合方案療效顯著。

? Pelabresib (CPI-0610) ?：已在多項臨床試驗中展現潛力。

二級推薦?：

RNK05047

PLX-3618

JAB-8263

TQB3617

4.3其他探索方向

HDAC抑制劑?：西達苯胺是中國原研的組蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制劑，已在外周T細胞淋巴瘤等適應癥中獲批。在NUT癌中擬推薦，提示表觀遺傳調控策略的拓展探索。

EZH2抑制劑：他澤司他（Tazemetostat）是EZH2抑制劑，已獲批用于上皮樣肉瘤及濾泡性淋巴瘤。EZH2在多種腫瘤中通過抑制分化相關基因表達促進腫瘤進展，與NUT癌的分化阻滯機制可能存在協(xié)同性。

免疫治療?：盡管目前單藥效果有限，但聯合免疫檢查點抑制劑的研究仍在進行中。

中醫(yī)輔助治療：針對接受常規(guī)西醫(yī)治療但未用中藥的患者群體，開展中醫(yī)癥候調查，探索中西醫(yī)結合改善生存質量的可能性。

第五章 挑戰(zhàn)與未來展望

5.1當前面臨的挑戰(zhàn)

漏診與誤診?：由于疾病罕見且病理形態(tài)缺乏特異性，基層醫(yī)院識別能力不足，導致確診延遲。

有效藥物匱乏?：缺乏獲批的標準靶向藥物，多數患者仍依賴化療，預后改善空間有限。

耐藥機制不明?：BET抑制劑長期使用后的耐藥機制尚需深入探索

循證醫(yī)學雜志循證評價（NUT癌系列）

中國NUT癌研究探索之路

中國NUT癌研究探索之路

一：精準治療策略革新，確立一線二線治療標準

二：規(guī)范早中期診療，革新早診策略

三：構建一體化研究體系，探索新型治療策略

一、推動NUT癌臨床與轉化研究 已取得的核心成果

成果領域

具體內容

國際指南發(fā)布

2026年1月，ChARN牽頭聯合全球17個國家、141家機構、174位專家，在《The Innovation》（影響因子25.7，中科院1區(qū)TOP）發(fā)表全球首部《國際NUT癌診斷與治療指南》

指南影響力

該指南作為《The Innovation》2026年首期封面文章發(fā)表，代表了國際學術界對本成果的高度認可

數據整合

系統(tǒng)整合了2000—2024年全球真實世界病例數據與最新研究成果

未來規(guī)劃方向

根據指南共識，未來研究方向包括：

• 提高診斷效率：優(yōu)化階梯式分子診斷路徑

• 探索新治療策略：高選擇性BET抑制劑、BET抑制劑聯合方案、PROTAC技術等

• 籃式試驗設計：推薦針對NUTM1基因融合患者的籃式試驗作為研究路徑

ChARN牽頭制定的國際指南已明確以下規(guī)范：

規(guī)范領域

核心內容

診斷路徑

明確階梯式分子診斷路徑，推薦NUT IHC作為初始篩查手段

治療策略

涵蓋手術、放療、化療、靶向治療、免疫治療的個體化聯合方案

全流程管理

涵蓋流行病學、發(fā)病機制、診斷流程、治療策略、毒性管理、姑息治療及預后隨訪

關鍵臨床共識

• 現有化療方案和BET抑制劑單藥療效有限

• 晚期患者應優(yōu)先考慮參與前瞻性臨床試驗的聯合方案

ChARN在指南中明確強調多學科團隊協(xié)作在NUT癌治療中的重要性。指南編寫團隊本身就體現了MDT模式：

參與學科

具體構成

學科覆蓋

腫瘤內科、放療科、病理學、影像科、外科等

機構來源

全球112家頂尖機構，140余位專家（指南編寫團隊）

國內MDT實踐

• 中國胸部腫瘤大會診已將NUT癌納入MDT討論病例

• 2026年1月第36場大會上，廣東省人民醫(yī)院分享了IV期NUT癌綜合治療的MDT經驗

合作層面

合作伙伴

國際組織

國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）罕見腫瘤專委會

國際數據庫

國際NUT癌注冊中心（NMC Registry）

全球專家

17個國家、141個單位、174位專家

國內機構

中國科學院杭州醫(yī)學研究所、浙江省腫瘤醫(yī)院、上海交通大學附屬胸科醫(yī)院、同濟大學附屬肺科醫(yī)院、北京大學腫瘤醫(yī)院、南京大學醫(yī)學院附屬金陵醫(yī)院、南京大學醫(yī)學院附屬鼓樓醫(yī)院、南京中醫(yī)藥大學附屬醫(yī)院、中國藥科大學附屬天印山醫(yī)院、暨南大學附屬第一醫(yī)院、廣東省人民醫(yī)院、貴州省人民醫(yī)院、新鄉(xiāng)醫(yī)學院第一附屬醫(yī)院、中山大學腫瘤防治中心等

