患兒爸爸自述：兒子確診“兒童癌王” 我做了兩年“罕見病移民”

每經記者：林姿辰 每經編輯：畢陸名

“我要爭一口氣，不是想證明我了不起，只是想證明我失去的東西，我一定要拿回來！”

這是“貓爸小馬哥”（以下簡稱“小馬哥”）最喜歡的電影《英雄本色》的經典臺詞，盡管他在現實生活中是一名普通的程序員，但當兒子確診神經母細胞瘤后，他創立了“小貓加油（原名神母一點通）”小程序，穿梭在各個病友群間，被不少患兒家長看作“老大”。

神經母細胞瘤被稱為“兒童腫瘤之王”，是嬰幼兒最常見的顱外實體腫瘤，在中國0到14歲兒童中發病率為7.72/百萬。其中高危患兒占比接近50%，這些患兒經過化療、手術、放療、移植、免疫治療等多模式治療后5年生存率仍然不到50%。

對于患兒家長，孩子的診斷書不只是治療起點，還是“罕見病移民”的生涯開端。作為浙江大學醫學院附屬兒童醫院血液腫瘤中心和兒童癌癥研究中心的掌門人，王金湖見過太多這樣的家庭。2026年全國腫瘤防治宣傳周，他在接受《每日經濟新聞》記者采訪時表示，兒童腫瘤診療的規范性和科學性很重要，彎路一走就要多花很多錢，小孩也多吃很多苦，但目前，國內的情況還很不均衡。

王金湖。圖片來源：受訪者供圖

常規檢查極易遺漏，黃金半個月被輕易耗盡

在兒子確診神經母細胞瘤之前，小馬哥根本不信小孩子會得腫瘤。有幾次，他在手機上刷到有家長在短視頻平臺發布籌款信息，自己的孩子得了癌癥，當時下意識覺得這是騙人的：小孩子怎么會得癌癥呢？

后來，小馬哥才看到一組數據：全球范圍內每年有超過25萬名兒童被診斷患癌，中國兒童腫瘤平均發病率為125.72/百萬，據國家兒童腫瘤監測中心的最新研究數據推斷，僅2020至2024年期間，我國新增兒童腫瘤患者超15萬，其中實體腫瘤占比約六成，數量超過白血病。

而神經母細胞瘤的恐怖，始于極度隱匿。2023年2月，小馬哥的兒子“小貓”剛滿4歲1個月，被確診為高危4期神經母細胞瘤——伴骨、骨髓、淋巴多發轉移，入院次日便無法站立。在此之前，“小貓”出現厭食、嗜睡、嘔吐、低熱等癥狀，在基層醫院被直接判為“積食”，對癥治療半個月卻沒有效果。經熟識醫生提醒補做腹膜后B超時，“小貓”的腫瘤已廣泛轉移——這個位置常規腹部B超極易遺漏。

從有癥狀到確診，兒子被耽擱了半個月，這是小馬哥心里過不去的坎。作為國內為數不多擅長疑難神經母細胞瘤診療的專家之一，王金湖告訴《每日經濟新聞》記者，兒童腫瘤很多屬于胚胎性腫瘤，第一個發病高峰在0到3歲，患兒無法準確主訴癥狀，僅以哭鬧表達，在腫瘤轉移至骨和骨髓等處，患者出現巨大腫塊或肢體疼痛、跛行等癥狀前，發熱、乏力、消瘦等癥狀容易被醫生誤診為其他疾病，早期識別非常困難；神經母細胞瘤更特殊——原發灶很小即可遠處轉移，與腎母細胞瘤、肝母細胞瘤常常“瘤大不轉移”截然不同，診斷時往往已是高危組。

小馬哥在搭建病友小程序、做線上指南科普時，就接觸到了很多誤診誤治的慘痛案例：有的孩子因為“熊貓眼”被誤診為腦瘤，開顱探查未見病灶，白白開顱又縫合；有的醫院因為沒有兒童腫瘤專業團隊，在化療、手術等環節出了問題，讓一些孩子錯失了最佳的治療機會。

診療水平區域不均，患兒無奈“追醫而居”

