本期看點(diǎn)：

1. 賽諾菲（Sanofi）公布，其在研呼吸系統(tǒng)療法lunsekimig在兩項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)中均達(dá)到主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，分別在中重度哮喘和慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者中展現(xiàn)出積極療效。

2. Praxis Precision Medicines宣布，其反義寡核苷酸（ASO）療法elsunersen在針對早發(fā)性癲癇型SCN2A發(fā)育性與癲癇性腦病（SCN2A-DEE）兒童患者開展的1/2期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果。治療使患者癲癇發(fā)作頻率較基線降低77%。

Lunsekimig：2期試驗(yàn)結(jié)果公布

賽諾菲日前公布其在研呼吸系統(tǒng)療法lunsekimig的2期臨床研究結(jié)果。該藥物是一種新型雙特異性納米抗體，由五個連接的抗體片段構(gòu)成，旨在同時阻斷胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）和白細(xì)胞介素-13（IL-13）兩條炎癥信號通路，這兩種通路被認(rèn)為是哮喘及相關(guān)疾病中導(dǎo)致組織損傷的重要炎癥驅(qū)動因素。研究結(jié)果顯示，在兩項(xiàng)針對慢性呼吸系統(tǒng)疾病的2期研究中，lunsekimig均達(dá)到主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，相比安慰劑顯示出明確療效。同時，在所有研究中該藥物整體耐受性良好，安全性特征可接受。

具體來看，在AIRCULES 2b期研究中，lunsekimig在中重度哮喘患者中達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，無論患者的生物標(biāo)志物狀態(tài)如何均顯示療效。研究結(jié)果表明，與安慰劑相比，該療法可在統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義上顯著減少疾病急性加重，并改善肺功能指標(biāo)——支氣管擴(kuò)張劑使用前的一秒用力呼氣容積（pre-BD FEV1）。此外，在DUET 2a期概念驗(yàn)證研究中，lunsekimig在慢性鼻竇炎伴鼻息肉患者中同樣達(dá)到主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，在第24周時與安慰劑相比顯著改善鼻息肉評分、患者報(bào)告的鼻塞/阻塞評分以及Lund-Mackay計(jì)算機(jī)斷層掃描評分。

Elsunersen：公布1/2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Praxis Precision Medicines近日宣布，其在研療法elsunersen在EMBRAVE臨床1/2期試驗(yàn)A部分中取得積極結(jié)果。該研究在早發(fā)性癲癇型SCN2A發(fā)育性與癲癇性腦病兒童患者中開展。Elsunersen是一種ASO療法，旨在選擇性降低SCN2A基因表達(dá)，從而直接靶向早發(fā)性癲癇型SCN2A-DEE的致病機(jī)制，用于治療攜帶SCN2A功能獲得性突變患者的癲癇發(fā)作及其他相關(guān)癥狀。

研究結(jié)果顯示，在療效方面，與安慰劑相比，elsunersen治療使患者癲癇發(fā)作頻率較基線降低77%（p=0.015，95% CI：33–92）。同時，57%的患者實(shí)現(xiàn)了至少連續(xù)28天無癲癇發(fā)作。療效在開放標(biāo)簽延長期（OLE）中可持續(xù)長達(dá)一年。此外，與安慰劑組未觀察到改善相比，所有接受elsunersen治療的患者在睡眠、運(yùn)動功能、肌張力、注意力或神經(jīng)精神運(yùn)動發(fā)育等指標(biāo)上均出現(xiàn)改善。在安全性方面，elsunersen整體耐受性良好。

Muzastotug：公布1/2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

日前，天演藥業(yè)公布其在研藥物 掩蔽型抗CTLA-4 SAFEbody安全抗體 muzastotug治療無肝轉(zhuǎn)移MSS CRC（晚期微衛(wèi)星穩(wěn)定型結(jié)直腸癌）1b/2期臨床研究的最新數(shù)據(jù)。 截至2026年1月24日的最新數(shù)據(jù)截點(diǎn)，共有67例無肝轉(zhuǎn)移的MSS CRC患者（包括腹膜轉(zhuǎn)移亞群）接受了muzastotug（10 mg/kg或20 mg/kg）聯(lián)合帕博利珠單抗治療。

