這種“罕見又兇險”的癌癥，中醫能做什么？我們正在尋找答案

NUT（中線）癌——你可能從未聽說過這個名字

但它一旦出現，往往來勢洶洶，好發于年輕人

手術、化療效果有限，靶向治療仍在探索中

中醫能不能幫上忙？

我們團隊正在開展國內首個NUT癌中醫證候調查

希望能為患者多打開一扇門

一、什么是NUT癌？為什么它那么棘手？

NUT癌，全稱是NUTM1基因重排相關癌，是一種非常罕見的惡性腫瘤。它發病急、進展快、預后差，常見于頭頸部、肺部，尤其容易盯上年輕人。

目前，西醫的主要治療方式是手術、化療、放療。科學家們也在嘗試靶向治療（比如BET抑制劑）和免疫治療，但這些方法還在臨床試驗階段，尚未成為標準方案。

效果如何？

中國NUT癌診療現狀白皮書顯示NUT癌患者的數據（只接受了常規西醫治療，未用中藥）一線治療后，平均無進展生存期（從治療到疾病進展的時間）和平均總生存期（從治療到死亡或最后一次隨訪的時間）非常有限。

簡單說：NUT癌病情跑得快，武器還不夠多。

二、中醫藥，能在NUT癌治療中發揮作用嗎？

在其他胸部腫瘤（比如非小細胞肺癌）的治療中，中醫藥已經被證實可以：

減輕治療副作用（惡心、嘔吐、手腳麻木等，改善乏力、食欲差、失眠等）

提高生活質量，幫助患者更好地完成治療

在某些情況下，延長帶瘤生存時間

那在NUT癌中呢？目前尚無專門的中醫研究——這也是我們啟動這次調查的原因。

三、為什么中醫可能對NUT癌患者有幫助？

中醫講究“整體觀念”——不只是盯著腫瘤本身，更關注整個人體狀態。

中醫認為，腫瘤的發生與正氣虧虛、邪毒內結、情志不暢密切相關。通過辨證論治（根據每個人的體質和癥狀開方），中醫可以做到：

扶正氣：調理臟腑功能，恢復氣血陰陽平衡

祛邪毒：化痰、活血、清熱解毒

調情志：疏肝解郁，改善心理狀態

這就像打仗時，既要打擊敵人（腫瘤），也要加固城墻、養好士兵（提高自身免疫力）。

四、NUT癌中醫證候調查：一次從“零”開始的探索

目前，關于NUT癌的中醫研究幾乎是一片空白：

? 沒有中醫辨證分型標準

? 沒有中醫治療方案共識

? 沒有中西醫結合治療的循證依據

我們的目標，就是填補這個空白。

通過這次全國性問卷調查，我們希望：

找出NUT癌患者最常見的中醫證型

了解不同部位（頭頸/胸部）、不同階段（初治/復發/轉移）的證候差異

建立“疾病—證型—治法”的對應關系，為以后制定中醫診療指南打下基礎

簡單說：先搞清楚患者的特點，才能更有針對性地開方用藥。

五、為什么需要你的參與？

每一個NUT癌患者，都是我們最寶貴的研究對象。

你的癥狀、舌苔、脈象、體質——這些信息匯聚起來，就能總結出規律

你的治療經歷、療效反饋——能幫助我們優化方案

只有通過真實世界的大數據，才能實現真正的個體化治療

你不是一個人在戰斗

你的每一次參與，都可能幫助下一個NUT癌患者

六、如何參與？

我們正在開展 “NUT癌中醫癥候情況調查” ，如果你或你的家人、朋友是NUT癌患者，歡迎聯系我們。

https://v.wjx.cn/vm/wdY1JnG.aspx

調查內容：

主要包含中醫四診信息（癥狀、舌象、脈象等）、治療經歷、生活質量評估等。

時間：

大約10–15分鐘即可完成。

NUT癌罕見、兇險，但醫學的進步，從來都是從一小群人的堅持和探索開始的。

中醫藥是一種充滿智慧的古老醫學，它能不能在現代罕見腫瘤治療中煥發新生？

我們愿意試一試。

也請你，幫我們轉給需要的人。

關注我們（中國NUT癌研究協作組）

讓我們一起，為罕見病患者點亮更多希望。

中國NUT癌研究探索之路

中國NUT癌研究探索之路

一：精準治療策略革新，確立一線二線治療標準

二：規范早中期診療，革新早診策略

三：構建一體化研究體系，探索新型治療策略

一、推動NUT癌臨床與轉化研究 已取得的核心成果

成果領域

具體內容

國際指南發布

2026年1月，ChARN牽頭聯合全球17個國家、141家機構、174位專家，在《The Innovation》（影響因子25.7，中科院1區TOP）發表全球首部《國際NUT癌診斷與治療指南》

