今日，知名商業(yè)媒體《快公司》（Fast Company）揭曉了“2026年最具創(chuàng)新力的生物技術公司”（The Most Innovative Biotech Companies of 2026）榜單。從跨物種器官移植到人工智能輔助藥物研發(fā)，從多癌種早篩到多組學技術平臺建設，今年入選企業(yè)呈現出多個技術方向的持續(xù)推進：一方面，部分企業(yè)將創(chuàng)新療法推進至臨床階段，并取得初步進展；另一方面，新型檢測工具和研究平臺也逐步進入實際應用場景，為后續(xù)研發(fā)提供支持。在此背景下，生物技術正持續(xù)向臨床轉化與產業(yè)化深化發(fā)展，逐步成為推動醫(yī)療創(chuàng)新的重要力量。欲了解該榜單更多內容，可點擊文末“閱讀原文/Read more”前往《快公司》官網。

圖片來源：123RF

eGenesis：推動異種器官移植向臨床驗證邁進

終末期器官衰竭患者長期面臨供體短缺的問題，腎臟等關鍵器官的等待名單持續(xù)增長。傳統(tǒng)器官移植受限于供體來源與免疫排斥風險，如何通過替代性來源擴大可用器官供給，一直是移植醫(yī)學的重要探索方向。

eGenesis是一家專注于基因編輯與異種器官移植的生物技術公司，致力于通過對供體動物進行多基因改造，降低免疫排斥并提升器官相容性。公司近年來將基因修飾豬器官推進至臨床研究階段，并取得了階段性進展。根據公開信息，其移植的基因改造豬腎在一名患者體內維持功能達271天，期間無需透析，為該領域提供了具有參考價值的數據；另一例患者在2025年6月接受移植后，目前仍維持無透析狀態(tài)。此外，公司已獲得美國FDA批準開展擴大規(guī)模的臨床試驗，進一步評估該技術的安全性與有效性。

Exact Sciences：推動多癌種早篩技術走向更廣泛人群

癌癥早期篩查對于提高患者生存率具有重要意義，但傳統(tǒng)篩查方式往往局限于單一癌種，且依賴侵入性檢測或復雜流程，影響了普及程度。如何通過更便捷、覆蓋更廣的檢測手段提升早篩可及性，成為近年來精準診斷領域的重要發(fā)展方向。

Exact Sciences是一家專注于無創(chuàng)癌癥篩查與早期檢測技術開發(fā)的分子診斷公司。公司推出的結直腸癌居家篩查產品Cologuard自2014年上市以來，已完成超過1600萬例檢測。2025年11月，公司發(fā)布了其自主開發(fā)的多癌種早篩血液檢測產品Cancerguard。該檢測以實驗室開發(fā)檢測（LDT）形式推出，通過分析與癌癥相關的蛋白質及基因表達變化，可在一次采血中識別超過50種癌癥類型及其亞型，包括部分通常在晚期才被發(fā)現的癌癥。為提升檢測的可及性，Exact Sciences與Quest Diagnostics合作，設置超過7000個采血點提供相關服務，并支持移動采血模式。去年11月，公司宣布將被雅培（Abbott）收購，顯示出業(yè)界對其技術平臺及商業(yè)化能力的認可。

英矽智能（Insilico Medicine）：將人工智能應用于小分子藥物設計的臨床驗證

Insilico Medicine成立于2014年，是一家致力于利用人工智能進行小分子藥物發(fā)現與設計的生物技術公司。2025年，公司公布了其核心在研藥物rentosertib的2a期臨床試驗結果。研究結果顯示，在特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者中，接受rentosertib治療（尤其是較高劑量）的患者總體上表現為肺功能穩(wěn)定或輕度改善，而非通常觀察到的功能下降，同時具有良好的安全性特征。同年，公司另一款AI設計的炎癥性腸病候選藥物ISM5411在兩項1期臨床試驗中取得積極的初步結果。此外，針對間皮瘤及其他實體瘤，以及針對MTAP缺失型晚期實體瘤的兩款候選藥物也已在1期臨床中完成首例患者給藥，顯示出其管線的持續(xù)推進。

