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神經科學、基因治療、代謝疾病等前沿研究中,AAV介導的小鼠模型,已是解析疾病機制、開展藥物篩選的主流工具。從神經退行性病變、肝臟代謝紊亂,到心臟、肌肉、眼部組織靶向干預,AAV憑借低免疫原性、靶向性強、長效表達的優勢,助力研究者完成從體外研究到體內驗證的關鍵跨越。特別是近幾年熱度較高的小核酸藥物,通過AAV進行人源化造模,可以助力科研者快速、高通量驗證靶點信息。
然而越是常用的實驗工具,越容易被忽略細節與底層邏輯。做AAV小鼠造模的你,有沒有遇到過這些場景:
同樣是AAV小鼠造模,不同疾病研究領域無法通用一套血清型與給藥方案,只能盲目套用文獻,反復試錯浪費周期與成本;
同一批次病毒、同一操作人員,不同小鼠間轉染效率、表達水平卻差距極大,組內變異高,統計學顯著性難以達標;
選通用血清型,靶組織感染效率極低,反而脫靶組織出現非特異性表達,干擾下游分析;
AAV干預后會輕微改變組織基礎生理狀態,和后續給藥、造模處理產生疊加效應,難以區分是基因作用還是病毒本身帶來的背景影響。
這些痛點的背后,往往不是運氣問題,而是對AAV從分子設計到疾病造模的關鍵環節缺乏系統認知。新一期線上課程「AAV病毒在小鼠造模中的應用」將深入剖析。
課程時間:5月21日(周四)晚7點
講師:賽業生物AAV基因治療項目經理熊澤浩、賽業生物神經藥效項目經理閆奕凝。
屆時直播現場支持實時互動提問,現在掃碼可免費報名本期線上課程,也可填寫自己在實驗中遇到的急需解答的問題,直播過程中講師將優先為你解惑。同時我們將從報名的學員中抽取幸運兒送出空氣炸鍋,貓眼50元代金券、筆記本等好禮,更有實用資料包等你來領!
通過這節課你可以學到什么?
1
利用AAV病毒進行PD、AD等神經疾病快速造模
2
利用AAV病毒進行代謝疾病造模
3
AAV病毒人源化造模,及其在小核酸篩選中的應用
4
常見問題解答
01
講師簡介
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熊澤浩
賽業生物AAV
基因治療項目經理
專注于病毒衣殼的創新進化研究以及病毒業務方案設計,具有多年AAV基因治療藥物行業從業經驗,在AAV應用領域積累了豐富經驗。
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閆奕凝
賽業生物
神經藥效項目經理
畢業于Karolinska Insititutet,深耕神經藥理與神經疾病研究領域,專注于神經系統疾病相關研究與項目方案設計,熟悉各類神經疾病動物模型、動物行為學檢測分析及體內藥效整體評價體系,具備豐富的項目實戰、技術方案定制與項目落地服務經驗。
02
課程指南
03
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