近日，丹麥生物制藥公司Ascendis Pharma公布了2025年財(cái)報(bào)。公司全年總營收7.2億歐元，同比增長98%。其中產(chǎn)品銷售收入6.84億歐元，較2024年的2.26億歐元增長203%。

公司預(yù)計(jì)到2030年產(chǎn)品收入將達(dá)到50億歐元，成為全球領(lǐng)先的生物制藥公司。

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王牌產(chǎn)品強(qiáng)勁增長

Ascendis公司的收入增長主要來自兩款商業(yè)化產(chǎn)品的強(qiáng)勁增長。

具體來看：Yorvipath是業(yè)績?cè)鲩L的核心驅(qū)動(dòng)力，2025年收入達(dá)4.77億歐元，是去年同期的16倍。

Yorvipath（TransCon PTH，帕羅培特立帕肽）是一種甲狀旁腺激素（PTH）替代治療方案，于2023年獲得歐洲藥品管理局批準(zhǔn)上市，作為成人慢性甲狀腺功能減退患者的替代性療法。2024年8月，該藥獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，成為首款獲FDA批準(zhǔn)用于治療成人甲狀旁腺功能減退患者的藥物。

在美國上市后，Yorvipath快速放量，截至2025年底，美國已有超過5300名患者使用?但當(dāng)前市場滲透率仍不足5%，美國市場還有顯著增長潛力。

另一款產(chǎn)品Skytrofa同樣表現(xiàn)出色，2025年收入達(dá)2.06億歐元，同比增長5%。

Skytrofa（TransCon hGH，隆培生長激素）是一種長效生長激素，于2021年8月獲FDA批準(zhǔn)用于治療兒童生長激素缺乏（GHD），是首個(gè)在美國獲批用于兒童的生長激素周制劑。2025年7月，該藥獲FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大適用人群，用于成人生長激素缺乏癥。

Skytrofa的差異化在于其“每周一次”的給藥頻率，相比傳統(tǒng)每日注射，顯著提高了患者依從性。臨床研究證實(shí)，隆培生長激素年化生長速率顯著優(yōu)于日制劑（10.66厘米/年vs.9.75厘米/年），安全性與日制劑相當(dāng)。

Ascendis公司還在2025年第四季度啟動(dòng)了3期“籃子試驗(yàn)”，覆蓋特發(fā)性矮?。↖SS）、SHOX基因缺陷、特納綜合征及小于胎齡兒（SGA）四大新適應(yīng)癥，進(jìn)一步放大Skytrofa的市場空間。

值得一提的是，2018年，Ascendis授予Visen（維昇藥業(yè)）在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP的獨(dú)家權(quán)利。

今年1月，TransCon hGH（維臻高）已獲NMPA獲批上市，用于治療3歲及以上兒童及青少年的生長激素缺乏癥所致的生長緩慢；TransCon PTH處于臨床3期。

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新催化劑即將到來

Ascendis的核心競爭力在于其創(chuàng)新的TransCon（暫時(shí)連接）平臺(tái)，該平臺(tái)是一種長效技術(shù)平臺(tái)，工作原理是將一個(gè)未經(jīng)修飾的原型藥物通過短暫的連接子連接到一個(gè)載體分子上，形成一種不活躍的前藥，達(dá)到可控緩釋的效果。

TransCon分子包括三個(gè)部分：具有明確活性的原型藥物、保護(hù)原型藥物的TransCon惰性載體分子和將兩者暫時(shí)連接起來的TransCon連接結(jié)構(gòu)。當(dāng)三部分結(jié)合后，載體分子可以使得原型藥物失活并且保護(hù)其不被人體過快清除；當(dāng)注射至人體內(nèi)，在生理?xiàng)l件的pH和體溫下，原型藥物將以可控的方式釋放出來。

TransCon平臺(tái)特點(diǎn)

圖片來源：Ascendis公司官網(wǎng)

Ascendis公司已上市的兩款產(chǎn)品均基于TransCon平臺(tái)開發(fā)，驗(yàn)證了該平臺(tái)的潛力。

今年，基于TransCon平臺(tái)的第三款藥物TransCon CNP（那韋培肽）即將迎來上市審評(píng)。

該藥是一款在研的針對(duì)軟骨發(fā)育不全（ACH）根本病因的療法，旨在通過每周一次用藥，有望持續(xù)抑制過度激活的FGFR3受體通路，恢復(fù)軟骨細(xì)胞的正常增殖和分化以及全身骨骼的生長發(fā)育。

