對于復發難治性急性B淋巴細胞白血病患兒而言，已獲批上市的CAR-T治療為部分患者提供了新的治療選擇。

本文記錄了一名復發患兒在極低血象狀態下接受CAR-T治療并獲得緩解的過程，也呈現了潘靜主任團隊從病情評估、細胞采集與制備，到回輸管理和療效隨訪的完整臨床實踐。

一次“普通感冒”背后，

是復發的信號

2025年12月，9歲的女孩新新因呼吸道感染就診于當地醫院。發熱、清咽、鼻塞，看上去像一次再普通不過的季節性感冒。

但血常規檢查結果卻讓醫生警覺起來：粒細胞減少，伴貧血。進一步檢查后，一個所有人都不愿面對的事實浮出水面——新新復發了。

新新與白血病的第一次交鋒要追溯到2020年10月。那時，5歲的她因意外摔傷后發現骨髓異常，被確診為急性淋巴細胞白血病（B細胞型，低危組）。此后兩年半的時間里，她按照標準方案完成了誘導緩解、鞏固治療、再誘導和維持治療，經歷了化療的種種艱辛。2023年3月，她終于順利結療。

停療后的近三年時間里，新新的骨髓檢查沒有任何問題，生活似乎回到了正軌。然而，復發來得猝不及防。

病情危急：化療無效，

骨髓被大量幼稚細胞侵占

2026年1月，新新父母帶著她來到當地的一家血液病醫院。骨髓檢查結果令人揪心：原幼淋占98.5%，骨髓微小殘留病（MRD）高達90.5%。免疫分型顯示為Common B-ALL表型，符合復發性難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的特征。

醫生緊急給予維奈克拉聯合VDP方案誘導化療。然而，2026年2月中旬和2月底的兩次骨髓評估顯示，原幼淋比例依然分別高達93.5%和88%，MRD仍維持在87%以上。

化療耐藥已經形成，常規手段失效，病情持續進展。

治療決策：

為了孩子盡快治愈、少受痛苦

面對孩子的危急狀況，新新的父母心急如焚。他們只有一個愿望：讓孩子盡快治愈，不再承受更多治療帶來的痛苦，同時查閱了大量的資料，最終找到潘靜主任團隊。

潘靜主任團隊對新新的病情進行了全面評估，結合其既往治療史、當前疾病負荷以及身體狀況，認為CAR-T細胞治療是現階段最可能帶來突破的選擇。在與患者及家屬充分溝通后，團隊決定采用普基奧侖賽注射液（自體人源CD19 CAR-T）進行治療。

值得一提的是，新新家庭此前已為孩子配置了商業保險，相關保障范圍涵蓋商業化CAR-T治療，在后續治療過程中為家庭提供了重要支持。

治療真正考驗人的地方，

從來不是回輸那一天

在很多人的理解里，細胞治療例如CAR-T似乎就是一次細胞回輸。但在實際治療過程中，這只是其中的一個環節。

從最開始的評估開始，醫生需要判斷患者當前狀態、疾病進展以及既往治療情況，評估其是否適合進入這一治療路徑；隨后進入方案制定和動態調整階段，并逐步完成細胞制備與回輸等關鍵環節。

回輸之后，還可能面對發熱、炎癥反應（如CRS）、神經系統反應（ICANS），以及感染、免疫恢復等一系列問題；再往后，還需要持續隨訪，觀察療效和恢復情況。

這些環節前后銜接、相互影響，很少是完全獨立的。對患者來說，這更像是一段持續推進的治療過程，而不是一次操作。真正決定結果的，往往不是回輸那一天，而是前后的整個過程。

新新的治療過程，正是這段話最真實的注腳。

在極低血象下，

成功采集到足量自體細胞

2026年3月初，新新正式在北京高博醫院血液腫瘤免疫治療科辦理住院。入院時她的血象狀況不容樂觀，白細胞、中性粒細胞、血小板均處于嚴重抑制狀態——這是此前化療后的正常反應，但也給后續治療增加了難度。

即便如此，潘靜主任團隊依然迅速制定了周密的治療計劃。骨髓檢查顯示幼稚淋巴細胞仍占近九成，情況緊急，但團隊當機立斷：盡快完成淋巴細胞采集，為CAR-T制備爭取時間。

在血象尚未恢復的情況下，團隊成功為新新實施了外周血淋巴細胞采集，并因需確保備用細胞充足，數日后再次進行第二次采集。

這是整個治療過程中極具技術含量的一步——在患者血項極低的情況下，依然精準、足量地采集到可用于制備CAR-T細胞的自體淋巴細胞。這不僅考驗團隊的臨床經驗和操作水平，更考驗他們對整個治療節奏的把控能力。

