CAR-T的好日子來了。

全球頭部CAR-T公司同步進入估值修復周期。自體CAR-T 2025年銷售額59億美元，同比增長30%，最關鍵的是，制造簡化、成本便宜的下一代CAR-T，即將重新定義腫瘤治療格局，受到資本和MNC的爭搶。Allogene 4月13日公布通用型CAR-T療法MRD轉陰率，股價盤中漲超60%；禮來4月20日以70億美元收購Kelonia，刷新in vivo CAR-T領域收購金額紀錄。

Allogene一點就燃，說明通用型CAR-T血仍未冷，依然受到MNC和歐美投資人的關注，只是這個賽道經歷的技術驗證期較長，篩選剩下的強者寥寥無幾，但只要出現催化劑，立刻爆燃全場。

in vivo CAR-T開始變得擁擠。據Insight，目前全球在研的體內CAR-T管線有182條，其中有50%來自中國。in vivo CAR-T也將面臨技術驗證期的壓力，安全性、持久性，可重復輸注等問題待解。

下一代CAR-T剩者為王。科濟藥業擁有12年底層技術功底，敢于攻克行業內核心技術難題，已成為通用型CAR-T的領跑者，一枝獨秀輸出過硬的臨床數據，CT0596、CT1190B隨訪數據更新將亮相EHA 2026年會，全球矚目。當前in vivo CAR-T熱度雖高，但敢于上實體瘤項目的還極為稀缺，CARvivo?是科濟藥業自研的慢病毒載體in vivo CAR-T平臺，轉導效率10倍于同行且特異性高，有望填補實體瘤空白。

通用型+in vivo，科濟藥業手握全球唯一橫跨下一代CAR-T兩大賽道的核心資產。

01
兩種技術路線的博弈

有一種博弈不是你死我活，而是殊途同歸。

無論通用型還是in vivo，其實都是現貨型CAR-T技術路線，以更簡單的生產和使用過程、更低的成本，破解自體CAR-T的可及性困局。

兩種技術路線互補共存，各有優劣，會在不同的適應癥和臨床情景下有不同的應用。

異體通用型CAR-T技術門檻更高，需要挑戰的創新性環節更多，經過大浪淘沙，僅剩下少數玩家，所以顯得略冷清，而in vivo CAR-T尚處早期概念階段，掀起一場資本狂歡。據Insight數據庫，2024年in vivo CAR-T領域交易數量僅有3起，2025年飆升至12起，披露交易總金額49.5億美元，2026年以來交易總額高達94億美元。CAR-T老玩家諾華、吉利德、BMS、強生，后來者艾伯維、阿斯利康、禮來，爭相押注in vivo CAR-T。

但是，異體通用型CAR-T每一步進展，仍牽引萬千目光。這是因為通用型CAR-T是接近成熟的產品形態，科濟藥業、Allogene、Wugen已取得矚目的臨床療效數據，并有大規模多中心數據證實零GvHD。

如前所述，Allogene公布其通用型CAR-T產品cema-cel的ALPHA3試驗首批數據，在一線化療后仍存在微小殘留病灶（MRD）的大B細胞淋巴瘤患者中，治療第45天cema-cel組MRD轉陰率達58.3%，對照組僅16.7%，絕對差異41.6個百分點，顯著超過文獻公認25%-30%的臨床有意義閾值。安全性方面，未出現任何級別的CRS、ICANS或GvHD，12例患者中10例在門診完成輸注。這些數據進一步夯實通用型CAR-T的安全有效性證據鏈。

雖然Allogene股價在增發利空下沖高回落，但今年以來累計上漲約60%。

在成本方面，據南京康和細胞基因工程研究院，由于采用健康供者細胞，“一批供百人”的規模化生產模式，國內異體通用型CAR-T的生產成本可控制在萬元以下。in vivo CAR-T理論上可省去體外細胞工程化改造步驟，大幅縮短制備周期、降低成本，但這一優勢建立在“載體精準遞送、體內高效編輯”的技術前提之上。目前LNP和病毒載體的生產效率、靶向特異性、以及規模化生產質量控制仍面臨挑戰，成本優勢尚未在真實世界中得到驗證。

in vivo CAR-T的技術路徑里也分出兩條路。

in vivo CAR-T的技術路線差異主要在于載體，其決定裝載物大小和類型，其中慢病毒和LNP是最常用的技術路線。

慢病毒載體產品治療血液瘤的短期療效確切，與自體CAR-T相當，需關注給藥后長期療效持續性和安全性；LNP載體產品需多次給藥但安全性表現出色，在自免疾病中已觀察到初步療效信號，未來在自免領域可能會有不俗表現。

