隨著人們壽命的延長，阿爾茨海默病、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病患者迅速增加。在科學(xué)家們的努力下，對這些疾病的研究也在不斷取得突破。復(fù)旦大學(xué)科學(xué)技術(shù)研究院副院長、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任郁金泰教授等人發(fā)現(xiàn)了帕金森病的全新治療靶點(diǎn)FAM171A2，這項(xiàng)成果入選了2025年中國十大科技進(jìn)展新聞。

不僅如此，他們基于數(shù)據(jù)驅(qū)動的新范式，在許多腦疾病的預(yù)防、診斷和治療方面取得了成體系的成果。這個(gè)新范式本身，甚至比具體的研究成果更重要。其核心驅(qū)動力并非傳統(tǒng)的“假說驅(qū)動”模式，而是一種融合了人工智能、大數(shù)據(jù)與多學(xué)科交叉的全新科研范式。團(tuán)隊(duì)首先從海量的基因組數(shù)據(jù)入手，最終鎖定了一個(gè)與帕金森病風(fēng)險(xiǎn)密切相關(guān)的未知功能新基因——FAM171A2。通過進(jìn)一步分析臨床樣本、腦脊液及尸檢病理組織，他們證實(shí)了該基因編碼的蛋白在患者大腦中含量顯著增高，且與疾病病理的嚴(yán)重程度呈正相關(guān)。團(tuán)隊(duì)利用AI技術(shù)精準(zhǔn)預(yù)測了FAM171A2與病理蛋白結(jié)合的關(guān)鍵位點(diǎn)，并基于此結(jié)構(gòu)，通過虛擬篩選系統(tǒng)，從七千多種小分子化合物中高效地找到了一個(gè)候選分子。后續(xù)的細(xì)胞與動物實(shí)驗(yàn)證實(shí)，該分子能有效阻斷兩者的結(jié)合，抑制病理蛋白的攝取與傳播，為帕金森病的治療帶來了全新希望。

這項(xiàng)突破性的研究何時(shí)才能應(yīng)用于臨床、造福萬千患者？《錨點(diǎn)》對話郁金泰教授，東方衛(wèi)視4月15日22點(diǎn)，新聞綜合頻道4月18日22點(diǎn)播出。

編輯: 王易帆

責(zé)編: 劉俊