北京
編者按：轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病是一種進行性、致死性的浸潤性心肌病，氯苯唑酸作為首個獲批的疾病修飾療法，其關鍵臨床試驗已證實了療效。然而，其在真實世界常規臨床實踐中的有效性和安全性數據仍需進一步驗證。近期在《美國醫院藥學雜志》發表的TAFA-CRUZ研究，提供了來自三級醫療中心的真實世界證據。
研究目的
TAFA-CRUZ研究評估了氯苯唑酸61 mg在伴有心力衰竭的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者中的真實世界有效性和安全性。主要目標是評估全因死亡率，關鍵次要結局包括30個月生存率、心血管相關死亡和安全性。
研究方法
這項前瞻性、單中心觀察性研究納入了238例轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者，在2019年至2024年間于一個結構化的淀粉樣變性項目中進行隨訪。其中，140例患者在CHAD-STOP策略指導的支持性治療基礎上啟動了氯苯唑酸61 mg治療，而98例僅接受支持性治療。評估了基線人口學特征、結局以及包括國家淀粉樣變性中心分期在內的亞組分析。
研究結果
該隊列以老年人（平均年齡81.8歲）和男性（80.7%）為主。接受氯苯唑酸治療的患者在基線時平均而言比對照組的患者更年輕、癥狀更輕。中位隨訪21個月后，與單獨支持性治療相比，氯苯唑酸治療與更低的全因死亡率（16.4% vs 54.1%）和心血管死亡率（13.6% vs 39.8%）相關。氯苯唑酸組的30個月生存率顯著更高（92.1% vs 51.0%；風險比[HR] 0.17 [95% CI, 0.10-0.32]；P < 0.001）。在所有國家淀粉樣變性中心分期中均觀察到一致的生存獲益，其中在國家淀粉樣變性中心3期觀察到的相對效應最大。氯苯唑酸耐受性良好，不良事件大多限于輕微的短暫性胃腸道癥狀，罕有治療中斷。
研究結論
在這一真實世界隊列中，氯苯唑酸61 mg治療在各疾病分期中均有效且安全，與顯著降低的全因死亡率和心血管死亡率相關。這些發現將臨床試驗證據擴展至常規臨床實踐，并強調了專業化淀粉樣變性項目在優化轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者結局中的價值。
參考文獻：Rita Almeida Carvalho, Rita Amador, Sérgio Maltês, Gon?alo Cunha, Andreia Marques, Tania Laranjeira, Catarina Brízido, Miguel Mendes, Carlos Aguiar, Bruno M Rocha, Treatment of transthyretin amyloid cardiomyopathy with tafamidis 61 mg—Real-world data from a tertiary center (TAFA-CRUZ study), American Journal of Health-System Pharmacy, 2026;, zxag106,
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