宇宙大藥企禮來有錢任性，2個月內通過2起（24億美元+70億美元）大額收購交易全面布局in vivo CAR-T兩大主流技術路線。

02

in vivo CAR-T進入淘汰賽

禮來對Kelonia的收購，可能標志著資本狂歡到達巔峰，in vivo CAR-T將從早期概念進入技術驗證階段。

in vivo CAR-T無需體外改造T細胞和清淋，是接近完美的現貨型細胞療法，但長期安全性未知，有效性、持久性仍需長期隨訪和大樣本驗證。

in vivo CAR-T將慢病毒載體或LNP直接注入人體，存在載體免疫原性、CAR基因整合至非目標細胞（肝細胞、生殖細胞）的潛在危害，以及載體誘導的插入突變風險。被禮來收購的Kelonia核心技術是體內基因定位系統（iGPS），核心管線KLN-1010（BCMA in vivo CAR-T）采用的是一種改良的第三代慢病毒載體，ASH 2025披露的I期臨床數據顯示，在接受治療的4例R/R MM患者中，ORR和MRD陰性率均達100%，同時無ICANS和3級或以上CRS發生，但考慮到其潛在的脫靶基因整合可能，需要關注給藥后長期療效和安全性。

阿斯利康此前以10億美元收購的EsoBiotec的ESO-T01也是靶向BCMA的in vivo CAR-T。Nature Medicine今年3月發表ESO-T01在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院進行的治療復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）一期臨床試驗數據，在中位隨訪6個月時，ORR=80%，CR=60%，與自體CAR-T具備療效可比性，傳奇生物Carvykti在中位隨訪8.8個月時，ORR達95%，CR率為56%，≥3級CRS發生率為4%。

但ESO-T01安全性風險觸目驚心。

5例患者中4例發生CRS，其中3例為3級重度的CRS，研究中還觀察到兩名患者在30天內出現2級單純皰疹病毒和一名患者在輸注后6個月出現肺部感染。更嚴重的是，有1例患者發生ICANS，并最終因髓外病灶進展導致脊髓壓迫死亡。

去年7月，華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院血液科團隊在《柳葉刀》上報告ESO-T01治療r/r MM的ORR達到100%，但接受治療的4例患者均出現CRS，有3例都出現3級CRS。3例患者出現了低血壓且需要使用升壓藥的情況，2例患者需要補氧，≥G3血液毒性均有發生。

LNP技術路線in vivo CAR-T的持久性，在自體CAR-T“一針治愈”神話前則可能不堪一擊。

虹信生物基于LNP載體的HN2301（CD19 In vivo CAR-T），在治療5例SLE患者的IIT臨床試驗中，每名患者接受1-3次給藥（第0/2/4天給藥），CAR-T細胞在給藥后6小時達峰，持續時間僅維持2-3天，顯著短于慢病毒載體in vivo CAR-T。據興業證券統計，在SLEDAI-2000評分方面，自體CAR-T、通用型CAR-T與三抗TCE均實現評分的清零，其中自體CAR-與通用型CAR-T均實現ds-DNA的大幅下降與免疫調節和免疫抑制藥物的停藥。In vivo CAR-T（HN2301）目前讀出的數據在1月的隨訪期時，多名ds-DNA發生了反彈，且未實現SLEDAI-2000評分的清零和免疫藥物停藥。

今年預計將有多款in vivo CAR-T管線首次披露臨床數據，必然有驚有喜，殘酷的淘汰賽開始了。

欲戴王冠，先承其重，剩下的都是強者。

03
通用型CAR-T一枝獨秀

科濟藥業是通用型CAR-T賽道剩下的強者。

通往勝利之路同時鋪滿了鮮花與荊棘。與in vivo CAR-T一樣，通用型CAR-T早前也是一片歡呼聲，有明星公司臨床數據高開驚艷，但隨即遭遇重大挫折。

科濟藥業自主研發的THANK-u Plus?平臺，有效解決了通用型CAR-T的最大挑戰——宿主抗移植物反應（HvGR）引起的療效持久性問題，目前持續讀出的通用型CAR-T臨床數據在全球腫瘤領域處于領先水平，表現亮眼，一枝獨秀。科濟藥業兩款通用型管線CT0596（靶向BCMA）、CT1190B（靶向CD19/CD20）的臨床療效和體內擴增，顯著優于海外通用型CAR-T，可媲美自體CAR-T。

