一款新藥，從研發(fā)誕生到最終用于患者治療，藥物臨床試驗是獲批上市前必須經(jīng)過的科學驗證環(huán)節(jié)。最近一年有多少種藥通過臨床試驗獲批上市，哪些患者有治療新選擇？我國藥物臨床試驗在全球處于什么水平？國家藥監(jiān)局今天

剛剛發(fā)布2025年《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告》，給出了我國藥物臨床試驗的權威數(shù)據(jù)。報告顯示，我國臨床試驗總量首次突破5000項，創(chuàng)歷史新高。

國家藥監(jiān)局藥審中心副主任 楊志敏：2025年，國家藥監(jiān)局收到臨床試驗登記總量5215項，同比增長6.4%，創(chuàng)歷史新高，較2020年翻一番。

試驗包括新藥臨床試驗和生物等效性試驗

據(jù)了解，2025年《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告》，包括新藥臨床試驗和生物等效性試驗兩大類，其中，新藥臨床試驗2997項，占比57.5%，同比增長18%；生物等效性試驗2218項，占比42.5%。

據(jù)介紹，為了讓新藥盡早惠及患者、搶占全球研發(fā)先機，我國對臨床試驗各環(huán)節(jié)全鏈條提速。報告顯示，2025年我國簽署首例受試者知情同意書的新藥臨床試驗1088項，平均啟動用時同比縮短4個月。

國家藥監(jiān)局藥審中心臨床試驗管理處處長 王海學：申請人在1個月內(nèi)完成登記并提交的臨床試驗，占比超過四成，6個月內(nèi)簽署首例知情同意書的申請，超過七成。

楊志敏介紹，2025年，我國共有248個新藥通過臨床試驗獲批上市，涵蓋了抗腫瘤、內(nèi)分泌、精神障礙等18個領域。

我國2025年國際多中心臨床試驗410項

報告顯示，我國2025年國際多中心臨床試驗410項，占全年總量的13.7%。國家藥監(jiān)局表示，我國臨床試驗技術指南與國際接軌，逐步推動臨床數(shù)據(jù)和結果國際互認。

王海學介紹，2025年新藥國際多中心臨床試驗較2020年翻一番，涉及全球70多個國家和地區(qū)，其中美國、日本、德國等國家的試驗機構最多。

楊志敏：這意味著本土創(chuàng)新企業(yè)從參與，逐步轉向牽頭全球多中心臨床試驗，成為國際合作的主力。中國臨床試驗不僅吸引了全球創(chuàng)新資源匯聚，而且深度融入全球藥物研發(fā)體系，國家影響力和話語權顯著提升。

新藥臨床試驗近六成 其中超七成是創(chuàng)新藥

在2025年登記注冊的藥物臨床試驗中，有將近六成是新藥臨床試驗，也體現(xiàn)了我國新藥研發(fā)熱度持續(xù)攀升。在新藥臨床試驗當中，其中的1類創(chuàng)新藥，也就是全球范圍內(nèi)均未上市的藥品占比超過七成。

國家藥監(jiān)局藥審中心臨床試驗管理處處長 王海學：2025年我國登記注冊臨床試驗5215項，新藥2997項，占比近六成，同比增長18%。

報告顯示，2025年我國登記的2997項新藥臨床試驗中，1類創(chuàng)新藥有2171項，占比72.4%，同比增長4.1%；1類創(chuàng)新藥臨床試驗抗腫瘤藥物占比較高，占總體的37.5%。

北京協(xié)和醫(yī)院臨床藥理研究中心主任 韓曉紅：2025年北京協(xié)和醫(yī)院新開展藥物臨床試驗273項，覆蓋疾病127種，其中創(chuàng)新藥物210項，創(chuàng)新藥占比76.9%。

記者采訪了解到，2025年新藥臨床試驗中，Ⅰ期臨床試驗占比近四成。

北京大學第三醫(yī)院藥物臨床試驗機構主任 李海燕：Ⅰ期臨床試驗，我們以往我們是做fast follow，我們是快速跟隨，我們在做Ⅰ期臨床試驗是前邊有參照物，我們發(fā)展到今天，我們要做全球新，要做首創(chuàng)，要從0到1的創(chuàng)新，在這個環(huán)節(jié)，我們整個Ⅰ期的研究能力需要快速提升。

國家藥監(jiān)局藥審中心副主任 楊志敏：在2997項新藥臨床試驗中，Ⅰ期臨床試驗占比最大，達39%；其中1類創(chuàng)新藥的臨床試驗占比達到了42.7%。可以看出，我國醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新動能強勁。

