2026年剛剛過去兩個(gè)月，對(duì)于腫瘤學(xué)界和數(shù)以千萬(wàn)計(jì)的中國(guó)癌癥家庭而言，這注定是一個(gè)被載入史冊(cè)的開局。從非小細(xì)胞肺癌到曾經(jīng)的“癌癥之王”胰腺癌，從成人到嬰幼兒，針對(duì)EGFR、KRAS G12D、NTRK等關(guān)鍵靶點(diǎn)的創(chuàng)新藥物正在以驚人的速度從實(shí)驗(yàn)室走向臨床。

圖源攝圖網(wǎng)（已授權(quán)）

今天無(wú)癌家園小編將結(jié)合2025年下半年至2026年2月最新的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、FDA及NMPA獲批信息，為各位癌友們盤點(diǎn)那些真正讓患者看見生命長(zhǎng)度的突破性進(jìn)展。

EGFR突變肺癌：從“單打獨(dú)斗”到“雙靶時(shí)代”，耐藥難題迎來(lái)終局破解

表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）突變是非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）中最常見的驅(qū)動(dòng)基因，尤其在亞洲人群中，近50%的肺腺癌患者由此驅(qū)動(dòng)。盡管第三代EGFR靶向藥奧希替尼效果顯著，但獲得性耐藥始終是臨床醫(yī)生和患者心中揮之不去的陰霾。

雙靶組合拳：Amivantamab+Lazertinib顯著延緩耐藥，中位OS首次突破4年大關(guān)

2025年9月，在西班牙巴塞羅那舉行的世界肺癌大會(huì)（WCLC）上，備受矚目的MARIPOSA研究更新了其顛覆性的數(shù)據(jù)，并于2026年2月在《AM J Med》上進(jìn)行了詳細(xì)解讀。

截圖源自《Am J Med》雜志

這項(xiàng)研究探索了“雙靶聯(lián)合”一線治療的威力：即EGFR/MET雙特異性抗體Amivantamab聯(lián)合第三代EGFR-TKI Lazertinib，直接挑戰(zhàn)當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療奧希替尼單藥。

關(guān)鍵數(shù)據(jù)

生存獲益：更新的總生存期（OS）分析顯示，Amivantamab聯(lián)合Lazertinib組的中位OS首次超過4年，而奧希替尼單藥組約為3年。這是EGFR突變晚期肺癌一線治療中，首次將生存中位數(shù)推高至4年這一里程碑。

耐藥機(jī)制破解：研究深入分析了耐藥基因。在奧希替尼組，有13%的患者出現(xiàn)MET擴(kuò)增，8%出現(xiàn)EGFR繼發(fā)突變（如C797S）。而在聯(lián)合治療組，MET擴(kuò)增率降至3%，繼發(fā)EGFR突變率僅為1%。

臨床意義：“過去我們擔(dān)心T790M，現(xiàn)在擔(dān)心C797S和MET。MARIPOSA的數(shù)據(jù)告訴我們，前線雙靶抑制能有效堵死腫瘤的逃生之路。” 研究者指出，這種組合不僅延長(zhǎng)了有效治療時(shí)間，更保留了患者后線治療的選擇權(quán)。

給藥革命：EGFR靶向藥告別“靜脈輸液”，每月一次皮下注射獲批

對(duì)于需要長(zhǎng)期用藥的肺癌患者，生活質(zhì)量的提升與延長(zhǎng)生命同等重要。2026年2月，美國(guó)FDA基于PALOMA-2研究的結(jié)果，批準(zhǔn)了Amivantamab（Rybrevant Faspro）的每月一次皮下注射劑型，用于聯(lián)合Lazertinib一線治療EGFR突變晚期NSCLC。

臨床優(yōu)勢(shì)

便利性升級(jí)：此前靜脈輸注每次需耗時(shí)數(shù)小時(shí)，而皮下注射僅需數(shù)分鐘。新的每月一次方案，讓患者在治療第1個(gè)月后，即可過渡到每月一次維持治療，極大地解放了患者的“住院時(shí)間” 。

安全性優(yōu)化：與歷史靜脈輸注數(shù)據(jù)相比，皮下注射的輸液相關(guān)反應(yīng)降低了5倍。每月一次給藥與每?jī)芍芤淮谓o藥的安全性相當(dāng)，靜脈血栓栓塞事件發(fā)生率與既往數(shù)據(jù)一致且可控。

