過去數十年，創新藥行業的成功故事幾乎圍繞著同一套模板展開：尋找下一個“超級分子”。從降脂藥到免疫治療，只要押中一個關鍵靶點，建立長期專利壁壘，企業便能在十年以上周期中維持增長。

但今天，這套邏輯正在悄然松動。

一方面，新靶點的科學發現不再稀缺，但真正能夠轉化為臨床價值的突破卻越來越少；另一方面，專利懸崖、研發投入劇增與競爭同質化，使單一產品越來越難承擔長期增長的責任。創新藥產業正在進入一個新的階段——可以稱之為“后重磅時代”。在這個時代下，競爭的核心不再只是發現一個改變世界的藥物，而是構建一套能夠不斷生成新療法的創新生態；領跑者也并不一定是最激進的那個，但一定是那些率先完成戰略重心轉移的公司。在這一浪潮中，百時美施貴寶（BMS）在血液學領域的布局，或將為我們提供了理解競爭新邏輯的鮮活范例。

“平臺”邏輯下的“乘數效應”

5月9日，CDE官網顯示，mezigdomide被正式授予突破性治療藥物1。無獨有偶，就在2025年12月，iberdomide在中國遞交了新藥申請，并迅速被CDE納入優先審評2。這兩個都是BMS基于靶向蛋白降解（TPD）平臺研發的創新藥，首個目標適應癥都是多發性骨髓瘤。

多發性骨髓瘤是血液系統第二大常見惡性腫瘤3，也是全球藥企創新競爭密度極高的疾病領域之一。Ikaros、Aiolos等轉錄因子是多發性骨髓瘤細胞存活的重要致病蛋白，但因為這些蛋白缺乏可以穩定結合的特異性位點，所以長期被認為屬于“不可成藥”的靶點。

TPD的治療邏輯就很“直球”——既然問題出在這些蛋白上，那就解決這些蛋白。其理論基礎源自2004年諾貝爾化學獎揭示的基礎機制——人體內天然存在的泛素-蛋白酶體降解機制。它就像是人體細胞自帶的一套“蛋白質回收系統”，能識別、標記并降解特定蛋白質，是細胞維持穩態的重要生理功能。TPD要做的就是讓這套“原生系統”自己給Ikaros、Aiolos打上標簽、送去降解，用魔法打敗魔法。

但二十多年過去，鮮有企業能真正把這一機制做成系統性平臺。BMS成為了目前全球唯一一家完成蛋白降解技術全鏈條布局的公司——從實驗室走向商業化、并開發下一代產品，并逐步構建起TPD領域罕見的三模態技術平臺：CELMoD（CRBN E3連接酶調節劑）、LDD（配體導向降解劑）與 DAC（降解劑抗體偶聯物）。CELMoD是其中極具差異化的一類治療模態，也是目前研發進展最快的方向之一。隨著iberdomide和mezigdomide這兩款CELMoD藥物關鍵性研究陸續報陽，業界也對這一平臺的開發前景充滿興趣和期待。

從iberdomide、mezigdomide，再到更下一步的golcadomide，BMS構建了一條完整的接力鏈。在專利懸崖引發普遍焦慮的行業背景下，CELMoD平臺賦予BMS在血液腫瘤領域持續輸出FIC（First-in-Class）創新療法的底層潛力，構筑了血液管線的結構性優勢。

再往深一步看，在CELMoD基礎上，BMS還在構建與LDD、DAC協同發展、具有強大兼容性的“治療生態”，體現的正是“乘數效應”的本質——BMS打造的并不是一個單純的治療藥物，而是一個能夠自我進化、持續擴展的技術底座。

“T”型戰略下的雙軌并行

如果說TPD平臺解決的是“如何持續產生新藥物”，那么真正決定企業長期位置的是如何打造堅固的競爭結構。

血液領域天然具有疾病高度細分、患者群體分散的特點。因此，BMS在血液領域采取的是“廣度”與“深度”并駕齊驅的T型戰略。

廣度上，從骨髓瘤、白血病、骨髓增生異常腫瘤（MDS）、淋巴瘤到地中海貧血，BMS覆蓋了廣泛的血液疾病譜系，而且絕大部分藥物都屬于“同類首創”或“同類最佳”，比如全球首個紅細胞成熟劑羅特西普、全球首個急性髓系白血病口服維持治療藥物阿扎胞苷片（公開信息顯示，目前CDE已受理其新藥注冊申請4等。錨定的邏輯很直接：哪里沒藥或少藥，就從哪里著手，搶做這個領域的“第一”或“首個”；深度上，既有對單特定病種的“死磕到底”（例如上文中提到的TPD平臺在MM領域的“世代接力”），也有對單藥在適應癥開發上的“物盡其用”，典型案例就是羅特西普。

