多發(fā)性骨髓瘤是高發(fā)于老年群體的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。近日，在上海舉行的多發(fā)性骨髓瘤科普媒體沙龍傳來(lái)消息：這一惡性疾病尚無(wú)法治愈，但有最佳治療窗口，并且，創(chuàng)新藥正加速落地中國(guó)，當(dāng)務(wù)之急是提高大眾認(rèn)知、減少患者治療延誤。本次活動(dòng)也是“奮進(jìn)十五五”腫瘤學(xué)科高質(zhì)量發(fā)展系列專(zhuān)題活動(dòng)首站。

認(rèn)知盲區(qū)成診療最大障礙

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，多發(fā)于老年，目前仍無(wú)法治愈，給患者、家庭帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。在我國(guó)，每10萬(wàn)人中就有2.7人患多發(fā)性骨髓瘤，過(guò)去三十年間，每年新增病例約30000例。MM常見(jiàn)癥狀包括骨髓瘤相關(guān)器官功能損傷，即“CRAB”癥狀：血鈣增高（Calcium elevation）、腎功能損害（Renal insufficiency）、貧血（Anemia）、骨病（Bone disease），這些癥狀會(huì)顯著降低患者的生活質(zhì)量。

“采訪中，我們發(fā)現(xiàn)患者及家屬對(duì)多發(fā)性骨髓瘤認(rèn)知匱乏，患者初期僅出現(xiàn)骨痛、乏力等輕微癥狀，往往沒(méi)足夠重視，導(dǎo)致誤診、漏診情況頻發(fā)。部分患者從出現(xiàn)癥狀到明確確診，間隔長(zhǎng)達(dá)數(shù)年甚至更久，錯(cuò)過(guò)了早期最佳治療窗口。”有記者分享多發(fā)性骨髓瘤患者故事時(shí)談到。

“多發(fā)性骨髓瘤早期癥狀隱匿，很容易被誤診、遺漏，這也是我們臨床診療中面臨的突出難題，許多患者確診時(shí)已錯(cuò)過(guò)最佳干預(yù)時(shí)機(jī)。”復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科主任劉澎教授說(shuō)，這種認(rèn)知盲區(qū)不僅延誤診療，更讓患者在確診后陷入迷茫與焦慮，這也是本次系列活動(dòng)首站聚焦多發(fā)性骨髓瘤的核心原因——唯有先破除認(rèn)知壁壘，才能切實(shí)減輕疾病負(fù)擔(dān)、改善患者預(yù)后。

首次復(fù)發(fā)為關(guān)鍵生存窗口

多發(fā)性骨髓瘤具有反復(fù)復(fù)發(fā)的疾病特征，多數(shù)患者在初始治療緩解后，長(zhǎng)期處于復(fù)發(fā)焦慮中。復(fù)發(fā)按照發(fā)生次數(shù)分為首次復(fù)發(fā)和多線復(fù)發(fā)（第二次或以上復(fù)發(fā)），患者復(fù)發(fā)次數(shù)越多，后續(xù)治療難度越大，部分患者因各種原因可能僅有兩次機(jī)會(huì)接受抗骨髓瘤治療。

當(dāng)前中國(guó)獲批、指南推薦的二線及以上復(fù)發(fā)難治性MM的治療方案，無(wú)進(jìn)展生存期通常約12至30個(gè)月不等，很多患者在這段時(shí)間后會(huì)再次復(fù)發(fā)，需重新接受治療，陷入“治療-緩解-復(fù)發(fā)”的循環(huán)。

《中國(guó)首次復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤診治指南（2022年版）》中明確強(qiáng)調(diào)了首次復(fù)發(fā)對(duì)MM患者預(yù)后的重要作用。劉澎教授表示，“多發(fā)性骨髓瘤的復(fù)發(fā)是幾乎無(wú)法避免的結(jié)局，若在首次復(fù)發(fā)階段未能采用高效規(guī)范的治療方案，疾病進(jìn)展速度會(huì)大幅加快。同時(shí)多發(fā)性骨髓瘤通常會(huì)對(duì)以往治療產(chǎn)生耐藥，患者將面臨更嚴(yán)重的癥狀困擾與更少的治療選擇，這也進(jìn)一步加劇了疾病負(fù)擔(dān)。”

創(chuàng)新療法加速落地中國(guó)

近期，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)注射用瑪貝蘭妥單抗與硼替佐米和地塞米松（BVd）聯(lián)合用于治療既往接受過(guò)至少一線治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。鑒于BVd聯(lián)合治療方案有望相比現(xiàn)有療法帶來(lái)顯著的療效改善，該治療方案被納入突破性治療藥物程序。

劉澎強(qiáng)調(diào)，近年來(lái)，越來(lái)越多像BCMA靶點(diǎn)的這類(lèi)創(chuàng)新療法，例如ADC、雙抗和CAR-T，為多發(fā)性骨髓瘤的全程管理提供了核心支撐，只要患者抓住首次復(fù)發(fā)黃金窗口、堅(jiān)持規(guī)范化診療、謹(jǐn)遵醫(yī)囑，疾病完全有望實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期穩(wěn)定控制，骨痛、貧血、腎功能損傷等典型癥狀會(huì)得到顯著緩解。

《健康中國(guó)行動(dòng)——癌癥防治行動(dòng)實(shí)施方案（2023-2030年）》明確提出，到2030年我國(guó)總體癌癥5年生存率需達(dá)到46.6%，該目標(biāo)為多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤的高效治療、規(guī)范診療指明了方向。隨著創(chuàng)新療法的臨床推廣應(yīng)用，以及國(guó)家醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整、創(chuàng)新藥物基層落地等政策的持續(xù)護(hù)航，多發(fā)性骨髓瘤患者的長(zhǎng)期高質(zhì)量生存正逐步從愿景轉(zhuǎn)變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)。