中國(guó)原研力量：阿美替尼“靶向+化療”一線適應(yīng)癥獲批

中國(guó) EGFR 突變肺癌患者迎來(lái)了新的治療選擇。2026年1月8日，翰森制藥宣布，其自主研發(fā)的第三代EGFR-TKI 阿美替尼聯(lián)合化療（培美曲塞+鉑類）一線治療適應(yīng)癥正式獲得NMPA批準(zhǔn)。這是阿美替尼在國(guó)內(nèi)獲批的第五項(xiàng)適應(yīng)癥，標(biāo)志著國(guó)產(chǎn)靶向藥在肺癌全病程管理中的深度覆蓋。

AENEAS 2研究數(shù)據(jù)：

該III期研究結(jié)果曾在2025年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上發(fā)布。數(shù)據(jù)顯示，阿美替尼聯(lián)合化療組相較于阿美替尼單藥組，將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了53% （HR=0.47）。

中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）延長(zhǎng)至28.9個(gè)月，客觀緩解率（ORR）高達(dá)93.2% 。該研究納入的均為中國(guó)患者，顯示了原研EGFR-TKI對(duì)國(guó)內(nèi)患者的顯著療效和可控的安全性。

攻克最難靶點(diǎn)：舒沃替尼獲FDA批準(zhǔn)，EGFR 20ins迎來(lái)口服新藥

EGFR 20號(hào)外顯子插入突變（exon20ins）一直是令醫(yī)生頭痛的難治突變，對(duì)傳統(tǒng)一二代TKI不敏感。2025年6月，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了迪哲醫(yī)藥的舒沃替尼，用于治療含鉑化療期間或之后進(jìn)展的EGFR exon20ins突變非小細(xì)胞肺癌患者。

WU-KONG1研究數(shù)據(jù)

在既往接受過治療的患者中，客觀緩解率（ORR）達(dá)到53.3% ，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）長(zhǎng)達(dá)12.4個(gè)月。更令人振奮的是，亞裔和非亞裔人群療效一致，且對(duì)基線腦轉(zhuǎn)移患者同樣有效。

患者病例

張先生，67歲，從不吸煙，患有晚期肺腺癌，初診時(shí)即伴有縱隔淋巴結(jié)、雙肺及多發(fā)性骨轉(zhuǎn)移，基因檢測(cè)顯示為EGFR 20號(hào)外顯子插入突變（p.P772delinsPH）且PD-L1高表達(dá)（TPS 80%）。

患者一線接受免疫聯(lián)合化療后腫瘤明顯縮小，但因不良反應(yīng)及靜脈通路問題于2023年12月?lián)Q用舒沃替尼（sunvozertinib）每日300mg單藥治療。換藥后腫瘤持續(xù)縮小，至2025年9月病例報(bào)告提交時(shí)，總無(wú)進(jìn)展生存期已達(dá)34個(gè)月，且僅出現(xiàn)1級(jí)腹瀉和甲溝炎等輕微副作用，生活質(zhì)量良好。該病例證實(shí)了舒沃替尼在經(jīng)治EGFR 20ins突變患者中的持久療效和良好耐受性。

目前全球針對(duì)EGFR ex20ins突變及其他EGFR相關(guān)突變的眾多新藥研發(fā)正在如火如荼地進(jìn)行當(dāng)中，如伏美替尼、NIP142、plb1004、舒沃替尼、HSK40118、SYS6010、DZD6008、A303等等！

想要參加的患者可提交病理報(bào)告、治療經(jīng)歷、出院小結(jié)等資料至無(wú)癌家園醫(yī)學(xué)部（400-626-9916）初步評(píng)估病情。

KRAS G12D：40年“不可成藥”終破冰，胰腺癌迎來(lái)精準(zhǔn)治療曙光

KRAS突變?cè)环Q為腫瘤藥理界的“死神”，尤其是KRAS G12D，它是胰腺導(dǎo)管腺癌（PDAC）中最主要的突變亞型，占比高達(dá)40% 。長(zhǎng)期以來(lái)，針對(duì)G12D的靶向藥研發(fā)進(jìn)展遠(yuǎn)慢于G12C。這一僵局在2026年ASCO胃腸道腫瘤研討會(huì)（ASCO GI） 上被徹底打破。

