5月26日晚間，長(zhǎng)春高新（000661.SZ）發(fā)布公告，核心子公司金賽藥業(yè)自主研發(fā)的化藥1類新藥GenSci144片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，擬用于苯丙酮尿癥（PKU）治療，同時(shí)該藥物針對(duì)慢性腎臟病（CKD）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲受理。

圖片來源：長(zhǎng)春高新公告

在生長(zhǎng)激素業(yè)務(wù)持續(xù)承壓、公司業(yè)績(jī)大幅下滑的背景下，這款具備“一藥雙用”潛力的口服小分子抑制劑，不僅為國(guó)內(nèi)PKU患者帶來了新的治療希望，更成為長(zhǎng)春高新試圖打破單一產(chǎn)品依賴、重塑估值邏輯的關(guān)鍵棋子。

從生長(zhǎng)激素龍頭向全產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新藥企轉(zhuǎn)型的道路上，金賽藥業(yè)正通過差異化靶點(diǎn)布局，在罕見病與慢病領(lǐng)域開辟新的戰(zhàn)場(chǎng)。

一藥雙靶

GenSci144片是金賽藥業(yè)完全自主研發(fā)的口服小分子抑制劑，精準(zhǔn)靶向中性氨基酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白SLC6A19。

在PKU治療上，它走出了一條不同于傳統(tǒng)思路的路徑：不嘗試修復(fù)患者體內(nèi)缺陷的苯丙氨酸羥化酶（PAH），而是通過抑制腎小管對(duì)苯丙氨酸的重吸收，讓多余的苯丙氨酸直接從尿液排出。

這種機(jī)制不依賴患者體內(nèi)殘余的PAH酶活性，理論上適用于幾乎所有PKU患者，包括對(duì)現(xiàn)有藥物沙丙蝶呤（BH4）無效的經(jīng)典型PKU患者。

PKU是一種常染色體隱性遺傳病，全球新生兒檢出率約1:23930，中國(guó)約為1:11000。截至2023年，中國(guó)新生兒PKU篩查覆蓋率已突破98%。

目前PKU尚無根治方法，主流治療方案存在明顯局限：嚴(yán)格的低苯丙氨酸飲食控制依從性極差，特殊配方食品年花費(fèi)高達(dá)數(shù)萬元；BH4僅對(duì)部分輕型患者有效；唯一獲批的酶替代療法Palynziq年治療費(fèi)用超10萬美元，且需每周皮下注射，免疫原性風(fēng)險(xiǎn)較高。

GenSci144的口服劑型大幅提升了患者依從性，且可與現(xiàn)有療法聯(lián)用，有望顯著改善患者生活質(zhì)量。

更值得關(guān)注的是，GenSci144同步布局了慢性腎臟病適應(yīng)癥。全球CKD的患病人數(shù)高達(dá)6.74億，占全球總?cè)丝诘?.0%。中國(guó)成年人CKD的患病率為8.16%，患者近1.56億。現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療藥物雖能延緩疾病進(jìn)展，但仍存在心腎殘余風(fēng)險(xiǎn)。

GenSci144通過減少近端小管代謝負(fù)荷來延緩腎功能衰退，作用機(jī)制與SGLT2抑制劑等現(xiàn)有藥物互補(bǔ)，若能成功開發(fā)，將打開更為廣闊的市場(chǎng)空間，同時(shí)有效攤薄單一適應(yīng)癥的研發(fā)成本。

破局單一

對(duì)于長(zhǎng)春高新而言，GenSci144的臨床獲批絕非單一產(chǎn)品的勝利，而是公司在業(yè)績(jī)斷崖式下跌背景下的一次戰(zhàn)略突圍。

2025年年報(bào)顯示，長(zhǎng)春高新實(shí)現(xiàn)營(yíng)業(yè)收入120.83億元，同比下降10.27%；歸母凈利潤(rùn)僅1.55億元，同比暴跌94%。核心子公司金賽藥業(yè)實(shí)現(xiàn)收入98.19億元，同比下降7.98%；歸母凈利潤(rùn)4.87億元，同比下降81.83%。

圖片來源：長(zhǎng)春高新2025年年報(bào)

2026年一季度，長(zhǎng)春高新實(shí)現(xiàn)營(yíng)業(yè)收入25.87億元，同比下降13.69%；實(shí)現(xiàn)歸母凈利潤(rùn)2.76億元，同比下降41.67%。金賽藥業(yè)業(yè)績(jī)繼續(xù)下滑，收入21.39億元，同比下降18.24%；歸母凈利潤(rùn)3.34億元，同比下降37.53%。

