中國最貴藥物降價140萬元

記者 劉曉諾

曾以279萬元/針刷新中國最高藥價記錄的基因治療藥物，陷入了賣不出去的窘境。

這款藥物叫波哌達可基注射液，由信念醫藥研發，2025年4月獲批上市，用于治療血友病，由武田中國負責在中國進行商業化。

6月13日—14日，在天津市友愛罕見病關愛服務中心主辦的2026年天津血友病國際交流與發展大會上，經濟觀察報從信念醫藥了解到，目前在國內還沒有患者付費使用過血友病基因治療藥物，患者都是通過臨床試驗入組用藥。

6月18日，信念醫藥商務管理副總裁謝祖全告訴經濟觀察報，今年6月初，他們已經降價，目前患者自付價格降到了139萬元及以下，在一些省市，疊加惠民保報銷后，患者自付在100萬元左右。降價后已有多位患者向公司咨詢用藥事宜，數月內有望開出首方。

波哌達可基注射液主打一次給藥、多年功能性治愈，患者不必再每年打針幾十、上百次。作為一次性治療，它也遇到了與CAR-T等天價抗癌藥相似的商業化難題。

受訪患者普遍表示出對基因治療藥物的猶豫。首要的因素是價格太高；同時，他們還想看到更長期的療效和安全性數據。

北大清華生命科學聯合中心創始主任饒毅等多位與會人士認為，從長期看，將血友病基因療法納入醫保，有利于降低罕見病患者的經濟負擔，長期看也能節省醫保支出。

有人也主張探索高值罕見病藥物多元支付，并通過分期付款、按療效付費等方式緩解支付壓力。中國的基因治療產品價格約為國外競品的3%—5%，也有人認為，可以吸引海外患者使用中國基因治療藥物，用國際支付來反哺國內患者。

價格和療效

謝祖全說，波哌達可基注射液獲批數月后，信念醫藥已做好了商業化的準備。2026年一季度，他們綜合考慮，決定把價格降到最低。當時已有個別患者想要用藥，他們讓這些患者再等一下，“不能讓患者用藥幾個月后就降價了”。

該款藥由信念醫藥研發

長期關注基因治療的孫魯慶感到，基因療法對大部分人來說還是太貴。他是山東齊魯罕見病血友組織協作聯盟理事長，也是一名血友病患者。像絕大多數患者一樣，孫魯慶使用的是凝血因子。2025年，他的治療總費用大約37萬元，經醫保報銷和慈善援助后，自費6萬多元。

血友病是一種隱性遺傳性疾病，由于基因突變，患者體內缺乏凝血因子，關節、肌肉等部位會頻繁地自發性出血，嚴重時疼痛可能超過分娩，反復出血很可能導致關節殘疾。通過靜脈注射直接補充凝血因子，成為最成熟普遍的療法。但患者每年要打針幾十、上百次，很多人手背已無處落針，甚至因針孔疤痕鈣化，扎針時會“咯吱”作響。

“血友病患者很多都是貧困戶，幾萬元的支出都是很大負擔，凝血因子他們都經常是忍不了的時候再去打。”孫魯慶說，目前一大半病友要靠家庭支撐。有工作的病友會開個小門市，或者去電子元件廠等地方打工。

在2026年天津血友病國際交流與發展大會上，北京病痛挑戰基金會發布了一份《血友病創新療法支付方案及全球策略》（下稱《報告》）。《報告》顯示，89.9%的患者愿意選擇基因治療，但他們對基因治療的支付意愿中位數約5萬—8萬元。92.9%的患者最大的顧慮都是費用過高，其次是醫保無法覆蓋。

據《報告》，80%的血友病家庭年收入低于8萬元。在46%的血友病家庭中，治療支出達總收入的40%以上，已構成災難性支出。

浙江血友俱樂部會長劉書暢愿意用藥，但也為花費猶豫。他們調研發現，如果患者是18—20歲的孩子，父母的心態可能是“賣房也要用”；但如果患者已經超過35歲、靠自己生活，往往舍不得給自己花錢治，不知道自己以后能不能把這筆錢賺回來。

除了花費，患者最大的顧慮就在于療效、安全性和長期不確定風險。

最早參與波哌達可基注射液臨床研究（IIT）的10例患者，已用藥4—5年。在上述會議上，中國醫學科學院血液病醫院主任醫師薛峰展示了這批患者的長期隨訪數據，其中4例患者凝血Ⅸ因子活性>50%，3例≥35%—50%，另外2例高于10%。輸注6個月后至今，9例患者保持0出血，0因子使用。信念醫藥亦在公眾號披露，在IIT中所有受試者均未出現≥3級的不良反應，無嚴重不良事件，無抑制物產生。

根據《血友病治療中國指南（2025年版）》，凝血Ⅸ因子活性高于40%不屬于血友病，5%—40%屬于輕型血友病，1%—5%屬于中間型，低于1%屬于重型。

孫魯慶和參與該藥物的臨床試驗病友交流后，認為效果并沒有很理想，因為他們用藥之初，凝血因子水平會大幅上升，一年半載之后就會下降。他們有些擔心，“既然下降，那以后是不是還是會出血？”他也了解到，目前已經用藥的患者基本沒有出血。