指南影響力

該指南作為《The Innovation》2026年首期封面文章發表，代表了國際學術界對本成果的高度認可

數據整合

系統整合了2000—2024年全球真實世界病例數據與最新研究成果

未來規劃方向

根據指南共識，未來研究方向包括：

• 提高診斷效率：優化階梯式分子診斷路徑

• 探索新治療策略：高選擇性BET抑制劑、BET抑制劑聯合方案、PROTAC技術等

• 籃式試驗設計：推薦針對NUTM1基因融合患者的籃式試驗作為研究路徑

ChARN牽頭制定的國際指南已明確以下規范：

規范領域

核心內容

診斷路徑

明確階梯式分子診斷路徑，推薦NUT IHC作為初始篩查手段

治療策略

涵蓋手術、放療、化療、靶向治療、免疫治療的個體化聯合方案

全流程管理

涵蓋流行病學、發病機制、診斷流程、治療策略、毒性管理、姑息治療及預后隨訪

關鍵臨床共識

• 現有化療方案和BET抑制劑單藥療效有限

• 晚期患者應優先考慮參與前瞻性臨床試驗的聯合方案

ChARN在指南中明確強調多學科團隊協作在NUT癌治療中的重要性。指南編寫團隊本身就體現了MDT模式：

參與學科

具體構成

學科覆蓋

腫瘤內科、放療科、病理學、影像科、外科等

機構來源

全球112家頂尖機構，140余位專家（指南編寫團隊）

國內MDT實踐

• 中國胸部腫瘤大會診已將NUT癌納入MDT討論病例

• 2026年1月第36場大會上，廣東省人民醫院分享了IV期NUT癌綜合治療的MDT經驗

合作層面

合作伙伴

國際組織

國際肺癌研究協會（IASLC）罕見腫瘤專委會

國際數據庫

國際NUT癌注冊中心（NMC Registry）

全球專家

17個國家、141個單位、174位專家

國內機構

中國科學院杭州醫學研究所、浙江省腫瘤醫院、上海交通大學附屬胸科醫院、同濟大學附屬肺科醫院、北京大學腫瘤醫院、南京大學醫學院附屬金陵醫院、南京大學醫學院附屬鼓樓醫院、南京中醫藥大學附屬醫院、中國藥科大學附屬天印山醫院、暨南大學附屬第一醫院、廣東省人民醫院暨南大學附屬醫院、貴州省人民醫院、新鄉醫學院第一附屬醫院、中山大學腫瘤防治中心等

