醫藥健康領域正經歷深度變革，無論本土藥企、跨國巨頭還是創新Biotech，精準把握全球研發與市場動向已成為競爭關鍵。為此，醫藥魔方分析師團隊推出《全球新藥月報》，幫助業界快速獲取全球藥企最新研發情報，掌握交易動向。報告主要聚焦以下內容：

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一、上月全球新藥研發進展

根據公開資料不完全統計，截止到2026年5月31日，醫藥魔方為大家收錄到了最近的全球新藥重大研發進展共計22條。其中涉及藥物獲批上市信息4條，臨床重大進展17條，重大特殊審評審批資格1條，具體信息展示如下：

在新藥月報正文中有關于上述新藥研發進展事件的重點解析，并提供不同個性化標簽幫助客戶快速理解事件核心看點，以下內容節選自報告原文 。

第四代EGFR TKI

50 EGFR-NCMs

Black Diamond Therapeutics公布了silevertinib用于一線NSCLC伴EGFR非經典突變2期結果

2026年05月21日，Black Diamond Therapeutics公布了silevertinib（BDTX-1535）用于一線NSCLC伴EGFR非經典突變（NCMs）的2期臨床試驗結果。結果顯示，43例患者接受200 mg每日一次劑量治療，中位隨訪11.2個月，初步中位PFS達15.2個月（95% CI: 10.8; NE），中位DOR尚未達到。ORR為60%，DCR為91%。在19例腦轉移患者中，7例有可測量CNS靶病灶，CNS ORR達86%；無患者發生新發腦轉移。所有可評估患者均觀察到VAF下降，涵蓋25種不同EGFR-NCM，包括PACC突變。安全性方面，未見新安全信號，劑量降低后3級以上TRAE發生率降至28%。公司計劃于2026年晚些時候與FDA討論關鍵性開發計劃。

來源：Black Diamond Therapeutics官網

信息補充：

• Silevertinib是首款針對EGFR非經典突變的第四代口服共價腦滲透TKI，選擇性靶向非小細胞肺癌的經典和50多種非經典EGFR突變。歷史數據中，EGFR-NCM患者一線TKI治療的中位PFS通常低于6個月，本次試驗15.2個月的mPFS顯示出顯著改善，且CNS ORR 86%、零新發腦轉移，提示其在CNS控制方面的差異化優勢。在接受測試的200毫克劑量組中，43名患者中有60%出現了≥3級TRAE；劑量降低后這一比例降至28%。鑒于此，該團隊提議將150毫克劑量組納入注冊試驗。這表明未來silevertinib 的療效可能會隨著劑量降低而進一步下降。Black Diamond計劃2026年與FDA討論關鍵試驗方案，若獲批，有望填補該亞群的治療空白。

  
  

  來源： Black Diamond Therapeutics官網

• 全球EGFR抑制劑共歷經了四代更迭：

• • 第一代 EGFR TKI：可逆性小分子結合，代表藥物：吉非替尼、厄洛替尼，優勢為其可競爭性、可逆性結合于EGFR激酶結構域的ATP結合位點，阻斷下游信號通路。缺點為存在不可避免的耐藥（T790M）以及血腦屏障滲透率很低

  • 第二代 EGFR TKI：泛HER家族不可逆共價結合代表藥物： 阿法替尼、達可替尼，技術特點為分子結構中引入了邁克爾加成受體（Michael Acceptor），與EGFR、HER2、HER4的半胱氨酸殘基形成不可逆的共價鍵。試圖通過極高的親和力強行克服T790M耐藥。優點：PFS略有提高，對部分第一代藥物無效的非經典突變表現出初步療效，缺點為嚴重的野生型（WT-EGFR）毒性，臨床劑量受限，限制了實際PFS的上限，同時對T790M耐藥突變收效甚微。

