3月30日，瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院領(lǐng)銜的國際研究團(tuán)隊發(fā)布重磅科研成果，其開發(fā)的全新技術(shù)可在人體內(nèi)直接生成具備靶向識別、殺傷腫瘤能力的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T），相關(guān)研究論文已發(fā)表于國際頂級學(xué)術(shù)期刊《自然》，為癌癥免疫治療開辟了顛覆性路徑。

跳過體外全流程環(huán)節(jié)

作為當(dāng)前血液腫瘤治療的革命性手段，傳統(tǒng)CAR-T療法始終面臨難以突破的商業(yè)化痛點(diǎn)是需從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞，經(jīng)體外基因編輯、擴(kuò)增、質(zhì)控后再回輸，全制備周期長達(dá)2-4周，對病情進(jìn)展迅速的患者極不友好。

同時單針治療定價普遍在30-120萬美元，高昂的成本極大限制了療法的可及性，此外還存在體外培養(yǎng)導(dǎo)致細(xì)胞活性下降、易引發(fā)嚴(yán)重免疫副作用等問題。

此次體內(nèi)生成技術(shù)直接跳過體外全流程環(huán)節(jié)，通過靶向遞送系統(tǒng)在患者體內(nèi)完成T細(xì)胞的修飾與激活，從根本上解決了現(xiàn)有療法周期長、成本高的核心難題。

目前研究團(tuán)隊已明確，下一步將利用患者樣本推進(jìn)驗證工作，同步啟動臨床試驗的籌備事宜。

這一技術(shù)突破，將對全球超百億美元規(guī)模的CAR-T細(xì)胞治療行業(yè)帶來深刻的格局重構(gòu)。

自2017年全球首款CAR-T療法獲批上市以來，全球已有十余款產(chǎn)品獲批上市，賽道聚集了諾華、吉利德、傳奇生物等海內(nèi)外頭部藥企，但行業(yè)始終困于高定價帶來的低滲透率，2025年全球市場規(guī)模約60億美元，遠(yuǎn)不及市場此前的增長預(yù)期，同質(zhì)化的體外CAR-T技術(shù)路線也讓行業(yè)陷入了激烈的內(nèi)卷競爭。

將改寫競爭邏輯

體內(nèi)CAR-T技術(shù)將徹底改寫行業(yè)的競爭邏輯，一旦臨床轉(zhuǎn)化成功，現(xiàn)有體外CAR-T依賴的GMP生產(chǎn)體系、冷鏈物流配套、定制化服務(wù)商業(yè)模式將全面失效，行業(yè)核心壁壘從細(xì)胞規(guī)模化生產(chǎn)的工藝能力，轉(zhuǎn)向體內(nèi)遞送系統(tǒng)的靶向性、基因編輯的效率與安全性控制。

現(xiàn)有布局傳統(tǒng)CAR-T的藥企將面臨技術(shù)迭代的生死大考，無法跟上技術(shù)變革的企業(yè)將面臨市場淘汰，而提前布局體內(nèi)編輯技術(shù)、掌握核心遞送平臺的企業(yè)，將在新一輪行業(yè)洗牌中搶占絕對的先發(fā)優(yōu)勢。

從長期市場前景來看，體內(nèi)CAR-T技術(shù)有望打破現(xiàn)有療法的天花板，打開癌癥治療的萬億級市場空間。

當(dāng)前CAR-T療法的應(yīng)用主要集中于復(fù)發(fā)難治的血液腫瘤，而占癌癥發(fā)病總量90%以上的實體瘤，始終是傳統(tǒng)CAR-T難以突破的行業(yè)瓶頸，核心原因之一就是體外編輯的CAR-T細(xì)胞難以穿透實體瘤的免疫抑制微環(huán)境，且體外培養(yǎng)易導(dǎo)致細(xì)胞耗竭。

而體內(nèi)生成的CAR-T細(xì)胞保留了更優(yōu)的原生活性與腫瘤浸潤能力，有望突破實體瘤治療的行業(yè)難題，將CAR-T療法的適用范圍大幅拓寬。

同時，治療流程的簡化將大幅壓縮生產(chǎn)成本，業(yè)內(nèi)預(yù)計體內(nèi)CAR-T療法的綜合成本有望降至傳統(tǒng)療法的1/10甚至更低，定價可下沉至普通患者可承受的范圍，徹底解決可及性難題，推動療法從“小眾高端治療”轉(zhuǎn)向“廣譜通用抗癌手段”。

盈利空間被壓縮

不過，必須警惕的是，該技術(shù)目前仍處于臨床前研究階段，從實驗室成果到商業(yè)化落地仍有漫長的鴻溝，畢竟體內(nèi)基因編輯的脫靶風(fēng)險、長期安全性仍需大量臨床試驗驗證，全球各國對體內(nèi)基因治療的監(jiān)管審批極為嚴(yán)格，臨床試驗推進(jìn)節(jié)奏、最終獲批的適應(yīng)癥范圍都存在高度不確定性，技術(shù)轉(zhuǎn)化的風(fēng)險不容小覷。

對于國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)而言，這一技術(shù)突破既是現(xiàn)有格局的挑戰(zhàn)，也是實現(xiàn)國產(chǎn)替代、彎道超車的重要戰(zhàn)略機(jī)遇。

當(dāng)前國內(nèi)CAR-T賽道已出現(xiàn)嚴(yán)重的同質(zhì)化內(nèi)卷，截至2025年11月，中國有8款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品上市，絕大多數(shù)都是靶向CD19的傳統(tǒng)體外CAR-T療法，行業(yè)價格戰(zhàn)已悄然打響，部分產(chǎn)品定價已降至30萬元以內(nèi)，企業(yè)的盈利空間持續(xù)被壓縮。

體內(nèi)CAR-T技術(shù)的出現(xiàn)，將推動國內(nèi)細(xì)胞治療行業(yè)從“me-too”式的模仿創(chuàng)新，轉(zhuǎn)向底層技術(shù)的原創(chuàng)性突破，倒逼國內(nèi)藥企加大對體內(nèi)基因編輯、靶向遞送系統(tǒng)等核心技術(shù)的研發(fā)投入。

產(chǎn)業(yè)鏈層面，體內(nèi)CAR-T技術(shù)的核心是基因遞送系統(tǒng)，無論是脂質(zhì)納米粒（LNP）還是新型病毒載體，都將迎來全新的需求增量，國內(nèi)具備自主知識產(chǎn)權(quán)核心載體技術(shù)的企業(yè)，將迎來新的發(fā)展機(jī)遇。

在投資層面，該技術(shù)突破將為細(xì)胞治療板塊帶來短期情緒催化，但投資者需理性區(qū)分“概念炒作”與“真正的技術(shù)儲備”，警惕純題材炒作的風(fēng)險，重點(diǎn)關(guān)注提前布局體內(nèi)細(xì)胞編輯、具備自主知識產(chǎn)權(quán)遞送系統(tǒng)、研發(fā)管線推進(jìn)扎實的頭部企業(yè)，同時需密切跟蹤該技術(shù)后續(xù)的臨床試驗進(jìn)展，理性評估技術(shù)轉(zhuǎn)化的不確定性。

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