美克南，一種經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期批準(zhǔn)且性價(jià)比高的藥物，用于治療阿爾茨海默病，未來(lái)可能對(duì)鐮狀細(xì)胞貧血患者帶來(lái)好處。蘇黎世大學(xué)（UZH）領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際研究小組的初步臨床數(shù)據(jù)表明，這種活性成分耐受性良好，能夠減輕癥狀并改善這種遺傳疾病患者的生活質(zhì)量。

這篇論文已在《HemaSphere》期刊上 發(fā)表。

鐮狀細(xì)胞貧血是全球最常見的遺傳病。它導(dǎo)致紅血球色素血紅蛋白結(jié)晶，從而形成剛性且畸形的鐮刀形紅血球。這會(huì)影響細(xì)胞的流動(dòng)性，導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，包括循環(huán)障礙、器官衰竭、顯著縮短的預(yù)期壽命和生活質(zhì)量下降，尤其是在兒童和青少年中。

這種遺傳性疾病可以用羥基脲治療。定期服用這種藥物可以改善生活質(zhì)量。不過(guò)，并不是所有患者都能很好地接受這種藥物。骨髓移植是另一種選擇，但合適的捐贈(zèng)者很少，其他治療方法，比如基因療法或治療性抗體，費(fèi)用都很高。

現(xiàn)在，蘇黎世大學(xué)獸醫(yī)學(xué)名譽(yù)教授馬克斯·加斯曼（Max Gassmann）領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際團(tuán)隊(duì)正在探索一種更具成本效益的替代方案。更具體地說(shuō)，他們正在研究阿爾茨海默病藥物美金剛在治療鐮狀細(xì)胞貧血中的潛在應(yīng)用，這是一種超出其批準(zhǔn)用途的應(yīng)用。美金剛已經(jīng)用于治療阿爾茨海默病大約20年，因此它不再受專利保護(hù)。

在之前的臨床前研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)美金剛對(duì)紅細(xì)胞有穩(wěn)定作用。接著，他們?cè)诙谘芯恐醒芯苛嗽撍幬锏陌踩院湍褪苄浴?/p>

“在最佳情況下，美滿他定將作為一種耐受性良好、易于儲(chǔ)存且非常經(jīng)濟(jì)實(shí)惠的藥物，用于治療鐮狀細(xì)胞貧血，并且不再受專利保護(hù)，”馬克斯·加斯曼說(shuō)。這對(duì)那些疾病負(fù)擔(dān)重、資源有限的國(guó)家尤其重要，比如非洲和印度的某些地區(qū)。

更少且更短的住院時(shí)間

共有17名研究參與者接受了適合年齡的美滿他定劑量，持續(xù)12個(gè)月。研究團(tuán)隊(duì)從中得出了幾個(gè)關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)：治療耐受性良好，超過(guò)25個(gè)實(shí)驗(yàn)室參數(shù)證實(shí)了該藥物在兩到三年內(nèi)的安全性。

與此同時(shí)，明確的臨床益處也得到了證實(shí)：住院次數(shù)和住院時(shí)間顯著減少。特別是兒童的疼痛發(fā)作次數(shù)減少。沒(méi)有觀察到因治療本身導(dǎo)致的嚴(yán)重副作用或研究中斷。

所有參與研究的患者繼續(xù)接受現(xiàn)有的羥基脲治療，因?yàn)橥Ｖ沽u基脲治療是不道德的。

“因此，觀察到的效果應(yīng)被視為對(duì)羥基脲的補(bǔ)充，”Gassmann解釋道。研究團(tuán)隊(duì)現(xiàn)在正在計(jì)劃一項(xiàng)后續(xù)研究，這將是第一次包括未接受羥基脲治療的患者，以便進(jìn)行系統(tǒng)的聯(lián)合療法的分析。這種方法旨在以全面且有證據(jù)支持的方式評(píng)估美金剛的臨床療效。

更多詳情： Ariel Koren 等，MeMAGEN：一項(xiàng)針對(duì)鐮狀細(xì)胞患者的美金剛安全性和耐受性測(cè)試的 IIa/IIb 期開放標(biāo)簽研究，HemaSphere（2026）。 DOI: 10.1002/hem3.70278