  • 第三代 EGFR TKI：針對經典突變 + T790M耐藥突變進行雙重特異性優化的不可逆共價抑制劑，代表藥物為奧希替尼、伏美替尼、阿美替尼。其最大特點是PFS比第二代略有延長、“野生型豁免（WT-sparing）”、高效殺傷T790M陽性腫瘤以及卓越的腦滲透能力，缺點為面對非經典突變時，由于空間位阻，其親和力急劇下降，且長期使用3代藥物后，EGFR激酶結構域會發生C797S突變，共價鍵無法形成，3代藥物徹底失效（EGFR C797S突變為ATP結合位點內第797位密碼子上的半胱氨酸被絲氨酸取代，導致奧希替尼與突變型EGFR之間的共價鍵丟失）。

  • 第四代 EGFR TKI：呈現不同的進化路線，其中Blueprint Medicines 的BLU-701、BLU-945主要應用于3代耐藥后的“三突變（19del/T790M/C797S）”的后線解救，但BLU-945的ASCO 2023會議上的PR結果不盡人意，該管線目前處于Inactive狀態，BLU-701也處于非活躍狀態，根據醫藥魔方NextPharma數據庫顯示，目前處于活躍狀態最高研發階段的EGFR C797S抑制劑為威尚生物的WSD0922-FU，WCLC 2025會議上公布了ORR（EGFR C797Sm+ NSCLC）達60.6%。而Silevertinib代表了第四代 EGFR TKI的另一個分支：廣譜、入腦、高選擇性的“MasterKey”，能夠同時阻斷多達50種空間變構的非經典突變，同時保持高度的野生型（WT）豁免。

2期頭對頭優效

fAAT水平100%達標

Efdoralprin alfa在AATD相關肺氣腫2期頭對頭試驗中優于標準補充療法

2026年5月18日，Sanofi公布了其在研藥物efdoralprin alfa（SAR447537，前身為INBRX-101）治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）相關肺氣腫的全球ElevAATe 2期研究（NCT05856331）結果。該研究為雙盲、隨機、對照試驗，將97名患者按2:2:1比例隨機分配至efdoralprin alfa每3周（Q3W）或每4周（Q4W）給藥組，或每周一次血漿來源α-1抗胰蛋白酶（pdAAT）補充治療組。研究主要終點為從基線至第32周穩態時平均血清功能性AAT（fAAT）濃度變化。結果顯示，efdoralprin alfa Q3W組較pdAAT組實現了超過三倍的fAAT谷濃度升高（24.1 μM vs 7.6 μM，p<0.0001），達到主要終點。所有關鍵次要終點亦均達到統計學顯著性（p<0.0001）。在32周研究期間，efdoralprin alfa Q3W組患者fAAT水平100%時間維持在正常范圍下限（23.8 μM）以上，而標準治療組僅為40.8%。

圖片來源：Sanofi官網

Efdoralprin alfa安全性與pdAAT相當，最常見治療 emergent不良事件為COPD加重、頭痛和COVID-19感染；≥2級COPD加重發生率在Q3W組數值上低于對照組（26.8% vs 44.4%）。Sanofi目前正與全球監管機構就efdoralprin alfa的下一步開發進行溝通。該藥物已獲得美國快速通道資格和孤兒藥資格，以及歐盟孤兒藥資格。長期安全性和療效數據正在ElevAATe開放標簽擴展研究（NCT05897424）中進一步評估。

圖片來源：Sanofi官網

信息補充：

• Efdoralprin alfa作為重組人AAT-Fc融合蛋白，是近40年來AATD領域首個在頭對頭試驗中顯示出顯著優于現有標準補充療法的在研療法，具有潛在改變臨床實踐的意義。Efdoralprin alfa通過延長半衰期實現Q3W給藥/Q4W給藥即可使fAAT水平100%時間維持在正常范圍，遠優于需每周注射的pdAAT。且重組Fc融合設計避免了血漿來源產品的供應限制和潛在病原體風險，為AATD這一長期缺乏創新的罕見病提供了全新的恢復性治療路徑。

