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全球首個再生元耳聾基因療法獲FDA批準上市
4月23日,再生元宣布其基因療法Otarmeni獲得美國FDA批準,標志著全球首個針對遺傳性聽力損失的基因療法進入市場。該療法用于治療OTOF基因突變導致的重度感音神經(jīng)性聽力損失。臨床試驗顯示80%的受試者無需人工耳蝸植入即可恢復自然聽力,42%聽力完全正常。再生元將免費提供該療法,并與白宮達成藥品定價協(xié)議,以降低美國藥品價格并與其他發(fā)達國家保持一致。
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