上海
近日，肺動脈高壓領域重磅創新藥物索特西普（Sotatercept）正式在我國大陸地區落地使用。為推動國際前沿新藥快速落地惠及患者，國家兒童醫學中心、上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心于2025年底率先完成該藥物進口申報，成為上海首批可使用此款新藥的醫療機構。目前，醫院已為一名患病11年的特發性肺動脈高壓成年患者開具處方進行使用。
肺動脈高壓被稱作“心血管系統癌癥”，該病致殘率、致死率高，是全球心血管領域公認的疑難重癥。長期以來，許多自幼確診的患者，成年后常面臨轉診銜接不暢、治療被迫中斷、就醫渠道受阻等問題，這也是臨床診療和患者長期面臨的一大痛點。
作為全國首批國家心血管肺動脈高壓診療中心，上海兒童醫學中心多年來深耕肺動脈高壓診療領域，依托領先的診療技術、創新的服務模式與完善的全周期健康管理，為全國患者筑牢生命防線，不斷推動國內相關診療水平穩步提升。自2023年起，在國家政策的支持下，醫院突破傳統兒科診療年齡限制，正式開展超齡患者延續性醫療服務，搭建起覆蓋全生命周期的醫療服務體系。
截至目前，上海兒童醫學中心已為超過1000名成年先天性疾病、罕見病患者提供連續、優質的診療服務，18周歲以上肺動脈高壓患者的接診數量與診療質量實現雙重提升。昔日在兒中心接受治療的患兒步入成年后，無需奔波輾轉，便可繼續享受熟悉且專業的醫療服務，徹底解決了治療斷層難題，讓罕見病患者全程就醫有保障。
醫院肺動脈高壓診療團隊直面重重挑戰，接診的重度難治性肺動脈高壓患者占比達35%，多為危重病例。針對復雜兇險的病情，醫院依托成熟的多學科協作（MDT）模式，為每位重癥患者定制個體化精準治療方案。從國內首創的經皮Potts分流高難度手術，到靶向藥物聯合施治、復雜圍手術期綜合管理，醫護團隊憑借精湛醫術全力救治，多次將深陷心力衰竭險境的患者從死亡線上拉回，彰顯出國家級診療中心攻堅克難的專業能力。
據心內科傅立軍主任介紹，此次新藥落地，通過干預病因逆轉肺血管重構，打破了傳統藥物僅對癥擴血管的局限。盡管全球兒童用藥經驗不足，但兒中心緊跟國際兒童臨床研究前沿，積極與國際同行保持同頻交流，旨在為重癥肺動脈高壓患兒提供挽救性治療新選擇。
原標題：《國際前沿新藥順利落地，上海兒童醫學中心肺高壓治療再添“利器”》
欄目編輯：郜陽
來源：作者：新民晚報 左妍
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