學術產出

• 指南發(fā)表于《The Innovation》，該刊與《Nature》《Science》共享高端學術市場定位

• 指南作為封面文章發(fā)表，彰顯中國在罕見腫瘤領域的國際引領地位

中國NUT癌診療現狀白皮書的發(fā)布

而且指南的發(fā)布本身具有重要的患者教育價值：

• 為患者及家屬提供了權威、可及的診療信息參考

• 有助于提升臨床醫(yī)生對NUT癌的認知，間接改善患者就醫(yī)體驗

• 患者手冊/科普材料的編寫與分發(fā)

• 患者社群建設與互助支持

• 醫(yī)保政策倡導與罕見病用藥保障

現有數據基礎

ChARN在制定指南時已系統(tǒng)整合了2000—2024年全球真實世界病例數據。這為專病數據庫建設奠定了數據基礎。

未來建設方向

根據指南共識和研究建議，數據庫建設可能包括：

• 多中心病例登記：系統(tǒng)收錄國內NUT癌確診病例的臨床、病理、分子及隨訪數據

• NUTM1融合變異譜：建立中國人群NUTM1融合基因變異數據庫

• 治療結局追蹤：系統(tǒng)記錄不同治療方案的療效與安全性數據

• 與國際注冊中心對接：與NMC Registry實現數據共享與協(xié)作

規(guī)劃方向

進展狀態(tài)

核心成果/標志性事件

一、臨床與轉化研究

? 已取得里程碑成果

全球首部NUT癌國際指南（2026.01，《The Innovation》封面）

二、診療路徑與規(guī)范

? 已建立

階梯式分子診斷+個體化聯合治療方案

三、MDT協(xié)作模式

? 已推廣

指南明確MDT重要性，國內MDT病例討論已開展

四、國內外合作平臺

? 已搭建

覆蓋17國/141機構/174專家，聯合IASLC、NMC Registry

五、患者教育與社會支持

? 已明確

中國NUT癌診療現狀白皮書的發(fā)布， 指南間接發(fā)揮教育作用

六、專病數據庫

? 基礎已具備

已整合2000-2024年全球數據，系統(tǒng)建設待推進

中國NUT癌研究協(xié)作組整體規(guī)劃

中國NUT癌研究協(xié)作組整體規(guī)劃

一：大力推動NUT癌臨床與轉化研究

二：優(yōu)化NUT癌診療路徑與規(guī)范

三：推廣NUT癌多學科協(xié)作模式

四：搭建NUT癌國內外合作與學術交流平臺

五：構建NUT癌患者教育與社會支持體系

六：構建NUT癌專病數據庫

一、精準治療策略革新：確立一線二線治療標準 當前現狀：標準尚未完全建立

NUT癌作為一種由NUTM1基因融合驅動的罕見高度惡性腫瘤，長期以來缺乏統(tǒng)一的治療標準。現有化療方案和BET抑制劑單藥療效有限，患者中位生存期僅為6.5至10.6個月。

已取得的突破：全球首部國際指南發(fā)布

2026年1月，中國NUT癌研究協(xié)作組（ChARN）牽頭聯合全球17個國家、112家機構的140余位專家，在國際頂尖期刊《The Innovation》（影響因子25.7，中科院1區(qū)TOP）發(fā)布了全球首部《國際NUT癌診斷與治療指南》，并作為2026年首期封面文章發(fā)表。

