國務(wù)院2025年9月發(fā)布的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》將于2026年5月1日起實(shí)施。該條例為細(xì)胞治療、基因編輯等前沿技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用提供了明確的法律指引。以細(xì)胞與基因治療（CGT）為代表的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，如今在國內(nèi)外的發(fā)展環(huán)境和政策監(jiān)管情況如何？未來將有哪些發(fā)展方向？健康報(bào)就此推出系列報(bào)道，邀請領(lǐng)域內(nèi)資深專家，對相關(guān)話題進(jìn)行盤點(diǎn)與展望。

細(xì)胞與基因治療（CGT）歷經(jīng)數(shù)十年發(fā)展，正從基礎(chǔ)研究邁向臨床廣泛應(yīng)用。

CGT主要包括細(xì)胞治療與基因治療兩大方向。細(xì)胞治療涵蓋免疫細(xì)胞治療，如嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T）、自然殺傷細(xì)胞免疫療法（NK）、T細(xì)胞受體工程化T細(xì)胞療法（TCR-T）等；干細(xì)胞治療包括造血干細(xì)胞、間充質(zhì)（干）細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生細(xì)胞，以及其他體細(xì)胞治療等?；蛑委焺t包括基因替代、基因編輯（CRISPR/Cas9等）及RNA（核糖核酸）治療等技術(shù)。

CGT技術(shù)通過細(xì)胞修飾或基因調(diào)控，為破解血液病、腫瘤、自身免疫病、遺傳病及神經(jīng)退行性疾病等傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難題開辟了新路徑。

隨著《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（以下簡稱《條例》）的實(shí)施，該領(lǐng)域?qū)⒂瓉砀鞔_的規(guī)范框架。

全球視野

把握發(fā)展機(jī)遇

全球CGT臨床試驗(yàn)呈現(xiàn)蓬勃發(fā)展態(tài)勢。截至2025年10月，CGT領(lǐng)域在研臨床試驗(yàn)逾千項(xiàng)。從地域分布看，亞太地區(qū)在早期試驗(yàn)中占據(jù)主導(dǎo)位置，北美地區(qū)緊隨其后，歐洲地區(qū)相對滯后。在適應(yīng)證方面，腫瘤仍是核心方向，但非腫瘤領(lǐng)域（神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病、自身免疫?。┰囼?yàn)數(shù)量顯著增長，顯示CGT正從“罕見病治療手段”向“廣泛疾病解決方案”轉(zhuǎn)型。

值得關(guān)注的是，體內(nèi)基因編輯成為2025年代表性突破方向，CAR-T療法也從血液腫瘤跨入自身免疫病領(lǐng)域。多項(xiàng)研究證實(shí)，靶向CD19（B淋巴細(xì)胞表面標(biāo)志物）的CAR-T可在難治性紅斑狼瘡患者中誘導(dǎo)持久緩解。

中國CGT發(fā)展呈現(xiàn)“追趕與差異化并行”的特征。截至2025年底，中國已注冊超300項(xiàng)CAR-T臨床試驗(yàn)，數(shù)量首超美國；國家藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)10款CGT藥物，其中包括8款CAR-T療法、1款干細(xì)胞療法、1款基因療法。2024年國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心登記首次臨床試驗(yàn)115項(xiàng)，同比增長42%，新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）終止率持續(xù)降低，從一定程度上反映申報(bào)新藥質(zhì)量提升。

與全球相比，中國在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有獨(dú)特優(yōu)勢，在心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病研究上表現(xiàn)突出；而歐美在CAR-T產(chǎn)業(yè)化、通用型技術(shù)、基因編輯臨床應(yīng)用上更為成熟。全球CGT市場規(guī)模預(yù)計(jì)2025年超250億美元，2034年達(dá)1174億美元，中國憑借成本控制優(yōu)勢與龐大臨床需求，有望在全球產(chǎn)業(yè)鏈中占據(jù)重要位置。

產(chǎn)業(yè)發(fā)展

亟待突破瓶頸

當(dāng)前，CGT發(fā)展面臨技術(shù)、安全、產(chǎn)業(yè)化三重瓶頸，這引起各界的高度重視。

作為“活”的藥物，使CGT產(chǎn)品效果具有可重復(fù)性與質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)化是核心難題。此類產(chǎn)品的生產(chǎn)涉及細(xì)胞來源、擴(kuò)增、修飾等多個(gè)環(huán)節(jié)，不同培養(yǎng)基、血清及工藝條件對不同細(xì)胞產(chǎn)品的擴(kuò)增倍數(shù)、分化狀態(tài)和體內(nèi)活性均有顯著影響。病毒載體短缺、規(guī)模化生產(chǎn)能力不足、工藝放大時(shí)產(chǎn)品質(zhì)量穩(wěn)定性難以保障，直接制約了可持續(xù)供給。產(chǎn)業(yè)需在快速推進(jìn)臨床應(yīng)用的同時(shí)，提前布局工藝放大與質(zhì)控體系，以避免產(chǎn)品臨近上市時(shí)大規(guī)模調(diào)整工藝造成時(shí)間與成本雙重?fù)p耗。

