四川
這次突破的靶點(diǎn)，正是困擾全球無數(shù)家庭的 β-地中海貧血。
CRISPR/Cas-9 系統(tǒng)原本是細(xì)菌用來對(duì)抗病毒的免疫武器。它利用一段特殊的 RNA 作為“向?qū)А保瑺恳?Cas-9 蛋白去切割特定的 DNA 序列。在人體細(xì)胞中，這種切割會(huì)觸發(fā)細(xì)胞的自我修復(fù)機(jī)制。
目前，這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)展示出了極高的臨床應(yīng)用潛力。隨著更多數(shù)據(jù)的披露，這種“精準(zhǔn)手術(shù)刀”有望在未來幾年內(nèi)大規(guī)模推向市場(chǎng)，徹底改寫遺傳病無法治愈的歷史。
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