學術產出

• 指南發表于《The Innovation》，該刊與《Nature》《Science》共享高端學術市場定位

• 指南作為封面文章發表，彰顯中國在罕見腫瘤領域的國際引領地位

中國NUT癌診療現狀白皮書的發布

而且指南的發布本身具有重要的患者教育價值：

• 為患者及家屬提供了權威、可及的診療信息參考

• 有助于提升臨床醫生對NUT癌的認知，間接改善患者就醫體驗

• 患者手冊/科普材料的編寫與分發

• 患者社群建設與互助支持

• 醫保政策倡導與罕見病用藥保障

現有數據基礎

ChARN在制定指南時已系統整合了2000—2024年全球真實世界病例數據。這為專病數據庫建設奠定了數據基礎。

未來建設方向

根據指南共識和研究建議，數據庫建設可能包括：

• 多中心病例登記：系統收錄國內NUT癌確診病例的臨床、病理、分子及隨訪數據

• NUTM1融合變異譜：建立中國人群NUTM1融合基因變異數據庫

• 治療結局追蹤：系統記錄不同治療方案的療效與安全性數據

• 與國際注冊中心對接：與NMC Registry實現數據共享與協作

規劃方向

進展狀態

核心成果/標志性事件

一、臨床與轉化研究

? 已取得里程碑成果

全球首部NUT癌國際指南（2026.01，《The Innovation》封面）

二、診療路徑與規范

? 已建立

階梯式分子診斷+個體化聯合治療方案

三、MDT協作模式

? 已推廣

指南明確MDT重要性，國內MDT病例討論已開展

四、國內外合作平臺

? 已搭建

覆蓋17國/141機構/174專家，聯合IASLC、NMC Registry

五、患者教育與社會支持

? 已明確

中國NUT癌診療現狀白皮書的發布， 指南間接發揮教育作用

六、專病數據庫

? 基礎已具備

已整合2000-2024年全球數據，系統建設待推進

中國NUT癌研究協作組整體規劃

中國NUT癌研究協作組整體規劃

一：大力推動NUT癌臨床與轉化研究

二：優化NUT癌診療路徑與規范

三：推廣NUT癌多學科協作模式

四：搭建NUT癌國內外合作與學術交流平臺

五：構建NUT癌患者教育與社會支持體系

六：構建NUT癌專病數據庫

一、精準治療策略革新：確立一線二線治療標準 當前現狀：標準尚未完全建立

NUT癌作為一種由NUTM1基因融合驅動的罕見高度惡性腫瘤，長期以來缺乏統一的治療標準?，F有化療方案和BET抑制劑單藥療效有限，患者中位生存期僅為6.5至10.6個月。

已取得的突破：全球首部國際指南發布

2026年1月，中國NUT癌研究協作組（ChARN）牽頭聯合全球17個國家、112家機構的140余位專家，在國際頂尖期刊《The Innovation》（影響因子25.7，中科院1區TOP）發布了全球首部《國際NUT癌診斷與治療指南》，并作為2026年首期封面文章發表。

該指南明確了：

• 階梯式分子診斷路徑：推薦NUT免疫組化（IHC）作為初始篩查手段

• 個體化聯合治療方案：涵蓋手術、放療、化療、靶向治療、免疫治療的個體化聯合方案

• 治療定位：晚期患者應優先考慮參與前瞻性臨床試驗的聯合方案

研究建議探索新型治療策略，包括：高選擇性BET抑制劑、BET抑制劑聯合方案、PROTAC技術，并推薦針對NUTM1基因融合患者的籃式試驗作為研究路徑。

二、規范早中期診療：革新早診策略 早診策略革新

指南系統整合了2000—2024年全球真實世界病例數據，明確了以下早診路徑：

診斷層次

推薦策略

初始篩查

NUT IHC免疫組化——推薦用于所有表現出低分化表型的惡性腫瘤

確診手段

分子檢測確認NUTM1基因融合（BRD4:NUTM1約占70%）

多學科協作

指南強調MDT在NUT癌診療中的重要性

國內實踐平臺建設 2025年1月5日中國NUT癌研究協作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三屆鐘山肺癌論壇上成立。 三、構建一體化研究體系：探索新型治療策略 研究體系架構

ChARN已構建覆蓋全球的協作網絡：

• 合作范圍：17個國家、112家頂尖機構、140余位權威專家

• 學科覆蓋：腫瘤內科、放療科、病理學、影像科、外科等

• 國際對接：與國際NUT癌注冊中心（NMC Registry）合作

根據指南共識，未來重點研究方向包括：

1. 靶向治療深化：高選擇性BET抑制劑的開發與優化

2. 聯合治療方案：BET抑制劑與化療、CDK4/6抑制劑的聯合應用（如ZEN-3694+阿貝西利方案）

3. 新技術應用：PROTAC蛋白降解技術

4. 臨床試驗策略：推薦籃式試驗設計作為NUTM1基因融合患者的研究路徑

2026年1月第36場“中國胸部腫瘤大會診”上，廣東省人民醫院分享了IV期NUT癌綜合治療的MDT經驗，與會專家就NUT癌的病理診斷、系統治療、局部干預手段選擇等進行了深度研討。

總結：三大方向進展概覽

探索方向

核心進展

關鍵平臺/成果

精準治療策略革新

全球首部NUT癌國際指南發布，明確階梯式診斷與個體化治療

《The Innovation》2026首期封面文章

早中期診療規范

確立NUT IHC初始篩查策略，MDT協作模式推廣

中國NUT癌研究協作組成立

一體化研究體系

全球112家機構協作網絡，探索BETi聯合方案、PROTAC等新策略

ChARN牽頭，與NMC Registry對接

開天辟地：NUT癌臨床診療國際指南的創世之光

——封面藝術中的科學與寓言

本期封面以中國上古神話“盤天辟地”為敘事藍本，藝術化地呈現全球首部《NUT癌臨床診療國際指南》的正式發布。NUT癌，作為一種罕見且高度侵襲性的惡性腫瘤，長久以來深陷診斷困難與治療策略不統一的“醫學混沌”。本指南的問世，恰如一道破曉之光，首次系統性地廓清了圍繞這一疾病的迷霧。

