再鼎/argenx：艾加莫德獲美國 FDA 批準(zhǔn)拓展適應(yīng)癥

5 月 9 日，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 argenx 宣布，美國 FDA 已批準(zhǔn) VYVGART?（艾加莫德靜脈輸注劑型）和 VYVGART Hytrulo?（艾加莫德皮下注射劑型）的適應(yīng)證拓展，用于治療所有成人 gMG 患者。

來源：再鼎醫(yī)藥官微

此次獲批的補充生物制品上市許可申請，將艾加莫德的適應(yīng)證范圍拓寬至所有血清型的成人 gMG 患者，包括 AChR 抗體陽性、MuSK 抗體陽性、LRP4 抗體陽性及三重血清陰性。

此項獲批基于III 期 ADAPT SERON 研究的數(shù)據(jù)。該研究是迄今為止針對 AChR 抗體陰性 gMG 患者的規(guī)模最大的研究，覆蓋了 MuSK 抗體陽性、LRP4 抗體陽性及三重血清陰性患者。

研究中，接受艾加莫德治療的患者在 gMG 癥狀（包括延髓肌、眼肌和肢體功能）方面均顯示出快速、顯著且持久的改善。此外，艾加莫德在各血清型中均表現(xiàn)出良好的耐受性，與此前在 AChR 抗體陽性 gMG 患者中已確立的安全性特征一致。

ADAPT SERON 研究的詳細(xì)結(jié)果如下：

• 在所有三種血清型別（MuSK 抗體陽性、LRP4 抗體陽性及三重血清陰性）的患者中，均觀察到患者癥狀有臨床意義的改善。

• 研究達(dá)到了主要終點（p=0.0068），相較于安慰劑組，接受艾加莫德治療的患者在第 4 周時，其重癥肌無力日常活動量表（MG-ADL）評分實現(xiàn)了具有統(tǒng)計學(xué)意義的改善。

• 在研究總體人群（包括所有血清型）中，接受艾加莫德治療的患者在第 4 周時，其MG-ADL 總分較基線降低了 3.35 分，這一改善具有臨床意義。

• 在研究總體人群及所有血清亞型患者中，在后續(xù)的治療周期中均觀察到了 MG-ADL 和重癥肌無力定量評分（QMG）的改善。

• 艾加莫德在各血清型患者中均表現(xiàn)出良好的耐受性，與此前確立的 AChR 抗體陽性 gMG 患者中的安全性特征一致。

艾加莫德目前有三種給藥方式，其中包括使用艾加莫德預(yù)充式皮下注射劑型進(jìn)行自我給藥。該產(chǎn)品最早于 2021 年 12 月斬獲 FDA 批準(zhǔn)，上市以來銷售額一路突飛猛進(jìn)，2025 年大漲 91% 至 42 億美元。

2021 年 1 月，再鼎醫(yī)藥引進(jìn)了艾加莫德的大中華區(qū)權(quán)益。

2、百時美施貴寶：TYK2 抑制劑在歐盟獲批新適應(yīng)癥

當(dāng)?shù)貢r間 5 月 8 日，百時美施貴寶宣布，歐盟委員會已批準(zhǔn) Sotyktu（氘可來昔替尼）單藥或與甲氨蝶呤聯(lián)用，用于治療對既往改善病情抗風(fēng)濕藥（DMARD）治療反應(yīng)不足或不耐受的成人活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎（PsA）。

Sotyktu 是一種每日口服一次的選擇性酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制劑，是首個在歐盟（EU）獲批用于治療活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎的 TYK2 抑制劑。

截圖來源：企業(yè)官網(wǎng)，下同

此次歐盟獲批是基于關(guān)鍵 3 期臨床試驗 POETYK PsA-1（NCT04908202）和 POETYK PsA-2（NCT04908189）的積極結(jié)果，這兩項試驗評估了每日一次 6 mg Sotyktu 對成人活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎的療效和安全性。

在兩項試驗中，使用 Sotyktu 治療使疾病活動度顯著改善，這通過美國風(fēng)濕病學(xué)會（ACR）20（主要終點）和最小疾病活動度（MDA）（關(guān)鍵次要終點）來衡量。

在活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎患者中觀察到的 Sotyktu 總體安全性特征，通常與斑塊狀銀屑病患者的安全性特征一致。

在臨床試驗中，通過 36 項簡明健康調(diào)查問卷（SF-36）評估與健康相關(guān)的生活質(zhì)量。與安慰劑組相比，接受 Sotyktu 治療的患者在第 16 周時 SF-36 身體功能綜合評分（PCS）有所改善（關(guān)鍵次要終點），并且在兩項 POETYK PsA 試驗中，這種改善一直持續(xù)到第 52 周。

2026 年 3 月 6 日，Sotyktu 也已經(jīng)獲美國 FDA 批準(zhǔn)，用于治療 PsA 成人患者。

此前于 2022 年，Sotyktu 首次獲美國 FDA 批準(zhǔn)，用于治療適合接受全身治療或光療的中重度斑塊狀銀屑病（PsO）成人患者。2023 年，Sotyktu 獲歐盟委員會批準(zhǔn)，用于治療適合接受全身治療的中重度斑塊狀銀屑病成人患者。此后，多個全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)已批準(zhǔn) Sotyktu 用于該適應(yīng)癥。Sotyktu 擁有針對中重度斑塊狀銀屑病患者的五年臨床療效和安全性數(shù)據(jù)。

3. 減重 22.5%！羅氏 GLP-1 新藥首次在國內(nèi)獲批臨床

近日，CDE 官網(wǎng)顯示，羅氏 RO7795068 注射液獲批臨床，用于控制飲食和增加運動的基礎(chǔ)上對肥胖或超重成人患者的長期體重管理。

來源：CDE 官網(wǎng)

RO7795068 是 Carmot 開發(fā)的一款GLP-1R/GIPR 雙重激動劑。2023 年 12 月，羅氏 31 億美元收購 Carmot 囊獲了該產(chǎn)品。Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，RO7795068 的肥胖適應(yīng)癥在境外已經(jīng)推進(jìn)到了 III 期臨床階段。

II 期結(jié)果顯示，每周一次皮下注射 RO7795068（劑量逐漸增加至 24mg）可使患者體重顯著減輕 22.5%（療效估計值），且在 48 周時未達(dá)到體重減輕平臺期。

研究觀察到體重減輕與劑量之間存在明顯的劑量反應(yīng)關(guān)系。在治療方案估計值分析中，RO7795068 實現(xiàn)的安慰劑校正體重下降為 18.3%（p<0.001）。

在第 48 周，接受 24 mg RO7795068 治療的受試者中，95.7% 的受試者體重減輕 ≥5%，87% 的受試者體重減輕 ≥10%，47.8% 的受試者體重減輕 ≥20%，26.1% 的受試者體重減輕 ≥30%。在基線為糖尿病前期并接受 24mg RO7795068 治療的受試者中，73% 在第 48 周時血糖水平恢復(fù)正常，而安慰劑組這一比例為 7.5%。

安全性方面，RO7795068 耐受性良好，大多數(shù)胃腸道相關(guān)不良事件為輕度至中度，與腸促胰素類藥物的不良反應(yīng)基本一致。

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