• 美國快速通道和孤兒藥資格將加快其審評進程，Sanofi已啟動與全球監管機構的對話，預計3期注冊性試驗規劃將很快明確。全球約23.5萬AATD患者中90%未被診斷，潛在可及人群規?？捎^，若獲批有望成為首款實現正常fAAT水平持續覆蓋的療法。盡管長期肺功能獲益仍需在擴展研究和未來3期試驗中驗證，但本次2期數據已為該領域帶來實質性進展。

• Efdoralprin alfa的2期數據顯示，在接受重組融合蛋白治療后，有2名患者檢測出抗藥抗體（ADA），雖然目前是“短暫性且非中和抗體”，但由于重組外源蛋白與人體天然pdAAT在糖基化修飾上存在微觀差異，在三期大規模長期給藥中，需高度警惕高滴度ADA導致藥物失效或引發型免疫復合物腎炎的風險。AATD相關肝硬化是因為突變Z蛋白在肝細胞內折疊錯誤無法分泌導致的獲得性毒性。Efdoralprin alfa作為外源注射蛋白，只能保護肺，完全無法解決或緩解患者本身的肝臟病變。這一機制盲區為后續的RNAi/RNA編輯藥物留下了巨大的錯位競爭空間。

• 根據醫藥魔方NextPharma數據庫顯示，目前獲批的AATD療法僅有A1AT酶替代療法，其余處于臨床階段的主流技術路線，且仍處于較活躍狀態的管線有以下幾類（除A1AT- Fc融合蛋白以外）：

• siRNA療法：Takeda Pharmaceuticals的fazirsiran（Ph3，FDA已授予BTD），PiZZ基因型的α1-抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)患者同時存在肺病和肝病，其中肺病可以通過補充AAT治療，但是補充AAT不能治療肝病，RNAi療法則有望治療AATD相關肝病。

• RNA編輯療法：Wave Life Sciences的WVE-006（Ph1/2），WVE-006是一種first-in-class的GalNAc偶聯RNA編輯寡核苷酸，能夠矯正SERPINA1 Z allele編碼的mRNA單堿基突變，恢復表達野生型alpha-1 antitrypsin蛋白。WVE-006是第一個進入臨床研究的RNA編輯療法。

• 基因編輯療法：Regeneron的TSRA-196，2026年2月獲得FDA授予的FTD和ODD資格。

• 基因療法：Krystal Biotech的KB408（Ph1），KB408 是Krystal Biotech新型載體的吸入（霧化）制劑，旨在遞送兩個 SERPINA1 基因拷貝，該基因編碼正常人 AAT 蛋白。

• A1AT穩定劑：BioMarin Pharmaceutical的BMN 349（Ph1），預計2026年8月完成主要終點。

二、上月全球新藥交易進展

2026年5月全球共計發生89筆交易，首付款金額18.94億美元，交易總金額353.37億美元。其中中國相關交易共計33筆，首付款金額13.86億美元，交易總金額271.15億美元。

數據來源：NextPharma?數據庫；單位(百萬美元)

數據說明：統計時間截至2026年5月31日

醫藥魔方依據產品、交易金額、企業等因素收錄了其中11筆重點交易: 其中涉及國內交易共4筆，涉及境外交易共7筆；另外還收錄了8筆重大并購事件，具體信息展示如下：

在新藥月報正文中有關于上述交易事件的重點解析，以下內容節選自報告原文。

國內交易

恒瑞醫藥與百時美施貴寶達成全球戰略合作及許可協議

2026年5月12日，恒瑞醫藥與百時美施貴寶（BMS）宣布達成全球戰略合作及許可協議，雙方將共同推進13款覆蓋腫瘤學、血液學及免疫學領域的早期創新項目。合作組合包括4項恒瑞醫藥腫瘤學及血液學項目、4項BMS免疫學項目，以及5項雙方依托恒瑞研發引擎與多元創新技術平臺共同研發的創新項目。

