北京
來源：市場資訊
（來源：藥事縱橫）
6月4日，NMPA網站顯示，舒泰神旗下全資子公司江蘇貝捷泰生物科技有限公司開發的凝血因子X（FX）激活劑STSP-0601（波米泰酶α，商品名：博佳凝）正式獲批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治療。
STSP-0601是一款源自圓斑蝰蛇毒液的國家1類治療用生物制品，以凝血因子X（FX）為靶點，通過特異性激活FX啟動凝血“共同通路”，實現快速止血。該藥的上市，填補了國內伴抑制物血友病治療領域國產創新藥的空白。此前，該領域長期依賴進口藥物，且面臨價格昂貴、半衰期短、需重復給藥等諸多瓶頸。
此次獲批主要基于STSP-0601-04 IIb期臨床研究的積極結果。2025年1月，該研究達到預設的主要有效性終點。
結果顯示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療的療效顯著，12小時有效止血率達81.94%，顯著優于預先設定的單組目標值（OPC），差異具有統計學意義（P＜0.0001）。
進一步的分層分析表現：STSP-0601治療的首次出血訪視的12小時有效止血率達88.00%，靶關節出血訪視有效止血率達86.96%。且無論血友病類型為A型還是B型，均可實現有效止血。
STSP-0601的止血起效速度在實現有效止血的出血訪視中，平均給藥次數（±標準差）僅為1.9±0.7次，77.12%的出血訪視僅需給藥1～2次即可實現有效止血。
伴抑制物血友病治療中，血栓風險一直是旁路制劑等現有療法的潛在隱患。而IIb期研究的安全性數據為STSP-0601提供了有力支撐：36.00%的受試者報告了與試驗藥物相關的不良事件，但大多為1級，無需治療即可自行恢復；未報告3級及以上不良事件，未報告與試驗藥物有關的嚴重不良事件，未報告血栓栓塞事件。
基于療效與安全性的綜合考量，研究總體評價STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的獲益大于風險。
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點是男性發病、女性攜帶。血友病可分為血友病A和血友病B，前者因凝血因子VIII（FVIII）缺乏所致，后者因凝血因子IX（FIX）缺乏所致，均由相應凝血因子基因突變引起。臨床特征表現為出血傾向，以關節、肌肉和深部組織出血為主；若不及時治療反復出血，可致關節畸形或假腫瘤形成，嚴重時危及生命。
伴抑制物（Inhibitor）是血友病治療中最棘手的并發癥。所謂抑制物，即患者接受外源性凝血因子替代治療后產生的抗FVIII/FIX中和性抗體。這些抗體會“攻擊”輸注的凝血因子，導致常規止血方案驟然失效。
STSP-0601的突破性意義在于其獨特的作用機制。現有主流旁路制劑（rFVIIa和aPCC）雖能繞過因子VIII或IX的缺乏，但aPCC中的微量FVIII可能誘導對FVIII的記憶反應，rFVIIa則半衰期短、需頻繁給藥，且兩者均存在血栓風險。此外，近年來的非因子替代療法如艾美賽珠單抗雖革新了預防治療格局，但僅能用于預防，無法按需用于急性出血的止血治療。
STSP-0601其活性成分提取自圓斑蝰蛇（Daboia russelii siamensis）毒液，是一種凝血因子X激活酶。該藥能夠特異性地激活FX，啟動凝血“共同通路”，通過增加凝血酶生成促進止血栓形成，達到出血患者止血的目的。STSP-0601的作用機制完全不依賴于FVIII或FIX，因此能夠有效繞過抑制物的中和作用，為伴抑制物血友病患者帶來全新的止血選擇。
STSP-0601的研發之路可追溯至2019年。2019年7月，該藥獲準開展“伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”的臨床試驗。2021年8月完成I期臨床試驗；同年9月啟動Ib/II期臨床試驗。基于Ib/II期積極結果，2022年9月獲得CDE突破性治療品種認定。此后又開展了采用更嚴格療效評估標準的IIb期試驗（登記號：CTR20240597），并于2025年1月取得總結報告。
2025年5月，舒泰神子公司貝捷泰提交的附條件上市申請獲CDE受理，并被納入優先審評及突破性治療雙加速通道。經過近一年的審批流程，博佳凝于2026年6月4日正式獲批上市，成為國內首個用于伴抑制物血友病的國產創新藥，有望為伴抑制物血友病患者提供更安全、有效、可及的治療選擇。
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