作為全球首個紅細胞成熟劑，羅特西普的突破性價值在于對治療邏輯的重塑——并非針對單一病種的對癥治療，而是直擊多種疾病共有的底層病理機制——無效造血。它通過結合TGF-β超家族配體、抑制Smad2/3信號通路，從更深層的生物機制上促進紅系細胞成熟。羅特西普也因此獲得跨病種的適應癥，并帶來了劃時代的臨床價值：它終結了中國β-地中海貧血十余年無創新藥的局面，也是近20年來中國MDS貧血患者迎來的首個創新藥物。

從“引進”到“共構”，深度參與生態構建

“中國市場角色轉變”是近兩年跨國藥企在談到中國戰略時最常見的話題。身處于這個全球第二大的醫藥市場，跨國藥企的態度和動作也很明確：一個是要“快”，一個是要“深”。

BMS也不例外。

還是看血液領域。如果翻查近兩年BMS血液管線上的臨床研究項目，幾乎所有項目都有中國PI和中國患者的身影。在部分研究里中，中國患者甚至是高比例入組。這就意味著，來自中國的臨床洞察和需求可能被更早、更深地納入到全球研究的設計、執行與判斷中，使得中國不再只是全球創新體系的“數據提供者”，而是越來越接近“價值共創者”。

但對于一個藥企來說，管線只是戰役的前半段，下半程拼的是商業落地——如何讓創新藥物滿足患者未滿足的治療需求。而這往往也是最具挑戰的，因為它需要企業必須對市場有足夠長期和深入的理解，知道這里在發生什么、以及如何才能引發改變。正如文章開頭提到的，血液疾病的特點就是疾病細分而患者分散，這種細散會在一定程度上影響診療的規范度和成熟度，轉而影響藥物、尤其是創新藥的落地。

針對這一點，BMS的做法是通過倡導COE PLUS來推動診療能力規范化的建設，其亮點在于資源的橋接和打通：向上連接國際資源，向下搭建省級網絡，“線、點、面”地打造可復制的規范化診療模板，實現高效鋪開。

以MDS為例，中國已有29家醫院獲得國際MDS基金會（MDS Foundation）的COE認證，數量僅次于美國；同時，進一步支持已獲認證的COE在17個省市建立省級聯盟，通過醫聯體擴大“輻射效應”，推動優質診療能力下沉，通過“標準門診 + 標準病房”模式，助力推動診療規范化。

從管線布局到商業落地，BMS正快速將中國市場的能力和需求內化為其全球創新與商業策源的一部分，以實現自身的升級轉變——就跟“中國市場角色轉變”一樣，不再只是藥物的“引入者”，更是“新生態”構建的參與者。

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總結

從現在往后看到2030年，BMS在血液領域的管線布局還是相當清晰的，即通過平臺效應和適應癥拓展，構建可持續運轉的治療生態能力和優勢壁壘，其中不乏有潛力成為下一代重磅藥物的資產，例如：LDD平臺下的口服BCL6降解劑，突破該靶點“不可成藥”的限制，有望打開非霍奇金淋巴瘤等一系列適應癥的探索窗口；CD19 CAR-T與BCMA CAR-T“雙支柱”適應癥的持續拓展，以及下一代現貨型、多靶點CAR-T的持續推進等5。

BMS在血液領域的“排兵布陣”揭示了正在被驗證的行業真相：當單靶點、重磅炸彈的“孤島時代”走向紅利邊際遞減，真正的護城河可能不再是某個分子或適應癥的勝利，而是由“技術平臺+疾病生態+全球共創”共同構成的系統化競爭力。

參考文獻：

1.國家藥品監督管理局藥品審評中心. 突破性治療申請公示詳細信息. 檢索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c

2.國家藥品監督管理局藥品審評中心. 優先審評公示詳細信息. 檢索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

3.中國抗癌協會骨腫瘤和骨轉移瘤專業委員會.多發性骨髓瘤骨病外科治療專家共識（2022 版）[J].中國腫瘤臨床,2022,49(13):650-659.

4.國家藥品監督管理局藥品審評中心. 受理品種信息. 檢索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

5.百時美施貴寶全球官網：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_presentations/2026/BMS-JPM-2026-Presentation.pdf

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