讓錢花在刀刃上，醫(yī)保評價標(biāo)準(zhǔn)越來越高

文 | 辛穎

編 | 王小

圖/視覺中國

一個新的監(jiān)管工具正在鋪開，用于評價藥品、耗材和醫(yī)療服務(wù)。

2025年9月23日，國家醫(yī)保局發(fā)文，將在北京、遼寧、江蘇等11個省級地區(qū)，開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價試點，為期三年。

真實世界研究（RWS），不再局限于理想狀態(tài)下、設(shè)定嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)的臨床試驗，而是在現(xiàn)實環(huán)境中，基于真實臨床應(yīng)用數(shù)據(jù)，評估醫(yī)藥產(chǎn)品的效果到底如何。

據(jù)《財經(jīng)》了解，2021年左右，國家醫(yī)保局已經(jīng)開始布局RWS，之所以在2025年開始推廣落地，一個關(guān)鍵的因素是，國家醫(yī)保信息平臺逐步成熟，全國超10億參保人的診療數(shù)據(jù)提供了基礎(chǔ)。

國家醫(yī)保局要將這些數(shù)據(jù)變?yōu)樽C據(jù)，支撐醫(yī)保決策錢要花在哪、花得值不值。

“肯定不是所有的產(chǎn)品都需要做RWS，這也會增加企業(yè)負(fù)擔(dān)，醫(yī)保有自己的遴選邏輯。”一位醫(yī)保系統(tǒng)人士告訴《財經(jīng)》。

No.1

彌補決策中的不確定

真實世界研究會影響到醫(yī)保藥品目錄調(diào)整嗎？

上述醫(yī)保系統(tǒng)人士表示，可能不會成為一個必選項，但一些現(xiàn)有證據(jù)不足的，確實值得關(guān)注。

2024年初，一位衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)專業(yè)學(xué)者接到國家醫(yī)保局人士的電話，他們需要關(guān)于真實世界研究方面的專業(yè)支持，而且是長期支持。

此時，國家醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整已經(jīng)實施五年，創(chuàng)新藥占比越來越大，從2019年的32%提高至2023年的97.6%。

醫(yī)保部門的決策風(fēng)險隨之增加。上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心研究員李芬等人撰寫的文章指出，由于這些創(chuàng)新藥準(zhǔn)入后使用期短，而且單臂試驗上市藥品增加，準(zhǔn)入評估時的不確定性、決策風(fēng)險增加。

這也是全球趨勢，為了讓患者能盡早用上救命藥，一些創(chuàng)新藥在缺少部分證據(jù)的情況下，先獲批上市，但要在一定時間內(nèi)補足證據(jù)。

最近剛停產(chǎn)的阿爾茨海默病用藥“九期一”，就是典型案例。九期一在2019年有條件獲批上市，2021年通過談判納入國家醫(yī)保藥品目錄，價格由895元降至296元。到2024年，年銷量已超210萬盒。

然而，九期一的藥品注冊證在2024年11月到期后，未能如期完成續(xù)期審批，停產(chǎn)至今。

對這些“不確定”的問題，真實世界數(shù)據(jù)恰好可以作為補充。

2018年，國家藥監(jiān)局啟動使用RWS支持藥品審批。“藥監(jiān)部門應(yīng)用的領(lǐng)域比較窄，現(xiàn)在醫(yī)保部門要使用的范圍更大，所以很多工作是從頭探索。”一位衛(wèi)生政策研究人士對《財經(jīng)》說。

根據(jù)試點計劃，醫(yī)保要的是上市前后、準(zhǔn)入前后、續(xù)約前后、立項前后等醫(yī)藥醫(yī)療全生命周期的研究數(shù)據(jù)。未來，RWS將從臨床有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性、患者體驗等多維度做全面評估，來支持醫(yī)保科學(xué)決策。

尤其是醫(yī)療服務(wù)價格項目，“對新增醫(yī)療服務(wù)項目是否合理、有多少價值，目前大部分地區(qū)都沒有細(xì)致的評估，因為沒有成熟的、科學(xué)的工具可以參考。”上述醫(yī)保系統(tǒng)人士說。

No.2

誰是優(yōu)先目標(biāo)？

按國家醫(yī)保局的試點計劃，要在2027年底前，推進(jìn)十個“真實世界數(shù)據(jù)支持藥品醫(yī)保綜合價值評價”選題的落地實施。

“這十個課題，每個傾向的研究產(chǎn)品都是有具體遴選標(biāo)準(zhǔn)的，比如占用醫(yī)保基金比例較大、有社會輿情關(guān)注等。”一位業(yè)內(nèi)人士介紹。