此外，Insilico Medicine于2025年11月宣布與禮來（Eli Lilly and Company）達成一項1億美元的研究與授權合作，以支持其AI驅動藥物研發(fā)能力的進一步應用。融資方面，公司在3月完成1.23億美元E輪融資，并于12月30日完成IPO，募資約2.92億美元。

Juvena Therapeutics：探索在減重過程中維持肌肉健康的創(chuàng)新路徑

在以GLP-1為代表的減重療法快速發(fā)展的背景下，體重下降過程中伴隨的肌肉流失問題逐漸受到關注。如何在減少脂肪的同時盡可能保留甚至改善肌肉質量，成為代謝疾病與相關治療領域亟需解決的關鍵問題之一。

Juvena Therapeutics是一家致力于利用人工智能平臺開發(fā)促進肌肉再生創(chuàng)新療法的生物技術公司。其首個AI發(fā)現的候選藥物JUV-161是一種內分泌型肌肉再生療法，旨在通過恢復肌肉組織中關鍵蛋白信號通路至更接近健康狀態(tài)，從而改善肌肉功能。2025年5月，Juvena啟動了JUV-161用于治療1型肌強直性肌營養(yǎng)不良（DM1）的1期臨床試驗。與此同時，公司也在探索該療法在更廣泛肌肉健康管理中的應用潛力，包括應對減重過程中可能出現的肌肉流失問題。在合作方面，Juvena于2025年6月與禮來達成一項潛在總額超過6.5億美元的合作協(xié)議，雙方將利用其AI篩選平臺開發(fā)改善肌肉健康與身體組成的候選療法。

Enveda Therapeutics：挖掘天然化學空間以推動新藥開發(fā)

盡管當前約一半的口服藥物源自天然分子，但由于從復雜天然體系中分離、鑒定和表征活性成分過程耗時且成本較高，絕大多數天然化學空間仍未被系統(tǒng)性探索。如何提高天然產物研究的效率，成為拓展藥物發(fā)現來源的重要方向。Enveda Therapeutics致力于通過整合高通量質譜分析與算法解析能力，加速天然分子的發(fā)現與藥物開發(fā)。公司利用先進質譜技術對復雜樣本進行分析，并結合算法對數據進行解讀，從而在更大規(guī)模上識別具有潛在藥用價值的天然化合物，推動“天然藥庫”的系統(tǒng)性開發(fā)。

在研發(fā)進展方面，Enveda于2025年推動多款候選藥物進入臨床階段。其中，核心管線ENV-294是一款口服抗炎候選藥物，正在開展特應性皮炎和哮喘的治療研究，目前已進入2期臨床。此外，公司在2025年12月完成了一項針對肥胖及肌肉保護的每日一次口服療法的1期試驗首例患者給藥；同月，美國FDA還批準了ENV-6946的一項1期臨床試驗申請，用于治療炎癥性腸病。上述候選藥物均來源于植物樣本中的天然分子。

在平臺建設方面，公司目前已分析約400種植物來源樣本，并計劃在2026年底前擴展至約1.2萬種，以構建更大規(guī)模的化學數據庫。融資方面，Enveda于2025年2月完成1.5億美元C輪融資，其中包括賽諾菲（Sanofi）約2000萬美元的戰(zhàn)略投資；同年9月，公司完成超過10億美元D輪融資。

Replicate Bioscience：探索自我復制RNA技術在疫苗與代謝疾病中的應用潛力

在mRNA技術快速發(fā)展的背景下，如何在降低劑量的同時延長蛋白表達時間、提升療效，是當前核酸藥物研發(fā)面臨的重要課題之一。自我復制RNA（self-replicating RNA，srRNA）因其能夠在細胞內實現有限時間的自我擴增，逐漸成為下一代RNA療法的重要探索方向。