根據協議，BMS將獲得恒瑞原研項目及依托恒瑞平臺共同研發項目在中國大陸、香港特別行政區、澳門特別行政區以外全球范圍的全球獨家權利；恒瑞醫藥將獲得BMS原研項目在中國大陸、香港特別行政區、澳門特別行政區的獨家權利，BMS保留上述區域以外全球其他區域權利。恒瑞醫藥將全面負責相關項目的早期臨床開發，以加速臨床概念驗證；恒瑞同時擁有共同開發特定項目的選擇權，并有機會與BMS在全球范圍內共同開展特定項目的商業化活動。

財務條款方面，BMS將向恒瑞醫藥支付可達9.5億美元的相關付款，包括6億美元首付款、第一筆周年付款1.75億美元，以及第二筆有條件的2028年周年付款1.75億美元。協議潛在總交易額可達約152億美元，包括共同研發項目選擇權的行使，以及所有項目達成相應開發、注冊及商業化里程碑付款。此外，恒瑞醫藥有權向BMS收取產品凈銷售額的分級銷售提成，適用范圍不包括中國大陸、香港特別行政區和澳門特別行政區。交易尚需根據美國《哈特-斯科特-羅迪諾反托拉斯改進法案》獲得相關監管批準并滿足慣例交割條件，雙方預計協議將于2026年第三季度完成交割。

相關信息：

• 本次合作是中國創新藥企與跨國藥企之間少見的多項目、雙向權益、平臺型戰略合作。不同于單一資產授權，本次交易同時覆蓋恒瑞原研早期資產、BMS免疫學項目以及基于恒瑞研發平臺共同產生的新項目，交易結構兼具區域權益交換、全球許可、共同開發選擇權和潛在共同商業化安排。恒瑞在早期臨床開發階段承擔核心執行職責，體現其在新靶點驗證、候選藥物發現和早期臨床推進方面的能力；BMS則主要貢獻全球臨床開發、注冊和商業化體系。

• 恒瑞醫藥近年來持續強化國際化BD，已圍繞ADC、心血管、腫瘤免疫等方向開展多項海外授權。本次交易的首付款達到6億美元，潛在總金額約152億美元，顯示跨國藥企對中國創新藥公司早研平臺和項目組合的認可度進一步提升。對于恒瑞而言，該合作不僅帶來大額非稀釋性資金，也為其早期項目提供全球開發與商業化路徑，并通過引入BMS免疫學項目補強大中華區管線。

• BMS近年來在腫瘤、血液學和免疫學領域持續進行管線組合管理。本次合作可幫助其以組合方式獲取多個早期資產，同時利用恒瑞在早期研究和臨床概念驗證方面的效率優勢，降低單項目早期開發不確定性。對于跨國藥企而言，中國創新藥企不再僅是單一項目供給方，也逐步成為早期創新組合和研發平臺合作伙伴。

國外交易

Regeneron與Parabilis Medicines達成多靶點戰略研究合作

2026年5月18日，Regeneron宣布與Parabilis Medicines達成戰略研究合作，雙方將基于Parabilis的Helicon?肽平臺發現和開發多個治療候選藥物，合作重點包括抗體-Helicon?偶聯藥物（Antibody-Helicon? Conjugates，AHC）。該合作旨在利用Helicon肽單獨成藥或作為抗體偶聯載荷，探索歷史上難以成藥的靶點。

根據協議，雙方將合作發現新的Helicons和AHCs，Regeneron隨后負責相關候選藥物的開發、生產和全球商業化。合作初始包括5個靶點，Regeneron可通過額外期權付款選擇更多靶點。Parabilis將獲得1.25億美元付款，包括5000萬美元首付款及Regeneron承諾在Parabilis下一輪股權融資中投資7500萬美元；在5個初始靶點下，Parabilis還可獲得最高約22億美元開發、監管和商業化里程碑付款，并有資格獲得未來獲批產品凈銷售額最高至低雙位數比例的分級特許權使用費。