創(chuàng)新藥Ⅰ期臨床試驗數(shù)量位居全球第一

記者采訪中了解到，在創(chuàng)新藥研發(fā)中，Ⅰ期臨床試驗至關重要，它被視為藥物臨床試驗的“靈魂”，是原始創(chuàng)新能力的標志。2025年我國創(chuàng)新藥Ⅰ期臨床試驗的數(shù)量位居全球第一。

北京大學第三醫(yī)院藥物臨床試驗機構主任 李海燕：Ⅰ期臨床試驗它是從實驗室走向臨床的第一個環(huán)節(jié)，也可以說是臨床試驗的靈魂，在這個環(huán)節(jié)里邊我們是以問題為導向，最重要的是關注安全性。

國家癌癥中心藥物臨床試驗中心主任醫(yī)師 李寧：Ⅰ期臨床試驗是創(chuàng)新藥物研發(fā)當中最為關鍵的一期研究，它是從基礎研究到臨床的橋梁。我們要在Ⅰ期臨床試驗中驗證藥物的劑量、藥物的給藥方式，它是Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗的基礎，是一個必經(jīng)之路。

國家藥監(jiān)局表示，Ⅰ期臨床試驗在整個藥物臨床試驗中，特別是在創(chuàng)新藥的臨床試驗的研發(fā)過程中，占有極其重要的地位，藥物臨床試驗的主要研究者必須具備臨床和科研等方面能力，以保證受試者安全。

楊志敏介紹，因為Ⅰ期臨床試驗是我們一個創(chuàng)新藥從動物實驗得到的安全性評價的結果，跨種屬進入到人類開始進入臨床試驗，所以這個需要我們的研究者對藥物熟悉，對疾病熟悉，包括對藥物研發(fā)的各項能力，以及對受試者的保護，都要有充分的能力來匹配。所以Ⅰ期臨床試驗實際上是代表了一個國家一個機構，對臨床試驗或者說對藥物研發(fā)能力的一種標志。

解決“卡脖子” 從0到1原始創(chuàng)新能力增強

據(jù)了解，Ⅰ期臨床試驗是0到1的原始創(chuàng)新，是真正解決我國臨床用藥“卡脖子”環(huán)節(jié)的核心。專家介紹，相關統(tǒng)計顯示，我國2025年Ⅰ期臨床試驗的數(shù)量居世界首位。

北京大學第三醫(yī)院藥物臨床試驗機構主任 李海燕：Ⅰ期的研究關乎我們國家0到1的創(chuàng)新，Ⅰ期研究能力的提升，是很重要解決我們0到1創(chuàng)新的卡脖子的環(huán)節(jié)，我們更多的Ⅰ期數(shù)據(jù)也被各個國家監(jiān)管（機構）所接受，能夠助力我們國家的新藥，特別是全球新的新藥，能走向世界。

國家癌癥中心藥物臨床試驗中心主任醫(yī)師 李寧：Ⅰ期臨床的試驗的數(shù)量代表著一個國家原始創(chuàng)新的能力。據(jù)統(tǒng)計，我國2025年的Ⅰ期臨床試驗的數(shù)量已經(jīng)超過美國，居世界的首位，其中包含了很多的創(chuàng)新靶點，細胞治療、基因治療等等一系列新的創(chuàng)新的藥物的方式。

抗腫瘤藥領跑 減重藥物臨床試驗明顯增多

報告顯示，2025年臨床試驗中，抗腫瘤類藥物的占比依舊最大，此外，內(nèi)分泌領域，減重類藥物臨床試驗明顯增多。

2025年登記的1668項化學藥品臨床試驗，有382項是抗腫瘤藥；1209項生物制品臨床試驗，有554項是抗腫瘤藥，均位列第一。

國家藥監(jiān)局藥審中心化藥臨床二部副部長 陳穎：2171項1類創(chuàng)新藥臨床試驗中，腫瘤藥數(shù)量最多有814項，占比37.5%。其中，1類生物制品創(chuàng)新藥991項，其中抗腫瘤藥有498項，占比超過一半。

記者注意到，1668項化學藥品臨床試驗，排名前十的品種中，內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物最多，共22項，涉及4個品種。

陳穎介紹，內(nèi)分泌領域特別是減重類是近年來新興的一個增速較快的臨床需求領域，藥物臨床試驗也與治療需求相匹配，反映了產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新趨勢。

