北京
一種針對胰腺癌特定突變、曾被科學界認為難以成藥的靶點，終于被一枚每日口服的藥丸攻克了。周日公布的一項臨床研究顯示，實驗藥物daraxonrasib能讓已經無藥可用的晚期轉移性胰腺癌患者，生存時間幾乎延長一倍。這個在九十多個百分比的胰腺癌病例中都存在的促癌突變蛋白，過去幾十年始終找不到有效的阻斷方法。
研究牽頭人之一、加州大學洛杉磯分校的澤夫·溫伯格醫生直言：“這雖然還不能治愈癌癥，但已經是邁出了非常大的一步。”這項研究將五百名轉移性胰腺癌患者隨機分成兩組，他們的腫瘤在先前的治療中都已不再響應。一組接受daraxonrasib，另一組接受更多化療。結果很直接：服藥組的中位生存期為13.2個月，化療組只有6.7個月。
乍一看，半年的差距似乎有限，但溫伯格強調，這是第一個在化療面前展現出實質性優勢的藥物。研究結果同步發表在《新英格蘭醫學雜志》上，并在芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會會議上進行了報告。亞利桑那大學癌癥中心的拉赫娜·什羅夫醫生沒有參與這項研究，她在會議現場看到數據時的第一反應是流淚。
“我治療胰腺癌已經十六年了，看到研究結果的那一刻，我真的哭了。”讓什羅夫觸動的不是冷冰冰的數字，而是“患者能持續使用這種治療，因為它給患者帶來了持久且切實的獲益”。化療組患者往往難以耐受而中斷，但服藥組的患者用藥時間明顯更長。他們報告的疼痛感更少，生活質量更高，腫瘤也在縮小。即便藥效最終會減退，很多人在數據截止分析后仍在繼續用藥，這意味著兩組生存期的差距可能還會進一步拉大。
丹娜-法伯癌癥研究所的布萊恩·沃爾平醫生在周日公布了詳細結果。他認為，對于已經接受過治療的轉移性胰腺癌患者，daraxonrasib應該成為一個新的標準治療方案。研究團隊還計劃探索更早階段用藥的可能，比如通過術前用藥縮小腫瘤，讓更多患者獲得手術機會。說到副作用，最可能影響服藥依從性的是可能較為嚴重的皮疹和口腔潰瘍。
研發方Revolution Medicines資助了這項研究。美國食品藥品監督管理局計劃加快審批流程，同時為符合條件的患者開通了“擴展使用”通道，允許在獲批前就拿到這款實驗藥物。這款藥此前已引起公眾關注——前聯邦參議員本·薩斯在《60分鐘》節目中描述了自己服藥后疼痛減輕的經歷。隨著這一特殊用藥項目啟動，腫瘤科醫生們正被洶涌而來的患者請求淹沒。要知道，胰腺癌之所以堪稱最致命癌種之一，很大程度上是因為它在擴散到其他器官之前極難被察覺。
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