該指南明確了：

• 階梯式分子診斷路徑：推薦NUT免疫組化（IHC）作為初始篩查手段

• 個體化聯合治療方案：涵蓋手術、放療、化療、靶向治療、免疫治療的個體化聯合方案

• 治療定位：晚期患者應優(yōu)先考慮參與前瞻性臨床試驗的聯合方案

研究建議探索新型治療策略，包括：高選擇性BET抑制劑、BET抑制劑聯合方案、PROTAC技術，并推薦針對NUTM1基因融合患者的籃式試驗作為研究路徑。

二、規(guī)范早中期診療：革新早診策略 早診策略革新

指南系統(tǒng)整合了2000—2024年全球真實世界病例數據，明確了以下早診路徑：

診斷層次

推薦策略

初始篩查

NUT IHC免疫組化——推薦用于所有表現出低分化表型的惡性腫瘤

確診手段

分子檢測確認NUTM1基因融合（BRD4:NUTM1約占70%）

多學科協(xié)作

指南強調MDT在NUT癌診療中的重要性

國內實踐平臺建設 2025年1月5日中國NUT癌研究協(xié)作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三屆鐘山肺癌論壇上成立。 三、構建一體化研究體系：探索新型治療策略 研究體系架構

ChARN已構建覆蓋全球的協(xié)作網絡：

• 合作范圍：17個國家、112家頂尖機構、140余位權威專家

• 學科覆蓋：腫瘤內科、放療科、病理學、影像科、外科等

• 國際對接：與國際NUT癌注冊中心（NMC Registry）合作

根據指南共識，未來重點研究方向包括：

1. 靶向治療深化：高選擇性BET抑制劑的開發(fā)與優(yōu)化

2. 聯合治療方案：BET抑制劑與化療、CDK4/6抑制劑的聯合應用（如ZEN-3694+阿貝西利方案）

3. 新技術應用：PROTAC蛋白降解技術

4. 臨床試驗策略：推薦籃式試驗設計作為NUTM1基因融合患者的研究路徑

2026年1月第36場“中國胸部腫瘤大會診”上，廣東省人民醫(yī)院分享了IV期NUT癌綜合治療的MDT經驗，與會專家就NUT癌的病理診斷、系統(tǒng)治療、局部干預手段選擇等進行了深度研討。

總結：三大方向進展概覽

探索方向

核心進展

關鍵平臺/成果

精準治療策略革新

全球首部NUT癌國際指南發(fā)布，明確階梯式診斷與個體化治療

《The Innovation》2026首期封面文章

早中期診療規(guī)范

確立NUT IHC初始篩查策略，MDT協(xié)作模式推廣

中國NUT癌研究協(xié)作組成立

一體化研究體系

全球112家機構協(xié)作網絡，探索BETi聯合方案、PROTAC等新策略

ChARN牽頭，與NMC Registry對接

BET/BRD4抑制劑匯總

BET/BRD4抑制劑匯總

ZEN-3694；RNK05047；BI 2536；ABBV-744；BI 894999；NUV-868；ABBV-787；Pelabresib；JAB-8263；INCB 057643；OPN-2853；Apabetalone；RG 6146；FT-1101；Birabresib；Molibresib；Mivebresib；AZD 5153；Alobresib；GSK 3358699；ODM 207；BOS-475；GSK 2820151；BAY 1238097；PLX51107；SF 1126；ZEN-3365；ARV771；MZP-55；MZ1；DDO-8926；INHAL-101；KWCX-28；OPN-51107；I-BET567；TW9；WNY0824；JR-1018；Y13021；INCB 54329；INCB 057643；SYHA1801；BPI-23314；NHWD-870；ACC010；BMS-986158；ABBV-075；HH3806；JQ1；I-BET762；TQB3617；EP31670；RG003；Trotabresib；PLX-3618；BPI-23314；HP560；CC-90010

劃重點中國NUT癌研究協(xié)作組（ChARN）制定BET/BRD4抑制劑推薦級別（2026版）：ZEN-3694（一級推薦）；Pelabresib（CPI-0610）（一級推薦）；RNK05047（二級推薦）；PLX-3618（二級推薦）；JAB-8263（二級推薦）；TQB3617（二級推薦）

開天辟地：NUT癌臨床診療國際指南的創(chuàng)世之光

——封面藝術中的科學與寓言

本期封面以中國上古神話“盤天辟地”為敘事藍本，藝術化地呈現全球首部《NUT癌臨床診療國際指南》的正式發(fā)布。NUT癌，作為一種罕見且高度侵襲性的惡性腫瘤，長久以來深陷診斷困難與治療策略不統(tǒng)一的“醫(yī)學混沌”。本指南的問世，恰如一道破曉之光，首次系統(tǒng)性地廓清了圍繞這一疾病的迷霧。