畫面中央，盤古揮動神斧，以天地初開之勢劈向層巒之間一顆形似“堅果”的龐然球體——這正是NUT癌的視覺凝練?！癗UT”一詞在英文中亦指堅果，借此意象，暗喻腫瘤如堅硬外殼般難以攻克。球體下方燃燒的火焰中，浮現出NUTM1融合基因的形態。作為NUT癌的致病機制，這一基因變異如同疾病的“原始之火”，驅動腫瘤的發生與發展?；鹧婕却砑膊〉膬措U，也呼應著科學界對致病機制不懈探索的熾熱決心。斧落之際，堅果結構應聲綻裂，象征標準化診療路徑的建立，為長久昏暗的領域注入第一縷光明。那柄神斧并非凡鐵所鑄，而是由臨床實踐（GCP）、類器官模型、靶向與免疫治療、手術、放療及化療等現代醫學力量融合淬煉而成。它不僅是破局的工具，更是多學科協作與循證醫學精神的圖騰。

盤古身影之后，隱現一位患者的身體輪廓，頭頸與肺部浮動著若干混沌球體，指向該病最常見的發生部位。這一構圖在科學準確之上，更滲透著深切的人文關懷——我們面對的不僅是疾病，更是承載疾病的生命。仙鶴翩然，祥云繚繞，這些東方祥瑞意象輕盈環繞，在凝重磅礴的畫面中注入一份向上的希望，寄托著對生命延續與康復之路的美好祈愿。

整幅封面既是一幅壯闊的藝術構圖，也是一則深邃的科學寓言。我們以神話為鏡，向世界傳遞這樣的信念：在NUT癌這片曾被遮蔽的醫學疆域，我們正以指南為斧，以證據為光，開辟一個從混沌到明晰、從困惑到規范的全新紀元。

中國NUT癌研究協作組

中國NUT癌研究協作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在IASLC罕見腫瘤委員會的支持和幫助下，于2023年開始籌建，2024年成立，擁有112家成員單位，致力于發揮中國特色NUT癌的的各項研究（涵蓋發病機制探索、病理診斷方法探索、治療方案探索和耐藥機制探索）。其中，成立之初建立的數據庫為研究工作打下了堅實的基礎。回顧性數據庫錄入了2000-2024年的NUT癌數據，為進一步加深對NUT癌的研究，前瞻性數據庫于2024年底建成上線，內容涵蓋人體各大器官（肺，鼻腔，腮腺，胰腺，骨，神經系統，泌尿生殖系統，軟組織等）。目前啟動中國首個NUT癌真實世界研究。為與世界NUT癌研究接軌，ChARN協作組基于回顧性和前瞻性數據庫所發布中國NUT癌臨床診治狀況，以期與相應高?；蜓芯克邪l探索發病機制，相應診斷類企業研發探索診斷特異性標志物，相應藥企開展新藥臨床前開發及臨床研究，從而相應提高患者的生存期，并于2025年發布國際首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》（英文版）。

歷版ECLUNG NUT癌指南匯總第一版 NUT癌指南：2025版NUT癌臨床診療國際指南（第二屆中國胸部少見腫瘤研討會，2025.11.1）歷屆中國胸部少見腫瘤研討會匯總首屆中國胸部少見腫瘤研討會（2024.3.23）湖北武漢第二屆中國胸部少見腫瘤研討會（2025.11.1）貴州遵義第三屆中國胸部少見腫瘤研討會（2026）湖南長沙

撫今追昔

近年來，各國陸續成立了相關的NUT癌專委會，美國創建了國際NUT中線癌登記處（NMC Registry），以記錄NUT癌患者的臨床、遺傳、病理特征和結果，涵蓋了1993年至今診斷的患者。同樣，在IASLC罕見腫瘤委員會的支持和幫助下，長三角肺癌協作組（Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group（East China LUng caNcer Group）專家委員會NUT癌學組于2024年9月16日正式成立，以收納全球各地的NUT癌患者，期望為患者提供最合適的治療以改善患者的預后。