安全性問題貫穿CGT生產(chǎn)及管理全流程。CRISPR-Cas9存在脫靶風(fēng)險(xiǎn)，sgRNA（單導(dǎo)向核糖核酸）錯(cuò)配可能激活致癌基因；慢病毒載體隨機(jī)整合可能破壞關(guān)鍵調(diào)控位點(diǎn)；體外基因修飾的干細(xì)胞可能影響其分化潛能。多數(shù)臨床試驗(yàn)入組規(guī)模小、隨訪時(shí)間短，難以排除遲發(fā)性毒性。國際監(jiān)管趨勢強(qiáng)調(diào)“長隨訪+真實(shí)世界證據(jù)”，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）建議隨訪5~15年。中國在2019年已發(fā)布相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則，但當(dāng)前對CGT安全性的認(rèn)識(shí)需從“單一不良事件”轉(zhuǎn)向“系統(tǒng)性風(fēng)險(xiǎn)管理”，需要建立可復(fù)制的風(fēng)險(xiǎn)評估框架。

CGT治療的高成本是亟待突破的重要瓶頸。美國已上市的兩款β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病基因療法，截至2025年底完成治療僅約百例，相對于美國10萬人的鐮狀細(xì)胞病患者基數(shù)，商業(yè)化滲透率極低；一款血友病B基因療法在2024年獲FDA批準(zhǔn)后，因無患者通過商業(yè)渠道接受治療，治療定價(jià)高達(dá)350萬美元，不到1年即終止了全球開發(fā)與商業(yè)化。這表明技術(shù)可行不等于商業(yè)可持續(xù)，若無法平衡支付方接受度、患者偏好、中心能力和隨訪成本，CGT產(chǎn)品難以真正落地。

此外，倫理爭議（如基因編輯邊界、治療公平性）、監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)差異（如臨床終點(diǎn)、隨訪要求、支付機(jī)制等）進(jìn)一步增加了產(chǎn)業(yè)化復(fù)雜度。中國企業(yè)需通過工藝優(yōu)化、規(guī)?；a(chǎn)和創(chuàng)新支付模式，實(shí)現(xiàn)CGT“可及可負(fù)擔(dān)”。

多維突破

展望未來路徑

面對《條例》實(shí)施的新背景，CGT領(lǐng)域需在四個(gè)方向重點(diǎn)突破。

第一，未來CGT將向“精準(zhǔn)基因編輯+智能遞送”演進(jìn)。CRISPR技術(shù)將拓展至更多遺傳病治療；脂質(zhì)納米顆粒載體、靶向病毒載體等遞送系統(tǒng)創(chuàng)新將提升體內(nèi)編輯效率；合成生物學(xué)驅(qū)動(dòng)的“邏輯門CAR”、可藥物調(diào)控的基因線路將實(shí)現(xiàn)治療的時(shí)空精準(zhǔn)控制。筆者建議，可從政策層面鼓勵(lì)生物醫(yī)學(xué)前沿新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，同時(shí)建立相應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)分級審評機(jī)制。

第二，基于患者基因組、免疫狀態(tài)信息的個(gè)體化CGT方案將成為主流。人工智能輔助設(shè)計(jì)、自動(dòng)化制備體系將提升治療精準(zhǔn)度。筆者建議，加強(qiáng)基因組學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)與信息科學(xué)的交叉融合，構(gòu)建標(biāo)準(zhǔn)化、個(gè)體化精準(zhǔn)治療平臺(tái)，同時(shí)規(guī)范生物樣本數(shù)據(jù)的使用與隱私保護(hù)。

第三，跨學(xué)科合作與監(jiān)管協(xié)同。CGT發(fā)展需生物、醫(yī)學(xué)、工程、計(jì)算科學(xué)等多學(xué)科深度協(xié)作。筆者建議在《條例》實(shí)施過程中，強(qiáng)化全過程質(zhì)控，建立從原材料到成品的全鏈條追溯體系；完善長期隨訪機(jī)制，明確15年以上安全性監(jiān)測要求；推動(dòng)監(jiān)管國際協(xié)調(diào)，在確保質(zhì)量與安全前提下，促進(jìn)跨國多中心試驗(yàn)與數(shù)據(jù)互認(rèn)；探索創(chuàng)新支付，通過按療效付費(fèi)、分期付款等模式提升可及性。

第四，倫理治理與社會(huì)公平。針對基因編輯倫理爭議，應(yīng)堅(jiān)持“體細(xì)胞編輯”底線，禁止生殖系基因組編輯；建立治療公平性評估機(jī)制，避免加劇醫(yī)療資源不平等；加強(qiáng)患者長期風(fēng)險(xiǎn)知情教育，完善知情同意流程。

CGT正處于從“技術(shù)突破”向“臨床普惠”轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵期?！稐l例》的實(shí)施為行業(yè)提供了規(guī)范框架，但同時(shí)也對技術(shù)創(chuàng)新、安全管控、產(chǎn)業(yè)化能力提出更高要求。未來，CGT需在保障安全的前提下，通過技術(shù)迭代降低成本、監(jiān)管優(yōu)化加速轉(zhuǎn)化、跨學(xué)科合作提升質(zhì)量，最終實(shí)現(xiàn)CGT的全球安全、可及與普惠，為眾多難治性疾病患者帶來治愈希望。

文：中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院、細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室 程濤 郝莎
編輯：胡彬 李明炫 仵坤冉（實(shí)習(xí)）

校對：馬楊

審核：秦明睿 徐秉楠