北京大學人民醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師 紀立農(nóng)：調(diào)查顯示，超重肥胖的在中國成人中的比例接近50%。在我們內(nèi)分泌的門診，尋求減重的患者數(shù)量在明顯增加，目前已經(jīng)占到我們內(nèi)分泌門診量的大概1/3，并且還在繼續(xù)增加。

記者采訪了解到，目前不僅全國醫(yī)院內(nèi)分泌門診中的減重患者明顯增多，而且一些醫(yī)院陸續(xù)開設減重門診，甚至出現(xiàn)一號難求。2025年，我國減重類內(nèi)分泌藥物臨床試驗出現(xiàn)明顯增長。

紀立農(nóng)介紹，2025年，光北京大學人民醫(yī)院牽頭開展的注冊臨床研究就有20多項，其中有很大一部分是來自國內(nèi)制藥企業(yè)開發(fā)的新型的減重的藥物。現(xiàn)在已經(jīng)上市了6種減重藥物，在美國只有3種，所以中國目前可供臨床醫(yī)生使用的減重藥物，現(xiàn)在要比歐洲、美國還要多。

此外，2025年我國皮膚及五官科、循環(huán)系統(tǒng)和神經(jīng)系統(tǒng)等領域的藥物臨床試驗也十分活躍。

北京大學第三醫(yī)院藥物臨床試驗機構主任 李海燕：2025年北醫(yī)三院總的運行臨床試驗是1146項，排在前5位的是心血管內(nèi)科、眼科、神經(jīng)內(nèi)科、呼吸內(nèi)科和皮膚科，這5個科室的臨床試驗總數(shù)占到全院的大約1/3。

國家藥監(jiān)局藥審中心化藥臨床二部副部長 陳穎：比如呼吸系統(tǒng)疾病和抗過敏領域，特別是已列入我國重大慢病之一的慢性阻塞性肺疾病，近年來全球新機制新靶點新機制的藥物研發(fā)比較活躍，近兩年也有很多成功上市的產(chǎn)品，在我國相關臨床試驗的登記和申報數(shù)量增速比較快。

細胞和基因治療藥物臨床試驗同比增近三成

細胞和基因治療，是當前全球生物技術的前沿領域，2025年，我國這類藥物臨床試驗同比增長近三成。

國家藥監(jiān)局藥審中心生物制品臨床部副部長 魯爽：2025年細胞與基因治療藥物新增首次登記的臨床試驗149項，同比增加29.6%，其中細胞治療類97項，占比超過65%，基因治療類52項，占比超過34%。

記者注意到，這類技術主要面向惡性腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)、血液系統(tǒng)、皮膚及五官科等重大難治疾病，為患者提供新的解決方案。

北京協(xié)和醫(yī)院臨床藥理研究中心主任 韓曉紅：細胞和基因治療藥物在全球代表著先進的治療產(chǎn)品。2025年北京協(xié)和醫(yī)院開展細胞基因治療藥物臨床試驗有29項，主要涉及的疾病領域包括眼科，風濕免疫和血液系統(tǒng)疾病等。

重點保障兒童用藥和罕見病用藥臨床研發(fā)

兒童用藥和罕見病用藥，歷來是臨床用藥的急需領域，2025年我國新藥臨床試驗，重點聚焦兒童和罕見病等重點特殊人群的用藥保障。

國家藥監(jiān)局藥審中心化藥臨床二部副部長 陳穎：2025年，兒童參與臨床試驗有235項，其中生物制品129項，占比超過一半，主要是預防用疫苗、呼吸系統(tǒng)及抗過敏藥物和血液系統(tǒng)疾病藥物；95項專門針對兒童的臨床試驗中，50項是生物制品，占比52.6%，其中預防用疫苗占比48%。

罕見病領域，2025年登記臨床試驗118項，與上年持平，主要包括血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和腫瘤等。

陳穎介紹，2025年罕見病藥物臨床試驗中，血液系統(tǒng)疾病藥物、神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物和抗腫瘤藥物領域有68項，占比57.6%，其中血液系統(tǒng)疾病藥物數(shù)量最多，有26項，占比22%。

國家藥監(jiān)局藥審中心副主任 楊志敏：其中，罕見的血液系統(tǒng)疾病包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和血友病等，罕見的腫瘤包括黑色素瘤、膠質(zhì)母細胞瘤等，罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病包括肌萎縮性側索硬化癥和重癥肌無力等。2025年的罕見病臨床試驗有望解決20多個罕見病用藥的迫切的臨床需求。

（來源：央視新聞客戶端）