國辦明確支持藥品真實世界研究，創新藥價值評價體系升級

真實世界醫保綜合價值評價（R-VALUES）正式上升為國家醫保治理的制度安排。

國辦近日印發《關于健全藥品價格形成機制的若干意見》（下稱“意見”），明確提出健全藥品真實世界研究框架、規則和程序，鼓勵支持對醫保目錄和商業健康保險創新藥品目錄藥品開展真實世界研究。

真實世界研究，即在真實世界環境下收集與患者有關的數據，通過分析，獲得醫療產品的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據。

那么，醫保真實世界研究能解決什么問題？醫保從“被動支付”轉向“價值定義”意味著什么？醫藥企業將迎來哪些新機遇？第一財經就這些問題采訪了湖北省醫療保障改革發展研究院院長、中南財經政法大學教授冉明東。

冉明東認為，在全球醫藥監管持續變化的背景下，真實世界醫保綜合價值評價變得越來越重要，它不只是當前改革中的一項技術任務，更是中國醫保邁向戰略購買、價值購買和高質量治理的關鍵一步，也可能是中國在全球醫藥治理中貢獻新標準、新方法和新規則的重要起點。

真實世界綜合價值評價是產業治理工具

意見第14條提出，“建立藥品醫保價值評估制度”。健全藥品真實世界研究框架、規則和程序，鼓勵支持對醫保目錄和商業健康保險創新藥品目錄藥品開展真實世界研究，科學客觀評估藥品價值，為醫保目錄和支付標準動態調整提供參考。加強藥品醫保價值評估能力建設，助推醫藥產業創新發展。

冉明東表示，今天的全球醫藥監管體系，正在經歷一輪非常深刻的變化。過去，藥品上市強調的是嚴格、充分、前置的證據積累；現在，在精準醫療、超罕見病、基因治療和國際產業競爭等多重因素推動下，監管體系越來越強調靈活性、速度和創新可及性。也就是說，前端放行正在加快。

這種變化，首先體現在證據標準本身正在發生位移。過去大家更熟悉的是大樣本隨機對照試驗，強調群體統計學意義；現在，在一些超罕見病和個體化治療領域，監管越來越重視機制合理性、生物學可解釋性以及自然史數據的輔助作用。對于極小患者群體，一些傳統上被視為“金標準”的證據路徑，正在被更靈活的框架所補充和拓展。

第二個變化是加速批準在部分領域逐步成為更為常用的審評路徑。很多藥物，特別是腫瘤藥、罕見病藥，上市時依賴的并不是總生存期、長期生活質量改善這類最終臨床終點，而是客觀緩解率、無進展生存期、生物標志物變化等替代終點。

第三個變化是審評體系本身越來越明顯地受到產業競爭和政策目標影響。FDA（美國食品藥品監督管理局）的“局長國家優先評審券”，明確提出把審評周期壓縮到1至2個月，同時把“可負擔性”“國內制造韌性”“國家健康優先事項”等因素納入考量。這表明，當前FDA藥品審評已不只是單純的科學審評，也越來越承載產業政策和國家競爭目標。

冉明東認為，很多藥先憑替代終點進入市場，真實獲益則留待上市后慢慢驗證。對企業來說，這是提前商業化；對患者來說，這是提前用藥；對醫保來說，卻意味著必須在證據尚未完全閉環時作出資源配置決策。

“一組非常值得重視的數據是，有研究發現2013年至2017年獲得FDA加速批準且已有至少五年隨訪的46個癌癥適應證中，最終真正證實總體生存或生活質量獲益的只有43%。這說明，上市速度加快了，但長期臨床價值證據往往存在一定滯后。”冉明東表示，在加速審批、附條件批準、跨境引進越來越普遍的背景下，對醫保來說，這意味著評價不能停留在準入時點，而必須貫穿全生命周期。

冉明東認為，藥監部門以突破性療法、附條件批準等機制加速審批，有力推動創新藥可及；醫保部門依法履行目錄管理職責，科學保障基金安全，確保每一分支出經得起價值檢驗；雙方同向而行，共建“價值與價格協同”的良性機制。

“今天很多創新藥，特別是高值藥，醫保不能只看‘獲批’兩個字，還必須看真實環境下的實效性、安全性、適用人群和基金影響。”冉明東說。

在冉明東看來，醫保支付從來不只是買單，也是在塑造創新方向。評價體系越科學、越穩定、越透明，企業就越明白，未來真正有機會獲得持續支付支持的，不是概念最熱、路徑最快的產品，而是在真實患者中能夠持續證明價值的產品。從這個意義上講，真實世界綜合價值評價，既是支付工具，也是產業治理工具。

從“審批看FDA”到“價值看中國”

國家醫保局已將“探索建立醫保綜合價值評價體系，將真實世界證據作為醫保在醫藥產品進入、動態管理、移出和立項等方面的重要決策依據”列入今年的工作任務。

近日，國家醫保局在與禮來、歐加隆、美敦力、輝瑞、阿斯利康、美國科恩等多家跨國醫藥企業及行業協會負責人交流時，也將構建真實世界研究體系、優化創新藥價值評估等列為重要議題。

中國正從以“隨機對照試驗”為基礎的準入評估，逐步走向以“真實世界證據”為支撐的全生命周期價值評估，并通過R-VALUES體系、全國研究網絡、預溝通機制及中國藥品價格登記系統（CNMR）平臺等，構建開放、透明、可驗證的醫保綜合價值評價體系生態。

冉明東認為，如果說過去是通過FDA理解什么叫“可以上市的藥”，那么未來，中國完全有機會在真實世界研究領域回答另一個同樣重要的問題：什么叫“真正有價值、值得支付、能夠持續造福患者的藥”。

冉明東認為，中國最大的優勢，不只是政策重視，也不只是技術在進步，而是擁有其他很多國家難以復制的制度條件。一是超大規模人群與連續支付體系疊加形成的數據優勢，中國醫保覆蓋面廣、鏈條完整，能真實觀察就診行為、資源消耗和基金影響；二是場景豐富、制度轉化空間大，可將真實世界研究嵌入目錄準入、支付調整、續約評估等醫保治理全鏈條，把研究變成制度工具；三是正在形成從數據、方法到應用的整體推進格局，真實世界醫保綜合價值評價試點、可信評價點建設、數據規范和評價標準探索，表面上看是技術工作，實質上是在構建中國自己的價值評價基礎設施。

2025年9月，國家醫保局正式啟動真實世界醫保綜合價值評價試點工作。2026年1月16日，79家機構在北京共同簽署《真實世界醫保綜合價值評價國家可信評價點網絡公約》，正式成立國家可信評價點網絡。

“長期以來，全球醫藥創新的風向標，更多掌握在以FDA為代表的監管體系手中。可以說，過去大家更多是‘看FDA’來理解藥物創新。但我認為，面向未來，隨著附條件批準、加速審批、跨境引進日益普遍，單純回答‘能不能上市’已經不夠了。”冉明東說，今后越來越關鍵的問題將是：藥物在真實診療中效果如何？獲益穩定嗎？風險、價格、基金承受力、社會價值是否可驗證？誰能率先在評價標準、數據體系和制度實踐上形成系統方案，誰就能在下一階段全球醫藥治理中掌握話語權。

來源：第一財經

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