INCB161734：口服G12D抑制劑單藥顯鋒芒，聯(lián)合化療安全可控

2026年1月公布的I期研究結(jié)果顯示，新型口服KRAS G12D抑制劑INCB161734在晚期/轉(zhuǎn)移性PDAC患者中表現(xiàn)出令人鼓舞的早期療效。

關(guān)鍵數(shù)據(jù)

療效：在1200mg每日一次的推薦擴(kuò)展劑量組（29名患者）中，客觀緩解率（ORR）達(dá)到34% ，疾病控制率（DCR）高達(dá)86% 。值得注意的是，有72%的患者觀察到循環(huán)腫瘤DNA（ctDNA）的分子學(xué)緩解，這意味著藥物在分子層面有效清除了腫瘤細(xì)胞。

安全性：在聯(lián)合化療（如GEMNabP或mFOLFIRINOX）的劑量遞增研究中，未觀察到劑量限制性毒性，表明其聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療方案的潛力巨大。

專家點(diǎn)評(píng)：“這一初步讀數(shù)看起來(lái)非常令人鼓舞，”加州大學(xué)舊金山分校的Andrew H. Ko博士評(píng)論道，“雖然反應(yīng)持久性仍需觀察，但34%的ORR在經(jīng)治的胰腺癌患者中已是非常難得的信號(hào)，這為開展III期研究奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。”

破冰而出：國(guó)產(chǎn)RNK08954的技術(shù)突破

RNK08954是一種針對(duì)KRAS G12D突變的口服靶向藥物，目前正在中國(guó)開展多項(xiàng)臨床研究。其中一項(xiàng)評(píng)價(jià)RNK08954在中國(guó)KRAS G12D突變晚期實(shí)體瘤受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)特征以及初步抗腫瘤療效的多中心、開放的I期臨床研究已啟動(dòng)。

對(duì)于標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的中國(guó)KRAS G12D突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者，RNK08954臨床試驗(yàn)提供了一個(gè)潛在的治療機(jī)會(huì)。

Setidegrasib：后線治療仍有效，聯(lián)合FOLFIRINOX一線ORR近60%

幾乎在同一時(shí)間，另一款G12D抑制劑Setidegrasib也公布了其I期數(shù)據(jù)。

數(shù)據(jù)亮點(diǎn)

后線治療：在二線或三線接受600mg單藥治療的患者中，疾病控制率為57.1%，客觀緩解率為23.8%。

一線聯(lián)合：在一線治療中，Setidegrasib聯(lián)合mFOLFIRINOX方案，在可評(píng)估的12名患者中，客觀緩解率高達(dá)58.3% ，疾病控制率為83.3%。

安全性：盡管聯(lián)合化療組的不良事件發(fā)生率較高（化療本身導(dǎo)致），但總體可控，未出現(xiàn)預(yù)期外的毒性疊加。

胰腺癌患者長(zhǎng)期以來(lái)只有化療可選，即便是FOLFIRINOX方案，有效率也往往不盡如人意。如今，INCB161734和Setidegrasib的數(shù)據(jù)標(biāo)志著KRAS G12D這個(gè)曾經(jīng)堅(jiān)不可摧的堡壘終于出現(xiàn)了裂痕。對(duì)于攜帶這種突變的胰腺癌患者，尤其是體質(zhì)較弱無(wú)法耐受高強(qiáng)度化療的患者，靶向藥物的出現(xiàn)無(wú)疑是黑暗中透進(jìn)的一束光。

NTRK融合：從嬰幼兒到成人，“廣譜抗癌”持續(xù)刷新生存紀(jì)錄

NTRK基因融合雖然發(fā)生率低，但涵蓋的病種極其廣泛，從嬰兒纖維肉瘤到成人肺癌均可發(fā)生。作為“廣譜抗癌”的典范，拉羅替尼在2025年下半年至2026年初再次用長(zhǎng)期數(shù)據(jù)證明了其價(jià)值。

嬰幼兒纖維肉瘤：ADVL1823研究證實(shí)前線治療的革命性意義

對(duì)于患有嬰兒纖維肉瘤的嬰幼兒，傳統(tǒng)治療意味著致殘性的手術(shù)。2025年10月，發(fā)表在《Translational Pediatrics》上的ADVL1823研究結(jié)果顯示，拉羅替尼作為新診斷患兒的一線治療方案，效果驚人。

關(guān)鍵數(shù)據(jù)