Replicate Bioscience專注于開發(fā)基于srRNA的治療與疫苗平臺。其核心技術利用可自我擴增的RNA載體，使細胞在較低輸入劑量下產生更高水平的治療性蛋白表達，同時具備編碼多種突變體或抗原的能力，可拓展至腫瘤免疫、疫苗及自身免疫疾病等多個領域。公司于2025年2月公布其核心候選產品RBI-4000（用于狂犬病預防的srRNA疫苗）的2期臨床試驗結果。數據顯示，該疫苗在較低劑量水平下即可誘導保護性免疫反應，其劑量需求低于目前已報道的其他mRNA或其他srRNA狂犬病疫苗。

在合作方面，Replicate于2025年8月與諾和諾德（Novo Nordisk）達成一項多年期研究合作協(xié)議，后者將利用其srRNA平臺開發(fā)針對肥胖、2型糖尿病及其他心血管代謝疾病的創(chuàng)新療法。根據協(xié)議，公司將獲得研發(fā)資金支持，并有資格獲得最高約5.5億美元的里程碑及相關付款。此外，2026年1月，蓋茨基金會（Gates Foundation）向公司提供700萬美元資助，用于推進針對瘧疾和艾滋病的候選療法開發(fā)。

Strand Therapeutics：通過可編程mRNA實現腫瘤選擇性免疫激活

在腫瘤免疫治療中，如何在增強抗腫瘤免疫反應的同時盡量減少對正常組織的影響，一直是藥物開發(fā)的重要挑戰(zhàn)。傳統(tǒng)免疫激活策略往往缺乏空間和劑量上的精準控制，可能帶來系統(tǒng)性副作用。Strand Therapeutics旗下srRNA平臺所開發(fā)的分子具有特殊設計，使藥物能夠在特定細胞中被激活?；诖嗽O計，mRNA可在腫瘤細胞中表達免疫激活蛋白，而在健康細胞中保持“關閉”狀態(tài)，從而實現對蛋白表達的空間、時間及劑量的更精細控制。

公司的核心候選藥物STX-001采用腫瘤內注射方式遞送mRNA，誘導細胞表達白細胞介素-12（IL-12），以增強抗腫瘤免疫應答。2025年公布的1期臨床試驗數據顯示，該療法在部分實體瘤患者（包括黑色素瘤）中作為單藥治療已觀察到抗腫瘤活性，一些對既往治療不再應答的患者出現了腫瘤消退的情況。由于IL-12主要在腫瘤局部產生，該療法相較于傳統(tǒng)系統(tǒng)性給藥方式顯示出更好的耐受性。

在管線拓展方面，公司正在推進下一代候選藥物STX-003，旨在驗證通過靜脈給藥后，mRNA僅在腫瘤組織中被激活的可行性，從而拓展至肺癌等難以直接注射的腫瘤類型。該項目預計于近期進入人體臨床試驗。融資方面，Strand于2025年8月完成1.53億美元融資。

Cellino Biotech：推動細胞與組織生產向自動化與規(guī)模化演進

細胞療法在多種慢性退行性疾病中展現出廣泛應用潛力，但以患者自身細胞為基礎的自體干細胞療法在生產過程中仍面臨復雜、耗時且高度依賴專業(yè)人員的挑戰(zhàn)。如何提升細胞制造的標準化程度與可擴展性，成為該領域產業(yè)化發(fā)展的關鍵問題。Cellino Biotech致力于通過自動化與模塊化生物制造平臺，提高誘導多能干細胞（iPSC）生產的效率與一致性。其核心系統(tǒng)Nebula在封閉、無菌的培養(yǎng)環(huán)境中進行細胞生長，并結合成像設備、人工智能算法及激光技術，對細胞生長狀態(tài)和密度進行持續(xù)監(jiān)測與調控，從而實現更為精準和可重復的生產過程。

公司于2025年2月與Mass General Brigham達成合作，計劃建設在醫(yī)院的iPSC生產平臺，實現個體化細胞與組織工程療法的現場制備。在產業(yè)合作方面，公司還與Matricelf合作推進脊髓損傷相關的細胞療法開發(fā)，并與Karis Bio開展合作，探索針對心血管疾病的再生醫(yī)學治療路徑。

