肝癌是全球范圍內發病率和死亡率都很高的惡性腫瘤，中國尤其如此。近年來，肝癌藥物治療領域取得了顯著進展，包括多種靶向藥物和免疫療法的問世，極大地改善了患者的預后。然而，肝癌的發病機制復雜，藥物研發仍面臨諸多挑戰。

本文內容節選自摩熵咨詢最新發布的《2026年肝癌流行病學趨勢及熱門靶點藥物市場表現洞察》報告，依托摩熵醫藥數據庫海量底層數據優勢，從臨床診療指南、藥物研發布局、熱門靶點演進、企業競爭格局等多維度，為行業提供了肝癌治療領域的全景式分析，更為藥企戰略決策、投資方向判斷與臨床路徑優化提供了堅實的數據基石。

一、指南推薦的肝癌個體化治療策略

在過去，肝癌的治療往往手段單一。但隨著醫學界對肝癌生物學行為認知的加深，中國肝癌分期（CNLC）應運而生，并成為了指導臨床診療的核心綱領。

中國肝癌分期（CNLC）與治療路徑（2025年版）

CNLC分期驅動的個體化治療策略體現了肝癌治療從“一刀切”向“精準化”的轉變。早期以局部治療為主，中晚期則以系統治療為主，輔以局部控制手段。這一策略確保了不同階段的患者都能接受最適合的治療，提高了總體療效和生存質量。

二、全球肝癌藥物研發進展

1. 全球早期研發儲備豐富，中國上市轉化加速

從全球視角來看，肝癌藥物研發呈現“早期儲備豐富、后期加速沖刺”的特征。據摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫顯示，全球各階段在研肝癌藥物數量充裕，其中早期研發項目占據主流，Ⅰ期藥物251個、Ⅱ期藥物297個，管線儲備十分豐富。

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

與此同時，中國在肝癌新藥研發領域的參與度與競爭力持續攀升，不僅在早期研發賽道產出大量創新品種，更在中后期臨床開發進程中持續提速、穩步追趕，行業發展勢頭強勁。

2. 中國以創新藥研發為主導，改良型新藥待突破

（1）研發結構分析

中國的肝癌藥物研發近年來呈現出“以創新藥為主導”的特點。中國在研肝癌藥物中創新藥占比高達54.6%，顯示在“從0到1”的原始創新上占主導地位；改良型新藥雖占比58.1%，但絕對數量僅25個，反映在“從1到1.5”的漸進式創新上仍有待突破——這一領域本是制藥工業成熟度的重要標志。

（2）產業轉型階段

中國肝癌藥物研發正從“仿創并舉”向“創新驅動”加速過渡：生物類似藥仍占重要地位，但創新藥已占主導；原始創新能力正在形成，但改良優化能力仍需積累——這是制藥工業從“追趕者”走向“引領者”的必經階段。

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

摩熵咨詢核心啟示：中國藥品研發已實現“量”的領先，正向“質”的提升邁進。未來競爭力不僅取決于創新藥的數量，更取決于能否在熱門靶點之外開辟新賽道、在改良型新藥領域積累深度、在生物類似藥領域避免內卷、在下一代技術領域搶占先機。

3. Enzymes、PK、GPC3為全球肝癌藥物研發三大熱門靶點

從靶點維度來看，Enzymes（酶類）、PK（蛋白激酶）與GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3）穩居全球肝癌藥物研發三大熱門靶點。

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

其中，各靶點肺癌藥物研發企業TOP3分別是：

Enzymes靶點：Alectos、Curemark、Diaxonhit——三家企業聚焦酶類調控機制，在肺癌代謝通路干預與新型酶抑制劑開發上各具特色，展現出新興Biotech在前沿靶點上的靈活創新力；

PK（蛋白激酶）靶點： 默沙東（MSD）、葛蘭素史克（GSK）、羅氏（Roche）——三大跨國藥企憑借深厚的激酶抑制劑研發積淀，在EGFR、ALK、MET等肺癌核心靶點上持續迭代，構建了從單藥到聯合療法的完整產品矩陣；