畫面中央，盤古揮動神斧，以天地初開之勢劈向層巒之間一顆形似“堅果”的龐然球體——這正是NUT癌的視覺凝練。“NUT”一詞在英文中亦指堅果，借此意象，暗喻腫瘤如堅硬外殼般難以攻克。球體下方燃燒的火焰中，浮現出NUTM1融合基因的形態(tài)。作為NUT癌的致病機制，這一基因變異如同疾病的“原始之火”，驅動腫瘤的發(fā)生與發(fā)展。火焰既代表疾病的兇險，也呼應著科學界對致病機制不懈探索的熾熱決心。斧落之際，堅果結構應聲綻裂，象征標準化診療路徑的建立，為長久昏暗的領域注入第一縷光明。那柄神斧并非凡鐵所鑄，而是由臨床實踐（GCP）、類器官模型、靶向與免疫治療、手術、放療及化療等現代醫(yī)學力量融合淬煉而成。它不僅是破局的工具，更是多學科協(xié)作與循證醫(yī)學精神的圖騰。

盤古身影之后，隱現一位患者的身體輪廓，頭頸與肺部浮動著若干混沌球體，指向該病最常見的發(fā)生部位。這一構圖在科學準確之上，更滲透著深切的人文關懷——我們面對的不僅是疾病，更是承載疾病的生命。仙鶴翩然，祥云繚繞，這些東方祥瑞意象輕盈環(huán)繞，在凝重磅礴的畫面中注入一份向上的希望，寄托著對生命延續(xù)與康復之路的美好祈愿。

整幅封面既是一幅壯闊的藝術構圖，也是一則深邃的科學寓言。我們以神話為鏡，向世界傳遞這樣的信念：在NUT癌這片曾被遮蔽的醫(yī)學疆域，我們正以指南為斧，以證據為光，開辟一個從混沌到明晰、從困惑到規(guī)范的全新紀元。

中國NUT癌研究協(xié)作組

中國NUT癌研究協(xié)作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在IASLC罕見腫瘤委員會的支持和幫助下，于2023年開始籌建，2024年成立，擁有112家成員單位，致力于發(fā)揮中國特色NUT癌的的各項研究（涵蓋發(fā)病機制探索、病理診斷方法探索、治療方案探索和耐藥機制探索）。其中，成立之初建立的數據庫為研究工作打下了堅實的基礎。回顧性數據庫錄入了2000-2024年的NUT癌數據，為進一步加深對NUT癌的研究，前瞻性數據庫于2024年底建成上線，內容涵蓋人體各大器官（肺，鼻腔，腮腺，胰腺，骨，神經系統(tǒng)，泌尿生殖系統(tǒng)，軟組織等）。目前啟動中國首個NUT癌真實世界研究。為與世界NUT癌研究接軌，ChARN協(xié)作組基于回顧性和前瞻性數據庫所發(fā)布中國NUT癌臨床診治狀況，以期與相應高校或研究所研發(fā)探索發(fā)病機制，相應診斷類企業(yè)研發(fā)探索診斷特異性標志物，相應藥企開展新藥臨床前開發(fā)及臨床研究，從而相應提高患者的生存期，并于2025年發(fā)布國際首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》（英文版）。

歷版ECLUNG NUT癌指南匯總第一版 NUT癌指南：2025版NUT癌臨床診療國際指南（第二屆中國胸部少見腫瘤研討會，2025.11.1）歷屆中國胸部少見腫瘤研討會匯總首屆中國胸部少見腫瘤研討會（2024.3.23）湖北武漢第二屆中國胸部少見腫瘤研討會（2025.11.1）貴州遵義第三屆中國胸部少見腫瘤研討會（2026）湖南長沙

撫今追昔

近年來，各國陸續(xù)成立了相關的NUT癌專委會，美國創(chuàng)建了國際NUT中線癌登記處（NMC Registry），以記錄NUT癌患者的臨床、遺傳、病理特征和結果，涵蓋了1993年至今診斷的患者。同樣，在IASLC罕見腫瘤委員會的支持和幫助下，長三角肺癌協(xié)作組（Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group（East China LUng caNcer Group）專家委員會NUT癌學組于2024年9月16日正式成立，以收納全球各地的NUT癌患者，期望為患者提供最合適的治療以改善患者的預后。