在劉書暢看來，凝血因子40%的水平相當于正常人，日常生活幾乎沒影響，跌到10%左右效果可能就不如意了，“就看藥物療效保持時間怎樣。如果有個10年或者15年，那都已經算是賺了”。劉書暢了解到，在使用了美國同類藥物的臺灣患者中，7年后的有效率約有50%。他與信念醫藥交流得知，國產基因治療技術有迭代，超過10年仍有效的概率很大。

蘇州、河北等地的受訪患者告訴經濟觀察報，他們也想進一步觀望用藥10年后的有效性和安全性。

全世界有40余萬名血友病患者

有人認為，血友病已是不太罕見的罕見病，全世界有40余萬名血友病患者，按發病率計算，中國約有4萬名患者。但波哌達可基注射液的實際受眾遠沒有這么多。

血友病分為A、B兩種，波哌達可基注射液是針對血友病B的療法。信念醫藥在申報2025年商保創新藥目錄時提到，目前已診斷的注冊登記血友病B型患者有3782例，潛在符合基因治療標準的患者約600例。

相比之下，超80%的血友病患者都是A型。信念醫藥也有在研的血友病A基因治療藥物，2026年3月已開始III期臨床試驗。

國內還有一款血友病A基因治療產品，由饒毅創辦的華毅樂健公司研發，正在國內進行III期臨床試驗。2026年上半年，該產品已按照樂城先行區的相關政策在華西樂城醫院轉化收費，醫院收費價68萬元/針，目前也未有患者自費使用。

“我們現在已經做好了萬全的準備，就等著有患者來接受治療了。”華西樂城醫院院長助理兼項目發展部部長、樂城管理局醫療能力建設部副部長向瑾告訴經濟觀察報，最近已有患者向醫院咨詢該血友病A基因治療項目。

向瑾說，企業在樂城是以最低的價格進行轉化收費，現在的定價并不一定是藥品上市后的定價。

能否按療效分期付費

波哌達可基注射液降價后的幾周時間里，有10多名患者來找信念醫藥咨詢用藥相關事宜。他們所在地的惠民保都納入了波哌達可基注射液，患者想在確認惠民保能報銷之后用藥。

目前，波哌達可基注射液已經進入北京、江西、淄博、重慶、上海、肇慶等六地惠民保，各地報銷比例不一（通常是30%左右），賠付上限從20萬元到50萬元不等。此外，各地還有不同的慈善項目，支出有望壓到100萬元以下。

謝祖全說，他們最初就計劃讓波哌達可基注射液進入惠民保，信念醫藥的合作伙伴武田也在持續與各地惠民保談判。他們2026年也打算繼續申報商保創新藥目錄。

國家醫保有“五十萬不談，三十萬不進”的半公開門檻，與波哌達可基注射液同價位的抗癌藥CAR-T已經上市多年，同樣是一次性治療，也沒有進入國家醫保。

多位與會企業人士、醫生、學者認為，將基因治療產品納入國家醫保長期看有助于節省醫保基金。醫保可以采取定額付費的方式，比如只支付30萬元，或者采取分期付費、按療效付費的方式。

饒毅認為，對重要新藥，罕見病患者的個人支出應該盡快達到零，國家醫保應該承擔起這項重擔，長期看也可以給醫保節省開支。

一位江西患者告訴饒毅，他每年治療血友病的總費用大約在50萬元。饒毅據此計算，如果地方醫保每年為每位血友病患者支付50萬元，5年的醫保支出就是250萬元。如果基因治療藥物為100萬元，地方醫保每年分期支付25萬元，只要有一年沒有效果，下一年醫保就停止支付。這樣一來，5年內醫保付費至少減半，也會要求廠家保證生產質量。幾年之后，病人治愈，也不需要其他醫保支出。

“（這種模式）帶來的都是好處，沒有要求任何一方承擔風險。”饒毅指出，罕見病大部分是遺傳造成，可以用基因療法，“血友病的途徑如果走通了，其他的罕見病和能夠基因治療的常見病，都能用這個方法。我覺得特別值得”。

血友病專家、中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池算了筆賬：現有的血友病療法在他們當地年均費用30萬元，就算是279萬元的基因治療藥物，分攤到10年，年費也不到30萬元。

前述《報告》顯示，對基因治療等“一次性治療”的高額支付問題，療效導向支付是全球趨勢。

歐洲多國醫保已將“基于治療效果的支付”作為談判高價罕見病基因療法的標準做法，例如意大利和西班牙針對CAR-T療法采用療效掛鉤的分期付款模式，在輸注時、6個月和12個月各自支付，療效未達標則不付后續款項，緩解預算壓力，也降低無效支付風險。

