2025年3月11日，九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司宣布，其自主研發的“人骨髓間充質干細胞注射液”獲國家藥監局批準，成為全國首個針對孤獨癥譜系障礙（ASD）的干細胞新藥臨床試驗項目。

圖源：CDE

真的嗎？干細胞技術是否真能跨越肉體邊界，為長期困擾人類精神世界的難題帶來破局之法？

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定義與困境

在論述干細胞治療精神疾病以及心理疾病的可行性之前，我們需要先明晰二者的定義。

WHO認為：

精神疾病（Mental Disorders）是指在各種生物、心理、社會因素作用下，大腦功能失調，導致認知、情感、意志和行為等精神活動出現不同程度障礙的疾病，它以認知、情感、行為異常為特征的腦功能紊亂，常由遺傳、神經遞質失衡、腦結構異常等生物學因素主導，如精神分裂癥、雙相情感障礙、孤獨癥譜系障礙（ASD）等。

心理疾病（Psychological Disorders）則是指影響個體思維、情感、行為和社交功能的一類精神障礙，其在臨床上可能導致生活質量下降、痛苦、功能受損等，它更強調環境、心理社會因素對個體情緒與行為的影響，如焦慮癥、抑郁癥、創傷后應激障礙（PTSD）等。

二者在癥狀乃至發病機制上存在重疊的地方，復雜且交織，但在一定程度上，我們可以說：

精神疾病更偏重“硬件”（腦結構/功能異常），心理疾病則更依賴“軟件”（心理調節機制）。

當前，對于這兩類型疾病的治療手段以藥物干預（如抗精神病藥、SSRIs類抗抑郁藥）＋心理治療（認知行為療法等）+物理治療等的綜合性治療方法為主，但療效有限。這一困境催生了醫學界對干細胞療法的探索。

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干細胞治療的底層邏輯

干細胞（Stem Cells）被認為具有自我更新與多向分化潛能，基于此，以往人們的研究焦點放在了以它治療器質性損傷，亦或是以其培養出類器官進行移植的方向上。

圖文無關

但近幾十年來的研究發現，干細胞療法還具有優秀的旁分泌作用，它能給患者補充廣泛缺失或異常的酶，合成和釋放趨化因子、細胞因子和生長因子，有助于修復神經系統損傷。

神經系統的損傷，正是那些可能引發精神疾病的生物因素，它約等于神經系統的“硬件故障”。

比如，抑郁癥患者的大腦海馬體、前額葉皮層和杏仁核的體積會顯著縮小，而這些區域負責情緒調節、壓力應對和行為控制。

神經遞質的失衡，比如血清素、多巴胺的分泌異常，也會讓情緒和認知功能陷入混亂。精神分裂癥則更復雜，涉及多巴胺功能亢進、神經元興奮性和抑制性平衡失調，甚至線粒體功能障礙導致的氧化應激。

干細胞治療精神疾病的機制正是由此延伸，目前認為，它可以發揮：

• 替代受損神經元作用：干細胞具有多向分化的特性，可以分化為神經元和神經膠質細胞，直接替代那些受損或死亡的神經元。

• 免疫調節和抗炎作用：精神疾病往往伴隨著神經炎癥，而干細胞能夠通過分泌抗炎因子（如IL-10）和抑制促炎因子（如IL-6），減輕炎癥反應，保護神經元免受進一步損傷。比如，在抑郁癥的動物實驗中，臍帶干細胞顯著改善了抑郁樣行為，效果與抗炎和免疫調節作用密切相關。

• 神經營養支持作用：干細胞還能分泌多種神經營養因子（如BDNF），這些因子能夠促進神經元的生長和突觸連接的形成，增強神經可塑性。在雙相情感障礙的研究中，科學家發現，來自患者的iPSCs衍生的星形膠質細胞中促炎細胞因子（如IL-6）表達增加，而干細胞治療能夠通過調節這些因子，改善神經元功能。