2024年10月13日中國首個NUT癌真實世界研究正式啟動。

2025年1月5日中國NUT癌研究協(xié)作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三屆鐘山肺癌論壇上成立。

2025年中國NUT癌研究協(xié)作組與IASLC罕見腫瘤委員會及國際NUT癌注冊中心聯合推出全球首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》并在第二屆中國胸部少見腫瘤研討會上發(fā)布和解讀。

全球首部NUT癌臨床診療國際指南V1.0誕生史

當前NUT癌患者存在發(fā)病年輕，疾病兇險，預后差，缺少有效藥物的局面，前期也發(fā)現BET抑制劑可能有一定效果，需要尋求合作方一起推動這一罕見但致死性的腫瘤，爭取早日為這個群體探索出有效的治療藥物。組建了覆蓋全國的NUT中線癌患者群，管理近200名患者。兩年間收治全國31省市431例患者，建成全球最大NUT癌臨床隊列數據庫（467例）及生物樣本庫，患者中位生存期較國際水平延長10個月。基于臨床實踐，牽頭制定全球首部NUT癌臨床診療指南V1.0，聯合17國141家機構形成全球診療標準，確立我國在該領域的國際話語權。

2025年10月19日，中國NUT癌研究協(xié)作組揭牌儀式。

2025年11月1日，NUT癌國際診療指南發(fā)布暨全球首部NUT癌專著啟動儀式。

2025年12月20日，NUT癌全球多中心真實世界研究啟動儀式。

2025NUT癌全國巡講系列

福建福州站（2025.11.9）

湖南長沙站（2025.11.15）

江蘇南京站（2025.12.6）

山西太原站（2025.12.13）

時代背景

趕潮兒（1999-2009）

1999年，中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）成立，中國自此有了真正藥物臨床試驗質量管理規(guī)范GCP指導原則。那時，我國肺癌學者緊跟國外潮流，按國際的臨床標準做臨床試驗。大多臨床研究都由國外學者設計方案，當時的中國只能照本宣科。在這10年當中我們和外國人學習臨床試驗怎么做，臨床試驗方案是外國學者定的，我們只是執(zhí)行，只是在貢獻患者，沒有話語權。

弄潮兒（2009-2019）

2009年，振奮人心的IPASS研究發(fā)表，這是中國肺癌學者的姓名首次登上了權威N Engl J Med。屆時，我國在自身基礎上參與國際大型研究設計。在肺癌領域的臨床試驗中，中國很多學者開始擔任研究的領頭人和研究委員會成員，我們參加了方案的討論，最終的試驗方案也根據我們的意見做了一些修訂，包括對照組的化療劑量等方面。雖然我們很少有機會做領頭人，但是我們有話語權，可以對試驗方案提出我們的意見。

領潮兒（2019- ）

在越來越多的研究中我們開始擔任領頭人。這有兩個原因：一是得益于前20年我們臨床醫(yī)生對臨床研究的理解積累、貢獻和影響；第二個也是得益于中國創(chuàng)新藥企業(yè)的發(fā)展，中國藥廠做的藥，臨床研究中肯定會有中國人做領頭人。

中國胸部腫瘤臨床試驗轉化研究長三角模式探索（2019-2059）四部曲。

重要歷史事件——CTONG成立（2007）

成立于趕潮兒階段末期，發(fā)展于弄潮兒階段并達到高潮。

中國胸部腫瘤協(xié)作組（CTONG）啟動會：2007年第十屆全國肺癌大會

踏歌而行-中國胸部腫瘤研究協(xié)作組十年發(fā)展歷程（2007-2017）發(fā)布會：2017年第七屆中國腫瘤學臨床試驗發(fā)展論壇

CTONG YOUNG成立：2023年第十三屆中國腫瘤學臨床試驗發(fā)展論壇

重要歷史事件——ECLUNG成立（2019）

成立于領潮兒階段初期。

長三角肺癌協(xié)作組（ECLUNG）啟動會：2019年第八屆西湖肺癌論壇

迎難而上-長三角肺癌十年發(fā)展史（2019-2029）

砥礪前行-長三角肺癌二十年發(fā)展史（2019-2039）

踏歌而行-長三角肺癌三十年發(fā)展史（2019-2049）

傳承發(fā)展-長三角肺癌四十年發(fā)展史（2019-2059）

ECLUNG YOUNG成立：2021年首屆長三角肺癌博士研究論壇