圖片來源：長(zhǎng)春高新2026年一季報(bào)

業(yè)績(jī)暴跌的核心原因是生長(zhǎng)激素業(yè)務(wù)的持續(xù)承壓。長(zhǎng)期以來，生長(zhǎng)激素貢獻(xiàn)了長(zhǎng)春高新80%以上的營(yíng)收和利潤(rùn)，市場(chǎng)份額超過70%。

不過，隨著長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素納入國(guó)家醫(yī)保目錄、集采預(yù)期持續(xù)發(fā)酵、新生兒數(shù)量下滑以及行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)加劇，單一產(chǎn)品依賴的風(fēng)險(xiǎn)徹底暴露。為打破增長(zhǎng)天花板，長(zhǎng)春高新近年大幅加碼研發(fā)投入，2025年公司研發(fā)費(fèi)用達(dá)24.72億元，同比增長(zhǎng)14.11%。

金賽藥業(yè)作為公司創(chuàng)新核心，已構(gòu)建起“多靶點(diǎn)覆蓋+全生命周期管理”的近80條管線體系，其中臨床階段管線超40條，布局1類新藥35個(gè)。

除GenSci144外，長(zhǎng)春高新在長(zhǎng)效GLP-1、難治性痛風(fēng)、腫瘤及自身免疫性疾病領(lǐng)域均有布局。

相較于初創(chuàng)biotech公司，金賽藥業(yè)擁有成熟的商業(yè)化渠道、覆蓋全國(guó)的兒科醫(yī)生資源以及完善的患者運(yùn)營(yíng)體系，一旦新藥成功上市，可快速實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)滲透。這種“研發(fā)+商業(yè)化”的雙重優(yōu)勢(shì)，是長(zhǎng)春高新轉(zhuǎn)型的核心底氣。

藍(lán)海賽道

從行業(yè)層面看，罕見病市場(chǎng)正迎來黃金發(fā)展期。國(guó)家持續(xù)出臺(tái)孤兒藥審評(píng)加速、醫(yī)保傾斜等激勵(lì)政策，PKU作為《第一批罕見病目錄》病種，診療日益規(guī)范，患者支付能力不斷提升。

Research & Markets數(shù)據(jù)顯示，2024年全球PKU治療市場(chǎng)的總規(guī)模為9.05億美元，預(yù)計(jì)未來十年（2025年到2034年）將以8.1%的復(fù)合增速增長(zhǎng)至19.7億美元。若能拓展至CKD領(lǐng)域，市場(chǎng)空間將呈指數(shù)級(jí)增長(zhǎng)。

然而，創(chuàng)新藥研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)特性不容忽視。GenSci144目前僅處于臨床試驗(yàn)初期，從I期到最終獲批上市，保守估計(jì)仍需4-6年時(shí)間，期間任何階段的療效不及預(yù)期或安全性問題都可能導(dǎo)致項(xiàng)目中止。

SLC6A19抑制劑理論上存在導(dǎo)致氨基酸尿癥、營(yíng)養(yǎng)失衡等潛在風(fēng)險(xiǎn)，長(zhǎng)期安全性仍需臨床驗(yàn)證。

競(jìng)爭(zhēng)層面，全球范圍內(nèi)針對(duì)SLC6A19的PKU藥物開發(fā)并非僅有金賽藥業(yè)。美國(guó)Jnana Therapeutics的JNT-517（Repinatrabit）已完成II期臨床，數(shù)據(jù)顯示可使血苯丙氨酸降低超50%，目前正推進(jìn)III期臨床試驗(yàn)。

此外，基因治療、合成生物學(xué)療法等新型治療方案也在快速發(fā)展，未來可能對(duì)小分子藥物形成替代。

不管怎么說，GenSci144片的臨床獲批是長(zhǎng)春高新創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的重要里程碑，標(biāo)志著公司從生長(zhǎng)激素單一賽道向多元化創(chuàng)新藥企邁出了堅(jiān)實(shí)一步。

對(duì)于投資者而言，需理性看待新藥研發(fā)的不確定性，短期該產(chǎn)品對(duì)公司業(yè)績(jī)無實(shí)質(zhì)影響，長(zhǎng)期價(jià)值將取決于后續(xù)臨床數(shù)據(jù)的成色以及公司整體盈利修復(fù)的進(jìn)度。

無論最終商業(yè)回報(bào)如何，金賽藥業(yè)敢于在罕見病領(lǐng)域投入自主研發(fā)，為患者提供新的治療選擇，本身就具有重要的社會(huì)價(jià)值。

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