GPC3靶點：貝勒醫學院（Baylor College of Medicine）、科濟藥業、RayzeBio——貝勒醫學院深耕GPC3靶向CAR-T的臨床轉化，科濟藥業以差異化抗體技術加速布局，RayzeBio則依托核藥平臺探索靶向放射性配體療法，三者以截然不同的技術路徑，共同拓寬了GPC3靶點在肺癌治療中的想象空間。

4. 適應癥布局分析：肝細胞癌主導，轉移性肝癌探索加速

無論是全球還是中國市場，肝細胞癌（HCC）都是絕對的研發重心。

全球市場：HCC研發管線分布相對均衡，I期與II期臨床分別占比25.39%和29.45%。轉移性肝癌尚處早期探索階段，I期與II期臨床分別占比42.94%和27.65%，以雙特異性抗體、ADC等新技術路線為主。

全球肝癌藥物適應癥TOP10

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

中國市場：HCC研發呈現明顯的“II期堆積”現象，占比26.77%，略高于I期（24.92%），反映出臨床轉化效率有待提升。轉移性肝癌早期布局積極（I期臨床占比40.24%），但源頭創新不足，多數項目仍屬跟隨性研發。

中國肝癌藥物適應癥TOP10

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

5. 企業競爭格局：全球分化，中國雙雄并立

隨著研發管線的推進，全球肝癌市場已進入“后期沖刺”階段。在這場關乎數十億美金市場的爭奪戰中，企業的戰略分化極其明顯。

（1）全球企業策略分化明顯

縱觀全球肝癌研發管線TOP10企業，呈現出三種截然不同的戰略流派：

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

全面布局型（阿斯利康、BMS、復宏漢霖）： 采取多靶點、多機制覆蓋的“織網”策略，旨在搶占全周期市場份額。

精準聚焦型（諾華、輝瑞、默沙東）： 雖然在研項目總數不多，但重兵把守后期臨床，以極高的轉化效率追求“一擊必中”。

梯度穩健型（拜耳、百濟神州、羅氏）： 從早期探索到晚期上市有序推進，構建風險可控的管線護城河。

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

尤為矚目的是，中國企業全球競爭力已然顯現。復宏漢霖以9個品種躋身全球前三，且其III期項目數（4個）與諾華并列第一。顯示中國藥企在肝癌領域的研發深度。

（2）中國企業雙雄并立格局

除復宏漢霖外，君實生物、百濟神州、康方生物等中國藥企也在肝癌領域積極布局。從研發階段分布來看，中國肝癌研發高度聚焦后期，本土企業呈現“雙雄并立”的格局：

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

復宏漢霖：數量第一，后期管線最厚，短期上市品種最多。作為中國肝癌研發的領頭羊，復宏漢霖在產品線和商業化能力方面均具有優勢。

君實生物：早期儲備充足，未來2-3年將陸續進入后期。君實生物的PD-1抑制劑特瑞普利單抗已在肝癌適應癥獲批，其后續品種的研發也在積極推進中。

數據來源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

此外，康方生物憑借PD-1/CTLA-4雙抗（卡度尼利單抗）在肝癌領域的差異化布局實現突圍；百濟神州雖在本土研發上遇到挑戰，但其全球化布局和BD能力仍使其在肝癌領域保持影響力。

（3）跨國藥企的中國戰略與市場爭奪

中國市場已成為全球肝癌新藥爭奪的主戰場。阿斯利康、拜耳、諾華等跨國藥企均將中國視為最重要的市場之一，通過加速新藥上市、調整定價策略、拓展市場渠道等方式，提升在中國市場的競爭力。

跨國藥企的加速涌入與中國本土企業的快速崛起，共同推動了中國肝癌藥物市場的繁榮。但競爭加劇也意味著同質化風險上升——如何在PD-1/VEGF紅海之外開辟差異化賽道，成為所有參與者必須回答的戰略命題。

結語：

縱觀肝癌藥物市場，CNLC分期精細化、靶點與適應癥深度開荒、全球藥企激烈博弈——每一維度都在重塑產業格局。而數據，既是歷史的見證，更是未來的預言。摩熵醫藥數據庫以精細的數據顆粒度還原研發真相，以宏大的時間跨度勾勒市場全貌，不僅賦予報告權威的生命力，更在宏觀上指引資本避讓內卷、引導企業錨定創新航向。