在美國，醫療支付方更加多元。商保與藥企簽訂了按療效的退款合同，保險公司也推出了基因療法的再保險等措施，但整體推進相對謹慎。更多進展集中在州醫保（Medicaid）層面：美國醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）通過CGT Access Model，正在嘗試讓聯邦政府代表州的Medicaid與藥企談判，CMS與藥企談價格折扣和基于結果的返利等關鍵條款，各州Medicaid再決定是否簽約，并需要執行統一準入政策。

《報告》也提出了一套支付方案：如果有一款100萬元的基因治療產品，惠民保的50萬元加患者自付的50萬元，足以啟動基因治療。患者和惠民保各自拿出25萬，作為首期付款。余下款項采取分期付款模式：患者分4期支付，每年12.5萬元，在第1、2、4年時做療效評估，指標未達標則予退款。同時，企業可建立起一套匹配基金（比如以海外患者收入反哺國內），給予患者最高25萬元的支持。患者累計自付達50萬元時，觸發患者援助項目，支付封頂。

海外患者或可“輸血”

謝祖全說，信念醫藥也正向海外推廣藥物，“我們也參加了很多國際大會，發表數據，讓國際專家看到中國有款同類最佳的產品，價格也就是美國同類產品5%的水平”。

在2022年—2024年間，有3款血友病基因療法在歐盟、美國等地獲批：兩款針對血友病B型的藥物定價350萬美元，一款針對血友病A型的藥物定價290萬美元。三款藥中，有兩款藥物近兩年已因商業化不及預期或其他原因撤市，其中一家公司坦言“未能找到合格買家”，只有一款血友病B基因治療藥物還在售。

謝祖全說，波哌達可基注射液正在美國、沙特阿拉伯申報注冊，獲批后可在海外上市。他們也希望境外患者能來中國用藥。不過，藥企的慈善贈藥政策只針對中國大陸患者，境外患者要根據實際用量支付，并非139萬元封頂，他們來華用藥的結算與保障安排，將在當地監管與醫院合規框架下另行明確。

“血友病國際患者組織應該建議他們的患者都來中國。他們花一整個月在中國，以相當低的價格治愈，還能坐高鐵游覽這個美麗的國家。”6月13日，饒毅對世界血友病聯盟主席Cesar Garrido打趣道。

Cesar Garrido和各國病友組織代表最關心的問題是，為何中國能便宜這么多？

信念醫藥董事長肖嘯說，在早期投入階段，波哌達可基注射液從IND申報到獲批用時不到5年，實際投入約3000萬美元，比起國外通常說的“10年時間、10億美元”已大幅壓縮。藥物生產成本平均到每個患者身上也較低。該藥物在中國的定價較少考慮前期投入，更注重生產的實際成本，盈利空間小。企業會因支付端的因素，把價格盡可能降低，看患者是否可及。

華毅樂健CEO王洪媛也說，如何降低成本和價格也是創新藥研發中的一環。該公司血友病A基因治療產品的全球對標產品定價約290萬美元，即便在美國市場也面臨支付壓力。“劑量和成本是線性關系，我們研發時就要想如何保證療效同時把劑量打下來”，王洪媛說，相比國外競品，他們做到了1/20的劑量、1/30的價格。

但她也指出，除了生產成本外，還有合規成本、推廣成本和企業定價策略等，都會影響藥價。跨國藥企傾向于溢價定價，但華毅樂健的策略更傾向于普惠定價。

Cesar Garrido對經濟觀察報表示，中國療法可能成為新的治療選擇，但患者和醫生仍需更多信息，建立信任，并且更充分地了解他們如何在中國接受治療。

他也指出，價格確實是很重要的因素，不過，心理因素等因素對患者的決策來說也很重要，“許多血友病患者可能在長達三四十年的時間里，都在自己的城市接受同一名醫生的治療。對患者來說，離開熟悉的醫生就已經是個艱難的決定”。

他認為，對美國患者來說，中國可能太遠了，歐洲患者又往往不愿接受歐洲之外的東西。未來可能是亞洲、西太平洋地區和非洲的患者，先來到中國接受血友病基因治療。

印度血友病聯合會青年組主席 Saurabh Nalamwar告訴經濟觀察報，他也曾困惑為何中國基因治療這樣便宜，現在他則對中國的基因療法“很有信心”。他已經邀請相關企業前往印度，請他們考慮在當地開展業務。

Saurabh Nalamwar認為，生命質量很重要。在印度的血友病患者中，總有些人經濟狀況較好，哪怕沒有政府的支持，他們也會對這些療法感興趣。

前述《報告》主要研究者、病痛挑戰公益基金會信息研究總監郭晉川說，他們也面向外國患者開展了調研。除了考慮安全性、療效和長期隨訪等問題之外，外國患者也考慮價格，比如中南亞的中高收入國家患者能承受的價格最多是80萬元。

此外，郭晉川指出，在醫療保障水平較高的國家或地區，患者在當地不用花錢就可獲得非因子治療等其他創新療法，他們會更關注基因治療的長期成本或增量價值。對這些患者來說，支付大額費用、來中國接受尚無更長期的隨訪數據的基因治療產品，動力也會比較有限。