Faeth Therapeutics：通過代謝干預策略探索子宮內膜癌治療新路徑

腫瘤代謝異常是多種癌癥發(fā)生和進展的重要基礎，但針對腫瘤“能量供給”的治療策略在臨床中仍面臨療效持續(xù)性不足等挑戰(zhàn)。如何通過多維度干預腫瘤代謝網絡，提高治療應答并延長獲益時間，是相關研究持續(xù)關注的方向。Faeth Therapeutics專注于通過調控腫瘤代謝開發(fā)創(chuàng)新療法。其核心在研產品Piktor采用“雙靶點抑制”策略，聯合兩種抑制腫瘤生長的機制，協(xié)同干預腫瘤生長及能量利用的關鍵通路。該通路在多種實體瘤中存在廣泛突變，包括子宮內膜癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而以往單一藥物干預往往難以獲得持久療效。

Piktor聯合化療藥物紫杉醇用于治療子宮內膜癌的1b期臨床研究顯示，總緩解率達到80%，中位無進展生存期（PFS）為11個月，相較于單純化療歷史數據（約3至4個月）有所延長。目前，該療法已進入2期臨床試驗的患者招募階段。除腫瘤領域外，公司在代謝性疾病方向亦有所布局。其針對罕見兒科疾病1型酪氨酸血癥的項目預計于近期進入1期臨床試驗。融資方面，Faeth于2025年10月完成2500萬美元融資，累計融資額達到9200萬美元。

Orca Bio：提升精準細胞免疫療法的可及性與一致性

對于多發(fā)性骨髓瘤、白血病等血液腫瘤患者而言，同種異體造血干細胞移植（alloHSCT）仍是重要的治療手段之一，但移植后發(fā)生慢性移植物抗宿主?。℅VHD）的風險較高，可能進一步導致器官損傷，限制了療效的長期獲益。如何在保留抗腫瘤免疫效應的同時降低GVHD風險，是該領域持續(xù)探索的核心問題。

Orca Bio的主打產品Orca-T通過對供體細胞進行精細分選與組合，構建由高純度調節(jié)性T細胞、造血干細胞以及常規(guī)T細胞組成的細胞治療產品。該策略旨在減少驅動GVHD的T細胞，同時保留足夠的免疫效應細胞，從而清除患者體內殘留的惡性細胞。Orca-T還結合了一種新的患者預處理方法，僅需使用一種免疫抑制藥物，而非傳統(tǒng)的多藥聯合方案，有望降低相關毒性風險。2026年3月公布的一項3期臨床研究結果顯示，在多種血液腫瘤患者中，與傳統(tǒng)移植相比，Orca-T將患者在一年內無慢性GVHD生存的比例提高了一倍。目前，該療法的FDA審批決定預計將在4月初公布。融資方面，Orca Bio于2025年12月完成由Lightspeed Venture Partners領投的F輪融資。

Epicrispr Biotechnologies：探索通過表觀遺傳調控實現神經肌肉疾病治療

針對由基因異常引發(fā)的疾病，傳統(tǒng)基因編輯方法多依賴對DNA進行切割與修復，這在一定程度上帶來安全性與長期影響的不確定性。如何在不改變基因序列的前提下調控基因表達，成為近年來新一代基因調控技術的重要發(fā)展方向。Epicrispr Biotechnologies是一家專注于表觀遺傳編輯技術的生物技術公司，其平臺通過調控基因表達水平（激活或抑制），而非直接切割DNA，從而提供一種潛在更安全且作用持久的治療策略。

公司主打在研療法EPI-321開發(fā)用于治療面肩肱型肌營養(yǎng)不良（FSHD），該療法在2025年4月獲批開展1/2期臨床試驗。根據《快公司》報道，這是首個針對神經肌肉疾病的表觀遺傳編輯療法臨床試驗。2026年1月，公司公布了首批完成研究的3名患者數據。在這些受試者中，多項肌力及功能指標均觀察到改善，整體表現優(yōu)于外部對照隊列的歷史數據。截至目前，研究中尚未報告嚴重不良事件。融資方面，Epicrispr于2025年3月完成6800萬美元B輪融資。