醫(yī)保部門希望企業(yè)主動參與進(jìn)來，鼓勵其開展創(chuàng)新藥真實世界研究，為此在2025年7月，國家醫(yī)保局發(fā)布《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》稱，將推動研究結(jié)果與藥品目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤。

2021年，藥品集采已經(jīng)用上了RWS。國家醫(yī)保局指導(dǎo)首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院等20家醫(yī)療機構(gòu)，選取第一批集采的14個中選藥品，對比真實世界中仿制藥與原研藥的療效和安全性。

這14個中選藥品的研究，涉及心腦血管、神經(jīng)精神、慢性乙肝、腫瘤等疾病治療藥物和麻醉劑5大類藥品，用藥患者樣本量超過11萬例，時間跨度達(dá)兩年。

研究表明，在臨床真實診療環(huán)境中，14個中選仿制藥與原研藥在臨床療效和使用上等效，不良反應(yīng)無統(tǒng)計學(xué)差異。

上述醫(yī)保部門人士認(rèn)為，“很難說某一類藥品就更需要真實世界研究，應(yīng)該要具體品種具體分析。通常來講，對于治療效果安全性、有效性還需要進(jìn)一步確證的，價格費用成本效果不符合預(yù)期的，都是可能考慮的角度。”

2023年，海南率先成立真實世界數(shù)據(jù)醫(yī)保創(chuàng)新應(yīng)用中心。不少藥企為了增加進(jìn)入國家醫(yī)保目錄的籌碼，主動參與在海南的研究。

“當(dāng)時還費了不少勁，可惜最后沒能進(jìn)入醫(yī)保，和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)相比，做一次真實世界研究的成本也不低。”一位藥企人士略帶遺憾。

作為試點的海南，已印發(fā)《三醫(yī)真實世界數(shù)據(jù)使用管理暫行辦法》，2025年8月1日起正式施行，有效期五年。

上述業(yè)內(nèi)人士介紹，“這兩年的國家醫(yī)保目錄調(diào)整，海南都向國家醫(yī)保局獨立提交了真實世界研究結(jié)果來支持，當(dāng)然這與藥企是否主動參與無關(guān)，醫(yī)保有自己的考量視角。”

No.3

試點何時向全國鋪開？

按照計劃，RWS試點工作分為三步。

第一階段2025年啟動，初步制定規(guī)范、啟動數(shù)據(jù)治理、組建人才隊伍；2026年是最為關(guān)鍵的第二階段，要產(chǎn)出一批初步評價成果；到第三階段，試點地需要探索出一套完整的運行機制。

上述業(yè)內(nèi)人士指出，“試點能否鋪開關(guān)鍵取決于，在這幾年，醫(yī)保獲取高質(zhì)量數(shù)據(jù)方面的執(zhí)行情況，因為RWS最大的問題在于干擾因素太多，數(shù)據(jù)質(zhì)量參差不齊。”

推進(jìn)數(shù)據(jù)治理，重點在定點醫(yī)藥機構(gòu)醫(yī)保相關(guān)的病例病案、檢查檢驗、用藥用械、手術(shù)記錄等臨床數(shù)據(jù)是否完善和規(guī)范，特別是能反映患者臨床結(jié)局的療效、質(zhì)量和安全性方面的數(shù)據(jù)。

“醫(yī)保的優(yōu)勢是全國的數(shù)據(jù)都在一個平臺上，但主要是結(jié)算費用數(shù)據(jù)，而要支持高質(zhì)量的RWS，需要更多的臨床數(shù)據(jù)，這些沒有和醫(yī)保的系統(tǒng)打通，都儲存在每個醫(yī)院系統(tǒng)里。”上述業(yè)內(nèi)人士說。

據(jù)《財經(jīng)》了解，國家醫(yī)保局和國家衛(wèi)健委已經(jīng)就RWS的數(shù)據(jù)共享進(jìn)行過溝通。

醫(yī)保部門考慮出臺一些政策，來鼓勵醫(yī)院對接。如對醫(yī)藥數(shù)據(jù)規(guī)范上傳的定點醫(yī)藥機構(gòu)配置相關(guān)政策，對于積極參與數(shù)據(jù)收集的定點醫(yī)藥機構(gòu)，則配置價格政策。

一句話，醫(yī)保要增加RWS的影響權(quán)重。如在省級層面，新增或調(diào)整醫(yī)用耗材可收費目錄、新增醫(yī)療服務(wù)項目立項以及支付目錄的支撐性證據(jù)，同等條件下給予RWS更高證據(jù)采信優(yōu)先級。

“RWS能否優(yōu)先使用，還是取決于數(shù)據(jù)質(zhì)量是否過硬。無論如何，RWS都會越來越重要。”上述業(yè)內(nèi)人士說。

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