其底層邏輯也由此顯現：具有特定損傷特征的精神疾病才有可能經由干細胞治療（如神經元損傷，神經遞質分泌異常等）。

換言之，干細胞很難在由心理調節機制主導，環境影響的心理疾病中發揮作用。

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從實驗室到病床

孤獨癥譜系障礙，又稱自閉癥，是一種常見的神經發育障礙，核心特征表現為社交互動的持續性障礙， 以及行為、興趣和日常活動的刻板重復行為。自閉癥病因復雜，迄今為止，還沒有能完全治愈的方案。但干細胞發揮了不錯的效力。

早在2023年12月3日，九芝堂美科使用人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）治療自閉癥的臨床前藥效學研究論文《Intravenous transplantation of bone marrow-derived mesenchymal stem cells improved behavioral deficits and altered fecal microbiota composition of BTBR mice》（骨髓間充質干細胞靜脈移植改善BTBR小鼠的行為缺陷并糾正其糞便微生物群組成），就在國際知名學術期刊《Life Sciences》上發表。

它充分證實了人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）治療自閉癥模型動物的有效性，并在國際上首次提出了干細胞治療對于自閉癥模型動物腸道菌群的影響。這也預示著干細胞或在治療自閉癥方面存在巨大開發潛力。

九芝堂美科的臨床研究團隊通過曠場測試（OFT）、明暗箱測試（LDT）、新物體識別測試（NOR）、自由社交測試（FST）和刻板行為測試（SB）等行為學實驗，系統評估了人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）靜脈治療對BTBR小鼠自閉癥樣癥狀的影響。

在曠場測試中，研究團隊觀察到hBMMSC治療組小鼠的總運動距離、轉角總距離、中心運動次數和轉角運動次數等指標的變化，表明其焦慮和探索性運動行為得到改善。明暗箱測試結果顯示，治療組小鼠在明箱中的停留時間和光運動總數有所增加，進一步支持了其焦慮行為的緩解。新物體識別測試中，治療組小鼠對新物體的識別能力和記憶能力有所提升，表明其認知功能得到改善。自由社交測試和刻板行為測試則顯示，治療組小鼠的社會互動行為增加，刻板行為減少，社會缺陷得到有效補救。

這些實驗數據表明，hBMMSC靜脈治療能夠顯著改善BTBR小鼠的自閉癥樣行為，

國外，Villarreal-Martínez等的總結性研究納入了 461 名患者， 11 項試驗被證明符合條件，最終結論也認為干細胞療法能顯著改善自閉癥患者的量表，促進其病癥恢復。

關于抑郁癥的話，2016年，一項“臍帶血細胞對難治性抑郁癥患者的治療效果”初步試點研究對16名女性TRD患者進行了4次臍帶干細胞靜脈注射 (250 x106個細胞，間隔1周)，結果顯示認知障礙得到改善，并有助于克服對常規治療的耐藥性。

另外，在雙相情感障礙研究領域，科學家利用iPSCs技術構建了雙相情感障礙患者衍生的類器官，其中，Wnt/β-catenin信號通路的基因表達發生了改變。通過添加鋰（一種傳統治療藥物），這些改變得到了改善，這不僅揭示了疾病的分子機制，也為個性化治療提供了可能。

寫在文末

盡管前景廣闊，干細胞治療精神疾病仍面臨多重挑戰，療效不確定性、機制復雜性，都亟待我們深入研究，過度宣傳可能導致患者盲目追求“干細胞療法”，忽視現有規范治療，是得不償失的行為。

未來，干細胞也許會是綜合干預治療中重要的一部分，能夠與行為療法、藥物等協同使用，但絕非“治愈神器”。我們呼吁，不要“神化”干細胞。

透過干精神疾病與心理疾病，我們看到了生命的復雜，正因如此，我們才不能給予盲目希望以及奇跡承諾，精神疾病患者和心理疾病患者乃至其家屬需要的，是一步步扎實的腳印。

* 文章內容僅供參考，不構成任何建議

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