Vivodyne：在臨床前階段提供更接近人體反應的數據模型

Vivodyne致力于通過自動化實驗平臺，利用處于不同健康或疾病狀態(tài)的人體組織模型，對研發(fā)過程中的藥物反應進行更接近真實生理環(huán)境的評估，進而潛在提升研發(fā)效率與成功率。公司構建的“生物數據中心”整合了機器人系統(tǒng)，可在實驗室環(huán)境中同時培養(yǎng)、給藥并分析超過1萬個獨立的人體組織樣本。這些組織樣本能夠在數周內持續(xù)進行代謝活動、產生免疫反應，并表現出組織層面的動態(tài)變化，使研究人員能夠觀察疾病進展以及藥物相關毒性或耐藥性的形成。例如，可評估心臟組織在藥物積累下發(fā)生心律失常的過程，或腫瘤如何通過血管生成與免疫細胞浸潤來影響治療效果。

在應用方面，目前已有多家大型醫(yī)藥公司在Vivodyne平臺開展實驗研究。2025年12月，公司與GSK在Cell Stem Cell期刊發(fā)表研究結果，顯示其骨髓模型可在臨床前階段識別與劑量相關的毒性信號。融資方面，Vivodyne于同年5月完成4000萬美元融資，由Khosla Ventures等機構參與。

Opus Genetics：探索通過基因療法恢復先天性失明患者視力

Opus Genetics是一家由患者創(chuàng)立的生物技術公司，致力于開發(fā)用于恢復和保護視力的創(chuàng)新療法。2025年4月，公司公布了一項針對5型Leber先天性黑蒙（LCA5）的單次給藥基因療法1/2期臨床試驗的首批兒童數據。該疾病是一種罕見遺傳性眼病，通常在出生或生命最初幾個月出現，發(fā)病率約為每4萬名新生兒中1例。臨床結果顯示，在接受單眼視網膜下給藥后，多數患者在錐體細胞介導的視覺功能、視力、視網膜敏感性以及功能性導航能力等方面均出現具有臨床意義的改善。2025年5月，公司進一步公布了成人患者的12個月隨訪數據，結果顯示視力改善具有持續(xù)性?；谶@些數據，該療法獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學先進療法認定。

在管線拓展方面，2025年8月，該公司另一款基因療法OPGx-BEST1獲美國FDA許可開展臨床試驗，該療法基于腺相關病毒（AAV）技術，靶向由BEST1基因突變引起的黃斑營養(yǎng)不良。此外，公司還報告其用于治療老花眼的滴眼液VEGA-3在3期臨床試驗中取得積極結果。

Gilgamesh Pharmaceuticals：探索更可控的迷幻類藥物治療路徑

迷幻類藥物在抑郁癥、創(chuàng)傷后應激障礙（PTSD）及物質使用障礙等精神疾病治療中展現出潛在價值，但其作用時間長、體驗不可預測性以及強烈的致幻效應，給臨床應用與監(jiān)管審批帶來挑戰(zhàn)。如何在保留療效的同時提高可控性，是該領域發(fā)展的關鍵問題。

Gilgamesh Pharmaceuticals的主打候選藥物bretisilocin是一種合成色胺類迷幻藥。該分子在結構上與短效DMT和長效裸蓋菇素（psilocybin）同屬一類，通過化學結構優(yōu)化，其精神活性持續(xù)時間被控制在約60至90分鐘之間，同時在提升抗抑郁相關神經可塑性的基礎上，降低了傳統(tǒng)迷幻藥所伴隨的強烈致幻體驗。在2期臨床試驗中，接受靜脈給藥的重度抑郁癥患者在30天內的緩解率達到94%。2025年8月，艾伯維（AbbVie）以總額約12億美元獲得該藥物的全球開發(fā)與商業(yè)化權利。