CT0596在ASH 2025發表的首次人體研究中，展現出良好的安全性及令人鼓舞的療效信號。截至2025年8月31日，8例接受CT0596輸注的R/R MM患者均為可評估療效人群，中位隨訪時間為4.14個月。6例患者達到部分緩解（PR）及以上療效：3例達到完全緩解/嚴格意義的完全緩解（CR/sCR）（均屬于全劑量清淋的患者），1例達到非常好的部分緩解（VGPR），2例達到PR。PT01截至第8個月仍持續達到sCR且MRD陰性。4例患者出現1級細胞因子釋放綜合征（CRS），無2級及以上CRS發生。未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）或GvHD。未觀察到劑量限制性毒性、治療中斷或死亡事件。

CT1190B擴增水平驚艷。CAR-T細胞在體內的擴增水平是決定療效持久性的關鍵因素，據去年11月披露的數據，在推薦劑量下（足量清淋、細胞劑量達到66×10?），共6例患者CT1190B的擴增水平，遠超目前全球上市的自體CAR-T產品和在研的通用型CAR-T產品。

CT0596、CT1190B將在EHA 2026年會上進行數據更新，有望帶動全球通用型CAR-T邁出歷史性的一步。

04
填補in vivo CAR-T實體瘤空白

科濟藥業在通用型CAR-T一枝獨秀的能力，也將復制到in vivo CAR-T。

實體瘤是細胞治療的珠穆朗瑪峰，當前in vivo CAR-T管線集中于血液瘤和自免疾病，對實體瘤從0到1的開荒使命，還有待破局者。CREATE Medicines基于mRNA-LNP的MT-302（TROP2 in vivo CAR-T）已讀出I期18例晚期實體瘤患者臨床響應數據，僅觀察到1例確認的部分緩解（cPR），并且接受了20次給藥，堪稱災難級別。

攻克實體瘤，可能希望在于慢病毒載體路線。

慢病毒載體路線主要優勢在于裝載能力強，轉導效率較高，能夠整合基因無需重復給藥。與對照病毒載體相比，科濟藥業自研CARvivo?病毒載體的T細胞轉導效率提升10倍，并實現更強勁的CAR-T細胞擴增能力，有底氣拿下實體瘤。

對于in vivo CAR-T，轉導效率是決定臨床成功的關鍵，尤其是在高侵襲性疾病的治療中。為解決這一問題，科濟藥業開發出一種具有更強融合能力的專有融合蛋白。這一設計即使在較低的感染復數（MOI）下也能實現顯著更高的轉導效率，同時保持高度的細胞類型特異性。

CARvivo?平臺還整合科濟專有的T細胞特異性啟動子CARpro。該啟動子將CAR的表達限制在T細胞內，從而最大程度降低腫瘤細胞中發生脫靶轉導的風險，并減少抗原掩蔽或治療耐藥的可能性。

科濟藥業是實體瘤領域的老玩家，有著深厚的Know-how積淀，靶向CLDN18.2的舒瑞基奧侖賽注射液（CT041）是全球首款進入NDA階段的實體瘤CAR-T，有望今年獲批上市。基于對于實體瘤靶點的深刻認知，已篩選出多個具備BIC潛質適合裝載CAR-T的腫瘤抗原抗體，包括CLDN18.2、GPC3等。

科濟藥業CAR-T技術平臺延展性強，追求的是在現有基礎上實現重大突破，而不是只局限于某一條路線。我們可以暢想，未來科濟藥業的通用型和in vivo CAR-T將廣泛覆蓋血液瘤、實體瘤、自免疾病和抗衰老領域。

兩大關鍵催化事件將至，一是EHA 2026年會上異體通用型CAR-T的數據讀出，二是in vivo CAR-T KJ-C2529（靶向CD19/CD20）臨床試驗啟動。

結語

CAR-T已經成為血液瘤療效天花板和“一針治愈”的代名詞，試想把這種神力擴大到實體瘤和自免疾病，將有多么震撼。

下一代CAR-T的景氣度正快速上升，隨著成本下降和治療領域拓寬，將釋放巨大的增量市場。

下一代CAR-T標的稀缺性顯著提升，目前，全球臨床進度第一梯隊的4家海外in vivo CAR-T企業，除Umoja外已悉數被MNC收購。

科濟藥業是同時深度布局異體通用型和in vivo CAR-T的全球最稀缺標的，并且憑借扎實的臨床數據與深厚的技術壁壘，有望同時在兩個前沿賽道向難度最高的實體瘤領域發起攻堅。