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文源 | 醫(yī)藥觀瀾

胰腺癌，是全球癌癥相關(guān)死亡的主要原因之一，發(fā)現(xiàn)晚、轉(zhuǎn)移快和預(yù)后差是胰腺癌臨床診治的三大主要難題，超過80%的胰腺癌患者在診斷時往往已是晚期，患者5年生存率不足10%，因此胰腺癌也被稱為“癌王”。

2026年3月11日，金賽藥業(yè)宣布，其自主研發(fā)的GenSci128片已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于胰腺癌的治療。

TP53是人類癌癥中最常發(fā)生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉(zhuǎn)錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導(dǎo)致p53蛋白失活，是腫瘤發(fā)生的關(guān)鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8%。全球范圍內(nèi)尚無的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批。

GenSci128片是一種針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，在中國屬于治療用化藥1類新藥，旨在選擇性地與TP53 Y220C突變蛋白的口袋結(jié)合，從而恢復(fù)TP53 Y220C突變蛋白的正常構(gòu)象，增加穩(wěn)定性，恢復(fù)轉(zhuǎn)錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數(shù)據(jù)表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。

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