2026年5月21日至22日，第六屆核酸藥物產業深度聚焦峰會（I-RNA 2026）在蘇州舉行。國為GOWELL集團（成都國為）生信遺傳學科學家田盛華應邀發表主題演講，題為“人類遺傳學驅動的藥物研發：從大樣本人群數據到新型治療靶點的精準轉化”。在眾多圍繞遞送系統、化學修飾與臨床開發的議程中，這場關于靶點源頭創新的分享，呈現了國為在小核酸藥物研發上游的獨特布局。

△I-RNA 2026分享現場

小核酸賽道高速增長，靶點發現成為關鍵環節

據醫藥魔方數據，全球小核酸藥物市場規模已從2020年的3.62億美元增長至2025年的超100億美元；中國市場同期從約400萬美元預計增長至2026年的超5億美元，年復合增長率超過200%。行業高速發展的同時，一個根本性問題日益凸顯：靶點選擇的效率與準確性，從根本上深刻影響后續研發投入的價值。

近年來，遺傳學證據在藥物靶點發現中的作用受到廣泛關注。據《Nature Reviews Drug Discovery》等期刊報道，有人類遺傳學數據支持的靶點，其最終獲批上市的成功率顯著高于缺乏此類證據的靶點。對于作用機制更為底層、靶點選擇性更精的小核酸藥物而言，基于遺傳學證據的靶點篩選，正在成為提升研發成功率的重要策略。

國為的遺傳學數據驅動策略：從人群隊列到靶點轉化

田盛華在演講中系統介紹了國為在遺傳驅動小核酸藥物發現方向上的思路與平臺進展。分享指出，新藥研發長期面臨效率下行的困境，真正的瓶頸除了分子設計與遞送，還在于靶點假說本身是否可靠。新藥項目研發投入巨大、對靶點選擇幾乎沒有容錯空間；小核酸藥物由于敲低效果深且持久，一旦靶點選錯，糾錯空間比小分子更為有限。在這一背景下，人群尺度的人類遺傳學數據，被視為提升靶點可靠性最直接的工具。它把人群本身當作一座規模巨大、隨訪長達數十年的“天然實驗場”——每一位自然遺傳變異攜帶者，相當于自然界提前完成的一次擾動實驗。基于這些自然變異獲得的因果證據，能夠顯著提高在分子進入實驗室前濾除不可靠靶點的效率與置信度。

圍繞這一思路，國為生物搭建了 SilenceSeeker? 與 LofSeeker? 兩個內部平臺：前者從人群自然變異中識別因果靶點，后者借天然 LOF 攜帶者預演長期用藥安全。兩者整合進上層的多組學靶點分析平臺，以“數據底座 → 分析引擎 → 決策資產”的三層架構，把分散的群體數據沉淀為可執行的投決產物。AI 在靶點評估與 siRNA 序列設計方面進一步加速這一流程。此外，遺傳驅動在腫瘤、感染等領域覆蓋有限，需與機制驅動證據形成雙支柱互補，才能構建真正有韌性的決策組合。公司將繼續圍繞這一思路，推進呼吸等方向的管線建設。

△生信遺傳學科學家田盛華進行主題演講

從ACC到I-RNA：遺傳學策略的臨床轉化驗證

2026年3月，公司自主研發的靶向血管緊張素原（AGT）的siRNA藥物GW906在美國心臟病學會科學年會（ACC.26）發布了I期臨床數據——所有劑量組在3個月內均能將循環中AGT蛋白水平降低90%以上，次最低劑量組單次給藥后降壓效果已持續至10個月。這項研究的靶點選擇，正源于在高血壓遺傳學證據方向的長期跟蹤與系統分析。從遺傳學數據到臨床驗證形成一套可閉環的技術路徑。

在呼吸系統疾病領域，同樣的邏輯正在復制。國為的小核酸管線涵蓋慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘（Asthma）、特發性肺纖維化（IPF），主要依托自研的吸入式遞送平臺，靶點篩選與驗證同樣依賴公司對人群遺傳學數據的持續挖掘。

在小核酸藥物競爭日益激烈的當下，遞送系統和化學修飾固然是產業化的重要環節，但國為選擇從更上游的靶點發現環節構建技術壁壘——以遺傳學證據為引擎，系統性地篩選和驗證致病靶點。這一策略指向更高的研發效率，也為小核酸藥物在慢性疾病領域的精準化應用提供了新的可能。

關于TECHGOWELL

TECHGOWELL成立于2020年，是國為GOWELL集團（成都國為）旗下發展最為迅速的創新藥研發中心，致力于開發能夠改善呼吸疾病患者生活質量、守護患者生命健康的創新藥物。公司研發團隊由在基因遺傳、AI算法、配體遞送、醫學臨床研究、藥理非臨床研究、新型吸入制劑、核酸合成與分析等領域擁有豐富經驗的科學家組成。通過持續自主創新，已在小核酸遞送領域形成系列產品管線，主要研究方向涵蓋慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘（Asthma）與特發性肺纖維化（IPF）等呼吸系統疾病領域。