在管線方面，公司還在推進GM-3009，這是一種受ibogaine啟發(fā)設計的候選藥物，擬用于治療阿片類物質使用障礙、PTSD及創(chuàng)傷性腦損傷。此外，2026年1月，公司公布其NMDA受體拮抗劑blixeprodil的2a期臨床試驗初步結果，該藥物在中重度抑郁癥患者中顯示出起效迅速且具有一定持續(xù)性的抗抑郁效果。

Element Biosciences：推動多組學測序向一體化與簡化發(fā)展

近年來，測序技術正拓展至單細胞多組學研究，以更細致地解析不同細胞類型和群體中的分子表達差異。這一趨勢對測序工具提出了更高要求，即在保證數據質量的同時，實現多維度信息的整合與流程簡化。

Element Biosciences于2024年推出AVITI24 5D多組學系統(tǒng)，這是目前可實現多組學整合分析的系統(tǒng)之一。該平臺能夠在一次運行中同時獲取DNA、RNA、蛋白質及細胞結構等多維信息，并支持空間分辨和單細胞層面的數據采集，從而為復雜生物過程研究提供更全面的數據基礎。該系統(tǒng)還引入了“樣本輸入即可獲得結果”的流程優(yōu)化，無需傳統(tǒng)文庫制備步驟，研究人員可直接加載樣本并啟動測序，有助于降低操作復雜性并提高效率。Element的測序系統(tǒng)已被超過300篇同行評議論文引用，顯示出其在學術研究、臨床及生物醫(yī)藥領域的應用進展。此外，公司還與SOPHiA Genetics、Twist Bioscience及Qiagen等機構開展合作，推動多組學技術的進一步應用與發(fā)展。

舶望制藥（Argo Biopharma）：推動創(chuàng)新藥走向全球合作舞臺

舶望制藥是一家成立于2021年的臨床階段生物技術公司，專注于開發(fā)用于心血管、代謝性疾病及罕見病的下一代RNA干擾（RNAi）療法。公司由舒東旭（Dongxu Shu）博士和邵鵬程（Patrick Shao）博士共同創(chuàng)立，兩位創(chuàng)始人此前曾在Arrowhead Pharmaceuticals公司從事siRNA遞送平臺相關研究。

Argo于2025年9月宣布與諾華（Novartis）圍繞多項心血管siRNA管線達成一項最高總額可達52億美元的合作協(xié)議，其中包含靶向ANGPTL3蛋白表達的RNAi療法。ANGPTL3與心血管及代謝性疾病密切相關。根據協(xié)議，諾華將獲得相關療法的全球獨家開發(fā)與商業(yè)化權利。公司表示，其RNA技術平臺有望支持部分適應癥實現每年一次給藥的治療方案。

Absci：推動AI設計抗體藥物進入臨床階段

Absci是一家致力于通過整合濕實驗數據與生成式人工智能平臺，從頭設計新型抗體和生物制品的生物科技公司。公司表示，該一體化平臺有望在縮短開發(fā)周期的同時，提高候選分子的成功概率。Absci于2025年5月宣布其AI設計的抗體藥物ABS-101已完成1期臨床試驗首例患者給藥，用于治療炎癥性腸病。同年11月公布的中期數據顯示，該候選藥物具有良好的安全性特征，并表現出較第一代抗炎藥物更長的半衰期。Absci同時正在推進另一款候選藥物ABS-201，這是一種潛在“first-in-class”脫發(fā)治療方案。公司于2025年12月啟動其1/2a期臨床試驗首例患者給藥，并計劃進一步探索該藥物在子宮內膜異位癥等適應癥中的應用。

在商業(yè)合作方面，公司于2025年8月擴大了與西班牙公司Almirall的合作，利用其AI平臺開發(fā)皮膚疾病相關療法；9月，公司宣布與Oracle Cloud Infrastructure及Advanced Micro Devices開展合作，以整合AI算力資源，支持大規(guī)模分子動力學模擬并加速生物制品設計流程。

