北京
Stealth BioTherapeutics宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已對Forzinity（elamipretide HCl）授予加速批準(zhǔn)，標(biāo)志著其成為巴特綜合癥的首個(gè)獲批療法。這種極為罕見的遺傳性線粒體疾病主要影響男性，主要表現(xiàn)為嚴(yán)重的心力衰竭、肌肉無力和疲勞。這種疾病通常會(huì)導(dǎo)致早逝，而幸存者往往面臨著顯著的健康挑戰(zhàn)。
Forzinity以每日一次的皮下注射方式進(jìn)行給藥，已獲準(zhǔn)用于體重至少30公斤（約66磅）的成人和兒童患者。FDA的決定是基于臨床證據(jù)，顯示膝部肌肉力量的改善，這被認(rèn)為是合理地預(yù)測更廣泛功能益處的標(biāo)志，比如增強(qiáng)活動(dòng)能力和減少疲勞。該批準(zhǔn)是通過FDA的加速批準(zhǔn)途徑授予的，這一途徑允許對治療嚴(yán)重疾病并滿足未滿足醫(yī)療需求的藥物進(jìn)行更早的批準(zhǔn)。
作為加速批準(zhǔn)的一部分，Stealth BioTherapeutics 需要進(jìn)行一項(xiàng)上市后研究，以確認(rèn) Forzinity 的臨床效果。如果確認(rèn)試驗(yàn)未能證實(shí)該藥物的有效性，F(xiàn)DA 可能會(huì)撤銷市場批準(zhǔn)。該公司表示將繼續(xù)為體重低于 30 公斤的兒童提供擴(kuò)展使用，前提是這些兒童目前正在接受治療或需要緊急使用該藥，同時(shí)與 FDA 合作，收集所需數(shù)據(jù)，以便將適應(yīng)癥擴(kuò)展到包括這些兒童。
巴斯綜合癥是一種超罕見的遺傳線粒體疾病，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)耐受力差、肌肉無力、極度疲勞、心力衰竭、反復(fù)感染和生長遲緩。這種疾病會(huì)導(dǎo)致預(yù)期壽命縮短，85%的患者在五歲之前就會(huì)早逝。巴斯綜合癥主要影響男性，估計(jì)全球每100萬人中有一人受到影響，在美國大約有150名患者。
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