湖北
極目新聞通訊員 田娟
每年6月是全球重癥肌無力關愛月。對這個群體來說，“將就”是再熟悉不過的詞——癥狀輕點就忍忍，激素副作用大了也扛著，總覺得“能穩住就不錯了”。6月22日，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院神經內科主任醫師李志軍教授表示，“現在的臨床針對重癥肌無力的治療有明確目標，即實現雙達標：癥狀控制好，副作用也要小。”
依據2025年新版《中國重癥肌無力診斷和治療指南》，“雙達標”包含兩項核心標準。一是癥狀控制達標，四肢無力、喝水嗆咳、咀嚼困難、說話含糊這些癥狀，要盡可能不影響日常生活；二是安全性達標，長期吃激素的患者，指南明確要求把每日劑量降到5-10毫克這個安全區間。
“臨床癥狀緩解了并不代表治好了，”李志軍強調，“激素減不下來，臉腫、背厚、骨頭脆，日子照樣不好過。”
重癥肌無力屬于慢性自身免疫性疾病，分為眼肌型和全身型。眼肌型癥狀輕，主要是眼皮耷拉、看東西重影；全身型病癥累及全身多處肌群，可造成四肢無力、吞咽及呼吸功能受損。該病于2018年被列入國家第一批罕見病目錄。
現階段，仍有不少患者依靠膽堿酶抑制劑和糖皮質激素等藥物“硬撐”。這些藥雖能壓住一部分癥狀，但副作用如影隨形。
在臨床診療中，李志軍接診過很多受此困擾的患者：三十來歲的頂梁柱，渾身沒勁干不了活，只能在家歇著；年輕女性吃了幾年激素，臉圓了、背厚了，出門都得戴口罩；老年人更慘，骨質疏松一摔就骨折，全家跟著操心。
李志軍表示，多數的患者不是不想治，是不知道還有更好的辦法。近年來，以FcRn拮抗劑艾加莫德為代表的生物制劑陸續在國內上市。這類靶向藥的特點是兩快一好：起效快、減激素快、安全性好。用上之后，病情能穩住，激素也能慢慢往下減，“雙達標”不再是一句空話。
她特別提醒，“急性發作后出院的第一年，是復發的高危期。”這時候外表看著沒事了，體內的免疫紊亂其實還沒完全捋順，一場感冒、熬個夜、情緒一激動，都可能把病情再次點燃。急性期出院的患者最好在醫生指導下做鞏固治療，比如用FcRn拮抗劑艾加莫德持續半年，把復發風險壓下去。哪怕平時病情穩定的，也得定期復診，方案該調就調。
李志軍建議患者每周做一次MG-ADL自評，就幾道選擇題，涵蓋說話、咀嚼、吞咽、呼吸等8項日常能力。拿給醫生看，比空口描述病情準多了。評分越低越好，0到1分說明控制得不錯；比之前漲了2分以上，就得趕緊找醫生。
據悉，同濟醫院是國內最早開展重癥肌無力臨床研究的中心之一，自20世紀80年代便率先針對重癥肌無力患者開展臨床觀察，尤其在兒童型重癥肌無力研究方面積累了豐富經驗。目前醫院設有重癥肌無力專病門診及多學科診療團隊，協同診療，每月接診約300位患者。李志軍介紹，隨著生物制劑等新型治療手段投入臨床，病情突然加重、往ICU送的患者明顯少了，絕大多數患者通過規范治療都能把病情穩住。
（來源：極目新聞）
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