Thermo Fisher Scientific：以新一代測序與多組學平臺支持科研與臨床應用

隨著精準醫(yī)療的發(fā)展，腫瘤分子分型和大規(guī)模組學研究對高通量、高效率檢測技術的需求持續(xù)提升。如何在縮短檢測周期的同時提高數據覆蓋度與臨床可用性，成為相關技術平臺發(fā)展的重要方向。Thermo Fisher Scientific在腫瘤診斷與大規(guī)模組學研究領域取得多項進展。去年7月，其基于Ion Torrent Genexus Dx平臺的Oncomine Dx Express Test獲得美國FDA批準，可作為肺癌藥物Zegfrovy的伴隨診斷工具，并用于腫瘤分子特征分析。

Basecamp Research：擴展蛋白序列數據庫以支持新型生物分子設計

Basecamp Research致力于構建大規(guī)模生物數據資源并推動其在藥物研發(fā)中的應用。2025年，公司將超過100萬種此前未被記錄的物種納入其專有數據庫BaseData，使其成為一個涵蓋逾100億條獨特蛋白序列的數據集，規(guī)模約為現有公共數據庫總量的10倍。公司表示，該數據集以樣品來源符合倫理規(guī)范和全球多樣性為特點，為后續(xù)模型訓練提供基礎。

在技術開發(fā)方面，Basecamp與英偉達（NVIDIA）合作構建名為EDEN的進化型人工智能模型，并基于此推出AI-Programmable Gene Insertion平臺。該平臺旨在解決CRISPR技術在基因插入方面的局限，例如通常只能實現較小規(guī)模編輯且需對DNA造成切割。公司展示了利用AI設計能夠在特定位點實現大規(guī)?；虿迦氲拿阜肿幽芰?。在實驗室研究中，該平臺在針對特定疾病靶點設計基因插入酶時實現了100%的成功率。此外，同一模型還被用于輔助設計新型抗菌肽，在實驗驗證中達到97%的成功率，其中部分候選分子對多重耐藥菌表現出活性。在合作方面，公司已與多家生物醫(yī)藥企業(yè)和學術機構開展合作，并在工業(yè)生物化學領域推進十余項試點項目，部分項目預計將進一步發(fā)展為商業(yè)化合作。

Manifold Bio：通過蛋白“條形碼”技術提升藥物體內分布研究效率

在藥物研發(fā)過程中，理解候選分子在體內的分布與行為對于評估療效與安全性至關重要。然而，傳統(tǒng)方法往往依賴單一分子逐一測試，不僅效率有限，也增加了動物實驗的使用數量。如何在減少實驗資源投入的同時獲取更豐富的數據，成為該領域的重要探索方向。

Manifold Bio致力于通過蛋白條形碼技術優(yōu)化體內藥物分布研究。其M-Code平臺基于哈佛大學George Church教授實驗室開發(fā)的技術，利用惰性肽序列作為“標簽”，對不同治療性蛋白進行標記，從而追蹤其在動物體內各組織中的分布情況。這種方法可提供較傳統(tǒng)細胞模型更具生理相關性的遞送與分布信息。該平臺支持同時標記多達100種以上蛋白，并可一次性注入實驗動物體內。隨后，通過專有酶學方法將肽“條形碼”轉化為DNA序列，并結合新一代測序技術，對不同蛋白在體內的行為進行并行解析。這種高通量讀出方式有助于快速篩選表現較優(yōu)的候選分子，并將相關數據反饋至公司的人工智能平臺，用于進一步優(yōu)化設計。

在合作方面，公司已與包括羅氏（Roche）在內的多家醫(yī)藥公司建立合作關系。2025年11月，雙方宣布開展合作，開發(fā)能夠跨越血腦屏障遞送神經系統(tǒng)治療藥物的工程化蛋白，該合作總額最高可達20億美元。

參考資料：

[1] The most innovative biotech companies of 2026. Retrieved March 24, 2026 from https://www.fastcompany.com/91497087/biotech-most-innovative-companies-2026

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