有效率：在嬰兒纖維肉瘤隊(duì)列中，客觀緩解率高達(dá)94% （17/18）。

保肢率：研究強(qiáng)調(diào)，拉羅替尼使得許多原本需要截肢或?qū)е聡?yán)重功能障礙的腫瘤變得可手術(shù)切除，甚至完全免于手術(shù)，極大地提高了患兒的長(zhǎng)期生活質(zhì)量。

生存數(shù)據(jù)：2年無(wú)事件生存率為82.2%，2年總生存率為93.8%。

NTRK融合肺癌：長(zhǎng)期隨訪證實(shí)顱內(nèi)強(qiáng)勁活性

2025年9月，在WCLC大會(huì)上公布的拉羅替尼治療NTRK融合肺癌的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)，進(jìn)一步鞏固了其在 CNS 轉(zhuǎn)移患者中的地位。

關(guān)鍵數(shù)據(jù)

在32名晚期NTRK融合肺癌患者（中位經(jīng)治2線）中，客觀緩解率（ORR）為69% ，其中包括4例完全緩解。

起效迅速：中位起效時(shí)間僅1.8個(gè)月。

顱內(nèi)活性：對(duì)于存在基線腦轉(zhuǎn)移的患者，拉羅替尼同樣表現(xiàn)出強(qiáng)效的顱內(nèi)腫瘤控制能力。中位總生存期（mOS）尚未達(dá)到，意味著大多數(shù)患者的生存期遠(yuǎn)超既往化療時(shí)代。

除了療效數(shù)據(jù)，藥物可及性同樣傳來(lái)佳音。2025年8月，巴西國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)委員會(huì)正式批準(zhǔn)將拉羅替尼納入公共醫(yī)療系統(tǒng)，用于所有患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性NTRK融合陽(yáng)性癌癥的兒童。這標(biāo)志著精準(zhǔn)醫(yī)療正在逐步走出發(fā)達(dá)國(guó)家的壁壘，惠及更多發(fā)展中國(guó)家的患兒。

除了ICP-723外，目前無(wú)癌家園正在展開的關(guān)于NTRK抑制劑的臨床研究還有很多，例如VC004、HG030、ICP723、TL118、TL139等藥物等。

肝癌一線新格局：安羅替尼聯(lián)合免疫改寫大血管侵犯患者預(yù)后

對(duì)于肝癌這一中國(guó)高發(fā)癌種，2026年開年同樣有好消息。1月5日，正大天晴宣布，安羅替尼聯(lián)合派安普利單抗（“雙安”組合）獲NMPA批準(zhǔn)，用于不可切除肝細(xì)胞癌的一線治療。

APOLLO III期研究：

這項(xiàng)研究發(fā)表在《柳葉刀-腫瘤學(xué)》，結(jié)果顯示，與標(biāo)準(zhǔn)靶向藥索拉非尼相比，“雙安”組合顯著延長(zhǎng)了無(wú)進(jìn)展生存期和總生存期。

高危人群突破：該研究入組了高達(dá)41% 的伴有大血管侵犯的肝癌患者，這類患者自然生存期極短，通常不足半年。而在這一預(yù)后極差的亞組中，安羅替尼聯(lián)合方案依然顯著降低了疾病進(jìn)展和死亡風(fēng)險(xiǎn)，為這部分最兇險(xiǎn)的肝癌患者提供了真正的“續(xù)命”選擇。

從2025年下半年到2026年初的這波新藥井噴，我們看到了幾個(gè)明確的趨勢(shì)：

“慢病化”成為現(xiàn)實(shí)：EGFR突變肺癌中位OS突破4年，意味著患者可以與瘤共存更久。

“不可成藥”成為歷史：KRAS G12D的破冰，預(yù)示著未來(lái)5~10年胰腺癌的治療格局將發(fā)生翻天覆地的變化。

生活質(zhì)量被提到新高度：每月一次的皮下注射、嬰幼兒的保肢治療，體現(xiàn)了醫(yī)學(xué)不僅是延長(zhǎng)生命，更是守護(hù)尊嚴(yán)。

對(duì)于患者而言，這一系列的進(jìn)展提醒我們：確診癌癥后，進(jìn)行全面的基因檢測(cè)（NGS Panel）比以往任何時(shí)候都更加重要。因?yàn)槟悴恢溃乱粋€(gè)獲批的新藥，是否正好對(duì)應(yīng)你基因報(bào)告上的那個(gè)靶點(diǎn)。

本文為無(wú)癌家園原創(chuàng)