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在漸凍癥（ALS）的漫長抗爭史中，“神藥” 傳說一次次燃起希望，又一次次歸于沉寂。直到 2025 年 10 月 30 日，上海摯盟醫藥自研的CB03?154在河北醫科大學第二醫院完成 2/3 期臨床試驗首例患者用藥，這款非 “神藥” 的創新療法，正以硬核科學依據，改寫漸凍癥治療的底層邏輯。
漸凍癥是一種致命的中樞神經系統退行性疾病，運動神經元持續凋亡，導致肌肉無力、萎縮，患者中位生存期僅 2-3 年。長期以來，全球僅少數藥物可輕微延緩病程，無法阻止或逆轉病情，患者與家屬深陷 “無藥可醫” 的絕望。市場上不乏宣稱 “根治漸凍癥” 的神藥噱頭，最終都因缺乏科學驗證淪為泡影，患者在希望與失望中反復煎熬。
CB03?154 的到來，打破了 “神藥迷信” 的怪圈，回歸疾病治療的科學本質。它是新一代選擇性 KCNQ2/3 鉀離子通道開放劑，核心機制直指漸凍癥發病關鍵 —— 運動神經元過度興奮。臨床前研究證實，漸凍癥患者的運動神經元存在異常興奮，加速神經元死亡；而 CB03?154 可精準開放鉀離子通道，降低神經元過度興奮，保護運動神經元，延緩疾病進展。
相比第一代鉀離子通道開放劑，CB03?154 優勢顯著：選擇性更強、穩定性更高，避免了舊藥因安全性問題退市的缺陷。臨床前動物實驗中，它能有效延長 ALS 模型小鼠生存期、延后發病時間、改善運動能力、延緩肌肉萎縮，為臨床應用筑牢基礎。2023 年 10 月，它獲美國 FDA 孤兒藥資格；2025 年 7 月，獲中國 CDE 批準開展 2/3 期臨床試驗，成為國內漸凍癥治療的重要突破。
此次啟動的 2/3 期臨床試驗，由北京大學第三醫院樊東升教授擔任主要研究者，是多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的嚴謹研究。試驗計劃在全國約 15 家中心入組 240 名病程 24 個月內的確診患者，以 39 周 ALSFRS?R 評分變化為主要終點，全面評估藥物有效性與安全性。首例入組的完成，標志著這款本土創新藥正式進入關鍵臨床驗證階段，距離患者可用僅一步之遙。
CB03?154 從不標榜 “神藥”，卻比任何神藥都更真實、更靠譜。它不追求 “根治” 的虛幻承諾，而是立足科學機制，聚焦 “延緩進展、保護功能、延長生存期” 的實際目標，直擊漸凍癥治療的核心痛點。這種 “不炒作、重實效” 的研發理念，正是當前漸凍癥治療最需要的理性回歸。
從 “神藥幻想” 到 “科學突破”，CB03?154 的首例入組，不僅是一款新藥的里程碑，更是漸凍癥治療邏輯的根本性轉變。它證明：漸凍癥治療無需依賴虛無縹緲的 “神藥”，立足疾病機制、嚴謹研發、科學驗證的創新療法，才是患者真正的希望所在。
未來，隨著臨床試驗推進，CB03?154 有望為漸凍癥患者帶來首個本土創新治療選擇，打破國外藥物壟斷，降低治療成本。它的出現，不僅為漸凍癥患者點亮希望之光，更為罕見病藥物研發樹立了標桿 —— 真正的突破，從不是 “神藥” 降臨，而是科學與堅持的日積月累。
在漸凍癥治療的漫漫長路上，CB03?154 正以堅實的步伐，改寫歷史，守護每一位患者的生命尊嚴。
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