北京
5月22日，H.C. Wainwright維持了對(duì)BioMarin Pharmaceutical的中性評(píng)級(jí)，目標(biāo)價(jià)設(shè)在50美元。這份謹(jǐn)慎判斷來得頗有意思——就在同一時(shí)間，BioMarin剛公布了VOXZOGO在軟骨發(fā)育不全患者中的三期關(guān)鍵研究陽性結(jié)果。
研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，而且在年度化生長速度這個(gè)指標(biāo)上，改善幅度超出了預(yù)期，統(tǒng)計(jì)學(xué)意義相當(dāng)顯著。安全性數(shù)據(jù)也與該藥物在軟骨發(fā)育不全適應(yīng)癥中已建立的特征一致。軟骨發(fā)育不全是一種罕見的遺傳性疾病，表現(xiàn)為骨骼生長受損，導(dǎo)致不成比例的身材矮小和骨骼異常。
這是軟骨發(fā)育不全領(lǐng)域首次有3期研究展示出如此明確的生長獲益，包括臂展的改善?；诖?，BioMarin計(jì)劃在第三季度向美國FDA提交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，同時(shí)也會(huì)向歐洲藥品管理局遞交材料。
BioMarin的定位是全球性的生物技術(shù)公司，專攻罕見病和超罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新療法。它在酶替代療法和基因治療這兩個(gè)方向上都是先行者。單獨(dú)理解這個(gè)定位并不難，但把它和VOXZOGO的臨床進(jìn)展放在一起看，中性評(píng)級(jí)這件事就變得耐人尋味了：一個(gè)在無藥可用的空白地帶拿出確定性數(shù)據(jù)的公司，分析師給出的態(tài)度仍然是“等等看”。
對(duì)于關(guān)注長期回報(bào)的投資者而言，這種反差恰恰值得琢磨。一個(gè)有可能撐到2030年實(shí)現(xiàn)十倍增長的公司，不會(huì)在每一次數(shù)據(jù)讀出時(shí)都獲得滿堂喝彩，但每一次扎實(shí)的臨床推進(jìn)，都在把不確定性往確定性挪動(dòng)一點(diǎn)點(diǎn)。
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