相關信息：

• Helicon?為穩定化、具備細胞穿透能力的α螺旋肽，設計目標是結合細胞內蛋白靶點，包括傳統小分子難以有效結合的平面結構或“不可成藥”靶點。AHC借鑒傳統ADC的“抗體定向遞送”邏輯，但其載荷并非主要用于細胞毒殺傷，而是通過Helicon肽調節特定細胞內蛋白。該技術若驗證成功，可能拓展抗體偶聯藥物的應用場景，從腫瘤細胞殺傷延伸至更廣泛的細胞內靶點調控。

• Regeneron擁有VelocImmune?等成熟抗體發現平臺，在全人源抗體、雙特異性抗體和遺傳學驅動靶點發現方面具備深厚積累。本次合作將Parabilis的細胞穿透肽平臺與Regeneron抗體工程能力結合，符合大型生物技術公司通過平臺合作拓展新藥物形態的策略。由于項目仍處于發現和臨床前階段，后續關鍵在于Helicon肽的細胞內遞送效率、靶點選擇、組織選擇性、免疫原性和可開發性。

• 抗體偶聯技術正在從傳統ADC向更多載荷類型擴展，包括放射性核素、免疫調節分子、寡核苷酸和蛋白/肽類載荷。AHC代表了偶聯藥物平臺向“精準細胞遞送+細胞內功能調控”的進一步探索，其行業價值不僅取決于單一候選藥物，也取決于平臺在多靶點、多適應癥中的可復制性。

收并購

Bayer與Perfuse Therapeutics達成收購協議

2026年5月5日，Bayer與Perfuse Therapeutics宣布達成協議，Bayer將全資收購Perfuse Therapeutics。通過本次收購，Bayer將獲得PER-001全部相關權利。PER-001是一款處于II期臨床開發階段的小分子內皮素受體拮抗劑，擬用于青光眼和糖尿病視網膜病變治療。

根據協議，本次交易總潛在價值最高24.5億美元，包括3億美元首付款，以及基于成功標準支付的開發、監管和商業化里程碑付款。交易需獲得必要反壟斷批準及Perfuse股東批準后生效。

相關信息：

• PER-001是一款玻璃體腔內植入劑，采用可生物降解植入物形式，通過一次性25G給藥裝置注入眼內并持續釋放藥物。內皮素是強效血管收縮因子，在青光眼、糖尿病視網膜病變、年齡相關性黃斑變性和視網膜靜脈阻塞等眼病中上調，并參與炎癥和細胞死亡過程。PER-001旨在通過拮抗內皮素受體改善眼部缺血相關病理變化。

• 青光眼是不可逆視力損傷的重要原因，現有治療主要圍繞降低眼壓展開，但無法完全滿足獨立于眼壓控制的神經保護和疾病修飾需求。糖尿病視網膜病變則是糖尿病微血管并發癥，涉及視網膜缺血、滲漏和新生血管形成。PER-001的開發目標包括改善青光眼患者視野、改善糖尿病視網膜病變患者對比敏感度并降低缺血，若臨床驗證成功，有望成為眼科疾病修飾療法。

• Bayer在眼科領域長期擁有Eylea等核心產品及豐富商業經驗。隨著抗VEGF眼科市場競爭加劇，Bayer需要補充具有不同機制和疾病修飾潛力的后續管線。Perfuse的持續釋放遞送平臺和PER-001為Bayer提供了青光眼和糖尿病視網膜病變兩個高未滿足需求市場的差異化資產。

三、上月重點數據統計

1、全球獲批新藥統計

收錄范圍：主要統計上月中歐美日藥監局首次批準以及補充批準的創新藥和改良型新藥數據
數據來源：醫藥魔方NextPharma數據庫

2、全球特殊審評審批資格統計

收錄范圍：主要統計上月中歐美日藥監局授予BTD/FTD/ODD/RPDD/RMAT/QIDP/Priority Review的創新藥和改良型新藥藥品
數據來源：醫藥魔方NextPharma數據庫

3、腫瘤領域新藥發起核心臨床統計

收錄范圍：僅統計上月腫瘤領域發起的創新藥/改良型新藥的注冊性臨床試驗
數據來源：醫藥魔方TrialiCube數據庫

以上為5月全球新藥月報的部分內容
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