目前，TransCon CNP用于兒童軟骨發(fā)育不全的上市申請(qǐng)正在審評(píng)中，美國FDA的PDUFA目標(biāo)日期為2026年2月28日，歐盟EMA預(yù)計(jì)將在2026Q4作出決定。

此外，TransCon CNP+TransCon hGH的聯(lián)合療法顯示出“互補(bǔ)效應(yīng)”，有望成為軟骨發(fā)育不全治療的新標(biāo)準(zhǔn)。

2026年1月公布的COACH研究52周數(shù)據(jù)顯示：接受聯(lián)合治療的兒童身高超過普通兒童平均身高的第97百分位數(shù)。同時(shí)身體比例和臂展指標(biāo)也有所改善，患兒臂展改善超過第84百分位數(shù)，同時(shí)骨齡仍與實(shí)際年齡保持一致，未出現(xiàn)骨齡超前情況。

安全性方面，聯(lián)合療法與TransCon CNP和TransCon hGH單藥治療觀察結(jié)果一致。

2025年第四季度，Ascendis公司已提交試驗(yàn)方案，并與美國FDA召開第二階段結(jié)束會(huì)議，討論該聯(lián)合療法在兒童軟骨發(fā)育不全癥中的3期臨床試驗(yàn)。預(yù)計(jì)2026年第二季度發(fā)布第78周COACH研究數(shù)據(jù)。

除了內(nèi)分泌罕見疾病，Ascendis還在將TransCon平臺(tái)應(yīng)用于更多疾病領(lǐng)域的長效藥物開發(fā)。目前公司已布局眼科、肥胖、腫瘤等新領(lǐng)域。

Ascendis公司在研管線

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

2024年1月，Ascendis與多家投資集團(tuán)成立新公司Eyconis。Ascendis Pharma授予Eyconis在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化TransCon眼科產(chǎn)品的獨(dú)家權(quán)利，并獲得新成立公司的股權(quán)。此外，Ascendis將有資格獲得高達(dá)2.48億美元的開發(fā)和銷售里程碑付款，以及商業(yè)化產(chǎn)品全球凈銷售額提成。

Eyconis主導(dǎo)的TransCon aVEGF（EYC-0305）項(xiàng)目，預(yù)計(jì)將在2026年進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，擬用于濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）及其他視網(wǎng)膜疾病。

2024年11月，Ascendis授予諾和諾德TransCon技術(shù)平臺(tái)全球獨(dú)家許可，開發(fā)肥胖癥及代謝性疾病治療產(chǎn)品。Ascendis將有資格獲得高達(dá)2.85億美元的預(yù)付款、開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款。

其中先導(dǎo)項(xiàng)目TransCon Semaglutide按計(jì)劃即將進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

Ascendis公司自研的腫瘤學(xué)項(xiàng)目TransCon IL-2β/γ(onvapegleukin alfa)預(yù)計(jì)將于今年第二季度公布IL-Believe研究中70例晚期鉑類耐藥卵巢癌（PROC）患者的中位總生存期（OS）數(shù)據(jù)。

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結(jié) 語

長效化是目前新藥開發(fā)的熱門賽道之一——眼科、減重、心血管、內(nèi)分泌及代謝領(lǐng)域都在追求“一周一次”或更長效的療法。

Ascendis Pharma憑借其獨(dú)有的TransCon技術(shù)平臺(tái)，成功切入罕見內(nèi)分泌疾病這一高未滿足需求的領(lǐng)域，并通過YORVIPATH、SKYTROFA和即將上市的TransCon CNP等產(chǎn)品，驗(yàn)證了平臺(tái)價(jià)值和商業(yè)化能力。未來，Ascendis如能成功將其技術(shù)應(yīng)用至眼科、減重、腫瘤等更大規(guī)模的治療領(lǐng)域，將有望成為又一行業(yè)巨頭。

參考來源：
1.Ascendis公司公開資料
2.https://mp.weixin.qq.com/s/tA5ShgX69l1aE7DAGeAVwg
3.https://mp.weixin.qq.com/s/NRLvcqPwk362JwCXkrOIDw
4.藥智數(shù)據(jù)

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