在該研究劑量擴(kuò)展階段的65例可評估患者中，10 mg/kg劑量組（N=39）的中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為4.8個月，20 mg/kg劑量組（N=26）mPFS為6.7個月。值得注意的是，在接受誘導(dǎo)/維持給藥方案（20 mg/kg單次負(fù)荷劑量 + 10 mg/kg每3周一次）的14例患者中，mPFS顯著延長至15.4個月，而未采用該策略的12例20 mg/kg每6周一次（Q6W）給藥患者中，mPFS為4.9個月。這一差異進(jìn)一步印證了誘導(dǎo)/維持方案的重要性，目前該方案正于正在進(jìn)行的隨機(jī)2期試驗(yàn)中接受評估。此外，10 mg/kg劑量組的中位總生存期（OS）達(dá)到19.8個月（中位隨訪時間23.8個月）。20 mg/kg劑量組的中位OS尚未達(dá)到（中位隨訪13.1個月）。20 mg/kg劑量組患者的1年OS率為80.8%，而10 mg/kg劑量組患者在12個月時的OS率為70.1%，24個月時為48%。

參考資料：

[1] Press Release: Sanofi’s lunsekimig met primary and key secondary endpoints in phase 2 respiratory studies in asthma and CRSwNP. Retrieved April 7, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/07/3268809/0/en/Press-Release-Sanofi-s-lunsekimig-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-phase-2-respiratory-studies-in-asthma-and-CRSwNP.html

[2] Praxis Precision Medicines Announces Positive Results from the EMBRAVE Part A Trial of Elsunersen in Patients with SCN2A Early-Onset Developmental and Epileptic Encephalopathy. Retrieved April 6, 2026 from https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-positive-results-embrave

[3] NeuroTherapia announces completion of its Phase 2a Trial of a novel treatment for Alzheimer's Disease. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/neurotherapia-announces-completion-of-its-phase-2a-trial-of-a-novel-treatment-for-alzheimers-disease-302735337.html

[4] Vanda Pharmaceuticals Announces Initiation of The Thetis Study, a Clinical Trial of NEREUS? for the Prevention of Vomiting Induced by GLP-1 Receptor Agonists. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/vanda-pharmaceuticals-announces-initiation-of-the-thetis-study-a-clinical-trial-of-nereus-for-the-prevention-of-vomiting-induced-by-glp-1-receptor-agonists-302737472.html

[5] IDEAYA Biosciences Announces First-Patient-In for Phase 1 Trial of IDE574, a Potential First-In Class Dual Inhibitor of KAT6/7 to Target Multiple Solid Tumor Indications, including Breast, Prostate, CRC, and Lung Cancer. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ideaya-biosciences-announces-first-patient-in-for-phase-1-trial-of-ide574-a-potential-first-in-class-dual-inhibitor-of-kat67-to-target-multiple-solid-tumor-indications-including-breast-prostate-crc-and-lung-cancer-302734096.html

[6] Alar Breaks Key Barriers in Ketamine Therapy with Positive Phase 1 Results for Long-Acting Injectable ALA-3000 for Treatment-Resistant Depression. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/alar-breaks-key-barriers-in-ketamine-therapy-with-positive-phase-1-results-for-long-acting-injectable-ala-3000-for-treatment-resistant-depression-302734540.html

[7] AllRock Bio Doses First Patients in Phase 2a Trial of ROC-101 for Pulmonary Hypertension. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/allrock-bio-doses-first-patients-in-phase-2a-trial-of-roc-101-for-pulmonary-hypertension-302737391.html

[8] OncoC4 announces first participant's dosing in Phase 1/2 clinical trial of ONC-841 for the treatment of Alzheimer's disease. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/oncoc4-announces-first-participants-dosing-in-phase-12-clinical-trial-of-onc-841-for-the-treatment-of-alzheimers-disease-302737574.html

[9] Sparian Biosciences Announces Initiation of Phase 1 Clinical Trial of SBS-147 Next Generation Arylepoxamide Agonist for the Treatment of Pain Funded by a $15M NIH Grant. Retrieved April 9, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/09/3270917/0/en/Sparian-Biosciences-Announces-Initiation-of-Phase-1-Clinical-Trial-of-SBS-147-Next-Generation-Arylepoxamide-Agonist-for-the-Treatment-of-Pain-Funded-by-a-15M-NIH-Grant.html

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