隨后，在CAR-T細胞制備期間，團隊給予了橋接化療，持續控制腫瘤負荷，為后續回輸創造最佳條件。

回輸后：

擴增迅速，反應輕微

2026年4月中旬，新新順利回輸了普基奧侖賽注射液。回輸后僅數天，監測到CAR-T細胞開始擴增。這意味著制備的細胞是活的、有功能的，它們正在患者體內被激活、增殖，向腫瘤細胞發起攻擊。

更令人欣慰的是，新新的細胞因子釋放綜合征（CRS）反應一直維持在較低水平，主要表現為間斷發熱，經及時對癥處理和一次床旁血漿置換后，發熱頻次和熱峰很快好轉。

在CAR-T細胞治療中，CRS反應是常見且需要密切監控的并發癥。嚴重CRS可危及生命，而新新的CRS反應一直維持在較低水平（1級），主要表現為間斷發熱，經及時對癥處理后很快好轉。

與此同時，團隊對另一類嚴重并發癥——免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）始終保持高度警惕。該產品說明書中明確記載：在PB07臨床試驗（N=56）中，ICANS發生率為50.00%，3級及以上ICANS的發生率達37.50%；ICANS發生的中位時間為回輸后第7.0天（范圍：5~13天），中位持續時間為3.5天（范圍：1~14天），3級及以上ICANS的中位持續時間為3天（范圍：1~17天）。相關表現及神經毒性主要包括震顫（19.64%）、癇性發作（17.86%）、癲癇（14.29%）、意識水平下降（12.50%）、顱內壓力增高（10.71%）、腦水腫（5.36%）、譫妄（5.36%）。

面對如此高的風險數據，潘靜主任團隊沒有掉以輕心。從回輸第一天起，團隊便啟動了對神經系統癥狀的嚴密監測，并制定了分級的提前干預預案。幸運的是，在整個治療過程中，新新始終未出現任何ICANS相關表現，ICANS評級為0級。

回輸后半個月左右，新新接受了第一次療效評估。骨髓檢查結果令人振奮：原發病已獲得緩解。此后，炎癥指標持續下降，藥物逐漸減停，血象指標開始穩步回升。2026年5月初，回輸后第23天，新新順利辦理出院，回家休養。整個住院周期為60天，CAR-T治療過程總體順利。

后記

從2020年確診到2023年結療，再到2025年底復發，新新與白血病的這場拉鋸戰已經持續了五年多。這一次，她在潘靜主任團隊的幫助下，在極低血象狀態下成功完成了CAR-T治療，獲得了緩解。

而對于這個家庭來說，治療遠未結束，隨訪和長期康復還在繼續。但至少這一次，他們看到了新的希望。

（本文根據真實患者治療經歷整理，患者姓名采用化名“新新”）

*免責聲明：文章目的是提供一般的健康信息，不代替任何個人醫學診斷和治療

專家介紹

潘靜 教授

中國醫學科學院北京協和醫學院準聘副教授、博士研究生導師

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）

血液與健康全國重點實驗室 主任醫師 醫學/基礎免疫學博士

北京高博醫院血液腫瘤免疫治療科科主任

中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程

醫學健康領軍科技人才

北京醫師協會兒童重癥專科醫師分會常務理事

北京市醫藥衛生科技創新成果轉化專家庫專家

中國抗癌協會小兒腫瘤專業委員會專業委員

中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會青年委員

廣東省臨床醫學學會小兒血液腫瘤專業委員會細胞免疫治療學組顧問

長期從事難治復發白血病CAR-T 細胞免疫治療及轉化研究。聚焦CAR-T在r/r T-ALL臨床轉化困難及r/r B-ALL治療后復發，在國際上?次提出并驗證供者CD7 CAR-T 治療r/r T-ALL臨床策略實現CAR-T 臨床轉化突破；雙表位CD5 CAR-T 結合臨床新策略挽救CD7 CAR-T 治療后抗原逃逸；序貫CD19/CD22 CAR-T 臨床新策略提高r/r B-ALL長期療效。相關工作發表在Lancet Oncol（獨立通訊）、J Clin Oncol（獨立通訊）、Nat Med（第一/共同通訊）和Blood（第一/共同通訊）等期刊，高引4 篇，寫入6 部國內外指南。

內容來源 ｜北京高博醫院