治療肥厚型心肌病，小分子療法2期臨床結果積極

Edgewise Therapeutics今日宣布，EDG-7500在治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）和非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的2期臨床試驗CIRRUS-HCM中獲得積極頂線結果。EDG-7500是一款新型、口服、選擇性心肌肌節調節劑，旨在減緩早期收縮速度，并改善有癥狀HCM患者受損的心臟舒張功能，同時不損害收縮功能。該公司指出，這一數據支持EDG-7500進入3期臨床研究，預計3期臨床試驗將在2026年第四季度啟動。

CIRRUS-HCM是一項多部分（A-D）、開放標簽試驗，旨在評估EDG-7500治療oHCM和nHCM患者的療效。Part D是一個為期12周的隊列，旨在為3期試驗提供參考。在oHCM患者中，給藥依據左心室流出道壓差（LVOT-G）進行指導；在nHCM患者中，給藥依據N末端B型利鈉肽前體（NT-proBNP）進行指導，后者是心力衰竭的一項關鍵生物標志物。

試驗結果顯示，接受EDG-7500治療的oHCM患者在血流動力學、生物標志物、患者報告的健康狀態和功能狀態等關鍵指標方面均表現出廣泛且具有臨床意義的改善。與既往結果一致，靜息狀態下和Valsalva動作后均觀察到LVOT-G顯著降低，90%的患者血流動力學指標出現改善。在一項衡量心力衰竭嚴重程度的關鍵指標中，74%的患者實現NT-proBNP水平正常化（定義為<150 pg/mL）或較基線降低≥50%。堪薩斯城心肌病問卷總體摘要評分（KCCQ-OSS）報告平均增加24分，70%的患者的紐約心臟協會（NYHA）功能分級至少改善1級。

接受EDG-7500治療的nHCM患者在12周時表現出強勁的舒張功能和癥狀改善。與oHCM患者相似，nHCM患者的NT-proBNP平均降低約65%，88%的患者實現NT-proBNP水平正常化或較基線降低≥50%。nHCM患者的KCCQ-OSS報告平均增加13分，64%的患者NYHA功能分級至少改善1級。

默沙東達成超5億美元研發合作，利用人工智能解決蛋白質設計挑戰

Protillion Biosciences今日宣布，已與默沙東（MSD）簽署一項多靶點發現合作及許可協議。該協議將結合Protillion的專有平臺與默沙東在發現創新候選治療藥物方面的全球專業能力。根據協議條款，Protillion將獲得一筆未披露數額的預付款，并有資格在多款療法成功開發的情況下獲得研究、開發和商業里程碑付款，最高可達5.1億美元。

Protillion專有的Prot-MaP技術是一個超大規模數據生成平臺，專為向蛋白質設計AI提供大規模、即時訓練集而構建（Megascale Data + AI）。新聞稿指出，這種新一代方法能夠以前所未有的通量對蛋白質文庫進行定量分析，每次運行可表征數百萬種變體，并避免模型過擬合等常見問題。該技術能夠識別具有復雜治療特征的優化生物制品，例如pH依賴性清除和多靶點特異性，而這些特征通常難以通過傳統方法實現。

治療發作性睡病，武田OX2R激動劑兩項3期臨床結果積極

武田（Takeda）在第40屆美國聯合專業睡眠學會年會（SLEEP 2026）上公布了兩項關鍵性研究的新增結果。結果顯示，在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑oveporexton（TAK-861）改善了1型發作性睡病（NT1）患者的日常功能以及與疾病相關的認知和睡眠癥狀。Oveporexton旨在通過恢復食欲素信號傳導，靶向潛在食欲素缺乏這一導致NT1發生的病因。上述數據結合此前已公布的3期研究結果，顯示該療法在疾病的廣泛癥狀譜方面均帶來改善，進一步支持其有望重塑1型發作性睡病治療標準的潛力。

本次報告重點展示了兩項全球多中心、安慰劑對照研究的次要和探索性終點結果。

功能表現：在所有劑量組中，與安慰劑相比，oveporexton于第12周在發作性睡病功能影響量表（FINI）的六個維度上均顯示出統計學顯著性改善（p<0.001）。多數患者在各維度評分上達到或超過已發表的正常參考閾值，體現了oveporexton幫助患者管理日常生活能力。FINI涵蓋了NT1影響最高的維度，包括疲勞、認知功能、猝倒、社會活動、日常活動及日常責任。

認知：與安慰劑相比，oveporexton改善了與NT1相關的認知癥狀，該結果基于客觀神經心理學測評（包括注意力、執行功能和記憶）以及患者報告指標的評估。在FINI的認知功能維度中，所有劑量組約70%的患者報告未出現顯著認知困難，而安慰劑組約為15%。

夜間睡眠：探索性終點結果顯示，在兩項研究中，oveporexton均改善了睡眠質量。在所有劑量組中，大多數患者未報告出現幻覺或睡眠癱瘓；其中，在每日兩次、每次2 mg劑量組中，多數患者在夜間睡眠紊亂方面較基線實現了具有臨床意義的改善。此外，快速眼動（REM）睡眠的出現時點和模式也接近健康對照者的表現。

參考資料：

[1] Edgewise Therapeutics Announces Positive Top-Line Data from 12-Week Phase 2 CIRRUS-HCM Trial with EDG-7500 in Obstructive and Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM). Retrieved June 16, 2026, from https://investors.edgewisetx.com/news/news-details/2026/Edgewise-Therapeutics-Announces-Positive-Top-Line-Data-from-12-Week-Phase-2-CIRRUS-HCM-Trial-with-EDG-7500-in-Obstructive-and-Nonobstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-HCM/default.aspx

[2] Protillion Biosciences Announces Drug Discovery Collaboration with Merck. Retrieved June 16, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260616568223/en/Protillion-Biosciences-Announces-Drug-Discovery-Collaboration-with-Merck

[3] 武田制藥公布新關鍵性研究數據顯示Oveporexton改善1型發作性睡病患者的日常功能、認知及夜間睡眠. Retrieved June 16, 2026, from https://www.prnasia.com/story/537384-1.shtml

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