2026年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會重磅更新，美國生物科技企業Celcuity公布其核心靶點藥物gedatolisib的III期臨床關鍵數據。作為全新PAM通路抑制劑，gedatolisib在頭對頭研究中，療效全面超越諾華經典PI3K抑制劑Piqray（阿培利司），為難治性晚期HR+/HER2-乳腺癌帶來突破性治療方案，有望顛覆該領域現有治療格局。

核心數據出爐：療效翻倍，刷新同類最佳紀錄

本次ASCO大會上，Celcuity首次完整披露核心III期 VIKTORIA-1研究數據。該研究聚焦臨床高發的HR+/HER2-晚期及轉移性乳腺癌人群，重點針對存在PIK3CA基因突變的患者群體，精準解答了這類難治患者的臨床治療難題。

數據顯示：

• 對照組（Piqray + 氟維司群）中位無進展生存期（PFS）為5.6 個月

• gedatolisib + 氟維司群雙藥組中位 PFS 達到11.3 個月，療效近乎翻倍

• gedatolisib + 氟維司群 + 哌柏西利（Ibrance）三聯組中位 PFS 為11.1 個月

療效終點數據亮眼，gedatolisib聯合氟維司群雙藥方案客觀緩解率（ORR）達35.7%，在此基礎上聯合哌柏西利的三聯方案ORR更是高達48.9%。Celcuity CEO Brian Sullivan公開表示，該組緩解數據是當前該適應癥領域的最優臨床成果。

盡管整體數據略低于行業機構此前的市場預期，但PFS近乎翻倍的核心臨床獲益，依然獲得了在場腫瘤領域專家的高度認可。Sullivan指出，在實體瘤靶向治療中，實現患者核心預后指標的翻倍提升實屬罕見，充分印證了這款藥物的極高臨床價值。

安全性優勢顯著：解決同類藥物最大痛點

安全性短板是傳統PI3K抑制劑臨床應用的主要桎梏，其中高血糖不良反應為該類藥物最核心、最常見的痛點。而gedatolisib憑借差異化的作用機制，實現了同類藥物中最低的高血糖發生率，有效破解了長期困擾臨床的用藥安全難題。

Celcuity首席醫學官Igor Gorbatchevsky在報告中表示，兩種gedatolisib治療方案均展現出優異的耐受性，因不良反應停藥的患者比例極低。藥物主要不良反應為中性粒細胞減少、口腔炎，均為臨床可控性不良反應，整體安全性顯著優于阿培利司聯合治療方案。

在用藥便捷性方面，gedatolisib采用每月3次靜脈輸注的給藥模式，徹底擺脫傳統靶向藥物28天不間斷口服的繁瑣方案，有效減少患者藥物暴露時長，降低長期用藥負擔，實現療效、安全性與依從性的多重優化。

機制創新：一次性阻斷整條 PAM 通路

gedatolisib的突破性優勢，核心源于其獨一無二的全程通路抑制機制。區別于傳統藥物僅靶向PAM通路單一節點的治療模式，該藥可同時精準抑制通路三大核心靶點PI3K、AKT、mTOR，全面阻斷腫瘤增殖的異常信號通路。

業內曾形象比喻，RAS靶點是難以靶向的“油球”，而PAM通路則是結構復雜、多節點聯動的“多足蜘蛛”與“魔方”，長期被視作難以攻克的成藥難點，而gedatolisib成功實現了整條復雜通路的精準抑制。

PAM通路是調控腫瘤細胞增殖、分化、存活的核心信號通路，其異常激活廣泛參與多種腫瘤的發生進展。gedatolisib的研發突破，順利攻克這一經典“不可成藥”靶點難題，填補了該領域的精準治療空白。

值得一提的是，這款潛力重磅藥物，是Celcuity于2021年以1000萬美元現金+股票的超低成本從輝瑞授權引進，成為全球生物醫藥行業低成本斬獲重磅管線的經典案例。

審批在即，劍指 100 億美元市值

目前，gedatolisib針對無PIK3CA突變的HR+/HER2-晚期乳腺癌適應癥的上市申請已提交FDA，預計2026年7月17日迎來最終審批結果。依托本次ASCO公布的PIK3CA突變人群優異數據，Celcuity計劃在2026年第三季度提交補充新藥申請，進一步拓寬藥物適用人群。

與此同時，該藥兩項一線治療III期臨床試驗正在穩步推進。HR+/HER2-乳腺癌一線治療市場空間廣闊，若一線研究順利取得陽性結果，Celcuity有望躋身百億市值生物科技企業行列。

Sullivan表示，依托gedatolisib的全場景治療潛力，沖擊百億市值是企業清晰的戰略發展目標。

伴隨FDA審批進入倒計時，gedatolisib有望徹底重塑HR+/HER2-晚期乳腺癌的臨床治療體系。憑借療效翻倍、安全性優異、用藥便捷的多重核心優勢，該藥極大概率成為該亞型乳腺癌全新標準治療方案，為廣大晚期乳腺癌患者帶來更優質的生存獲益。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/asco-10-billion-ambitions-celcuity-details-breast-cancer-win-over-piqray

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