2024年10月13日中國首個NUT癌真實世界研究正式啟動。

2025年1月5日中國NUT癌研究協作組（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三屆鐘山肺癌論壇上成立。

2025年中國NUT癌研究協作組與IASLC罕見腫瘤委員會及國際NUT癌注冊中心聯合推出全球首部《NUT癌臨床診療國際指南V1.0》并在第二屆中國胸部少見腫瘤研討會上發布和解讀。

全球首部NUT癌臨床診療國際指南V1.0誕生史

當前NUT癌患者存在發病年輕，疾病兇險，預后差，缺少有效藥物的局面，前期也發現BET抑制劑可能有一定效果，需要尋求合作方一起推動這一罕見但致死性的腫瘤，爭取早日為這個群體探索出有效的治療藥物。組建了覆蓋全國的NUT中線癌患者群，管理近200名患者。兩年間收治全國31省市431例患者，建成全球最大NUT癌臨床隊列數據庫（467例）及生物樣本庫，患者中位生存期較國際水平延長10個月。基于臨床實踐，牽頭制定全球首部NUT癌臨床診療指南V1.0，聯合17國141家機構形成全球診療標準，確立我國在該領域的國際話語權。

2025年10月19日，中國NUT癌研究協作組揭牌儀式。

2025年11月1日，NUT癌國際診療指南發布暨全球首部NUT癌專著啟動儀式。

2025年12月20日，NUT癌全球多中心真實世界研究啟動儀式。

2025NUT癌全國巡講系列

福建福州站（2025.11.9）

湖南長沙站（2025.11.15）

江蘇南京站（2025.12.6）

山西太原站（2025.12.13）

時代背景

趕潮兒（1999-2009）

1999年，中國國家食品藥品監督管理總局（CFDA）成立，中國自此有了真正藥物臨床試驗質量管理規范GCP指導原則。那時，我國肺癌學者緊跟國外潮流，按國際的臨床標準做臨床試驗。大多臨床研究都由國外學者設計方案，當時的中國只能照本宣科。在這10年當中我們和外國人學習臨床試驗怎么做，臨床試驗方案是外國學者定的，我們只是執行，只是在貢獻患者，沒有話語權。

弄潮兒（2009-2019）

2009年，振奮人心的IPASS研究發表，這是中國肺癌學者的姓名首次登上了權威N Engl J Med。屆時，我國在自身基礎上參與國際大型研究設計。在肺癌領域的臨床試驗中，中國很多學者開始擔任研究的領頭人和研究委員會成員，我們參加了方案的討論，最終的試驗方案也根據我們的意見做了一些修訂，包括對照組的化療劑量等方面。雖然我們很少有機會做領頭人，但是我們有話語權，可以對試驗方案提出我們的意見。

領潮兒（2019- ）

在越來越多的研究中我們開始擔任領頭人。這有兩個原因：一是得益于前20年我們臨床醫生對臨床研究的理解積累、貢獻和影響；第二個也是得益于中國創新藥企業的發展，中國藥廠做的藥，臨床研究中肯定會有中國人做領頭人。

中國胸部腫瘤臨床試驗轉化研究長三角模式探索（2019-2059）四部曲。

重要歷史事件——CTONG成立（2007）

成立于趕潮兒階段末期，發展于弄潮兒階段并達到高潮。

中國胸部腫瘤協作組（CTONG）啟動會：2007年第十屆全國肺癌大會

踏歌而行-中國胸部腫瘤研究協作組十年發展歷程（2007-2017）發布會：2017年第七屆中國腫瘤學臨床試驗發展論壇

CTONG YOUNG成立：2023年第十三屆中國腫瘤學臨床試驗發展論壇

重要歷史事件——ECLUNG成立（2019）

成立于領潮兒階段初期。

長三角肺癌協作組（ECLUNG）啟動會：2019年第八屆西湖肺癌論壇

迎難而上-長三角肺癌十年發展史（2019-2029）

砥礪前行-長三角肺癌二十年發展史（2019-2039）

踏歌而行-長三角肺癌三十年發展史（2019-2049）

傳承發展-長三角肺癌四十年發展史（2019-2059）

ECLUNG YOUNG成立：2021年首屆長三角肺癌博士研究論壇