“小貓”確診后近兩年，小馬哥帶著兒子輾轉武漢、杭州、濟南、南京等各大城市，成為典型的“罕見病移民”；也是在這期間，小馬哥開始叫兒子“小貓”，因為貓有九條命，他希望這個名字能給兒子帶來好運。

在神經母細胞瘤患者家庭里，像小馬哥這樣帶著孩子“遷徙”的家長不在少數，大家都是被分布不均的醫療資源逼出家門的。目前，國內沒有一家醫院具備覆蓋神經母細胞瘤的全部診療能力，即便是大三甲醫院，診療水平也不完全一致。

據小馬哥回憶，拿到“小貓”的B超診斷書后，自己率先奔赴當地盛名的大三甲醫院，兒子“挨了一刀”接受了腫瘤活檢手術，在ICU待了幾天，等待病理報告的過程又花了近半個月時間，這期間“小貓”的腫瘤標志物暴漲近七成。后來他才知道，在有經驗的醫院，這個流程的時間可以大大縮短，搶回黃金時間。

“國內很多地方的兒童腫瘤診療資源還是比較缺乏。”作為臨床醫生，王金湖也見過太多患兒家庭長期往返奔波、輾轉就醫：在一家醫院確診，換到另一家醫院化療，再轉第三家醫院手術，放療又要去第四家醫院??

王金湖強調，神經母細胞瘤是典型的多學科疾病，外科、內科、放療、超聲、影像、病理、分子診斷等必須協同，一個環節出問題，診療可能就要走彎路，不僅多花很多錢，小孩也要吃很多苦。

對此，小馬哥深有體會。兒子確診后，他慕名前往浙江大學醫學院附屬兒童醫院找王金湖主刀，“小貓”接受11小時高難度手術后，僅在兒童重癥監護室（ICU）觀察24小時便轉出回到了腫瘤外科病房，術后恢復也很順利。

術后小馬哥又帶著“小貓”轉往山東省腫瘤醫院繼續接受化療。他表示，該院兒童腫瘤診療經驗成熟，兒童腫瘤科主任王景福能夠統籌協調全院醫療資源，為患兒制定系統化方案，濟南的生活成本也低一些，緩解了一些經濟的壓力。

不過，山東省腫瘤醫院沒有兒童ICU，而且全國能做MIBG、MFBG等檢查的醫院數量有限，所以，像MIBG顯像這類關鍵檢查，“小貓”只能再次輾轉前往南京完成。

單支注射液近6萬元，家長跟隨政策“二次遷徙”

每年，全國都有數百個神經母細胞瘤家庭涌向少數幾家醫院，他們在醫院周邊租房，一住就是數月甚至數年，房租、交通、伙食開銷讓本就不堪重負的家庭雪上加霜。

但這些都比不過昂貴的醫療費。小馬哥算過一筆賬，兒子“小貓”患病以來，一共做過10次化療、10次全麻手術、1臺11小時的大型手術、數次干細胞采集、1次自體干細胞移植、12次放療、5輪免疫治療，總花費超200萬元。

在停薪留職的兩年里，他抵押了房產，也借過高利貸，恨不得“一分錢掰成兩半花”，但神經母細胞瘤的藥費是剛性支出。

以?達妥昔單抗β為例，這種靶向GD2抗原的單克隆抗體藥物可用于治療≥12月齡的高危神經母細胞瘤患兒，常作為化療、手術或干細胞移植后的維持治療手段，可提升長期生存率。但它的單支價格高達59568元，患兒需要24小時不停地輸注10天，每35天輸液一輪，一輪用4到5支注射液。“小貓”一共接受了5輪治療，家里花了近150萬元。

而且，?達妥昔單抗β尚未被納入國家醫保目錄，只進入了商業健康保險創新藥品目錄?，城市惠民保是撐起神經母細胞瘤患兒家庭的重要力量，據公益項目“向日葵兒童”方面2024年統計，國內67個地區惠民保已納入?達妥昔單抗β注射液。但小馬哥告訴《每日經濟新聞》記者，各地的惠民保報銷額度差異巨大，不少家庭因此開始了“二次遷徙”。

以小馬哥老家的惠民保為例，患兒在確診前投保，藥物可報銷約30%，但確診后作為既往癥投保，報銷比例直接降到10%到15%，對于上百萬元的巨額治療費來說是杯水車薪。

與之形成鮮明對比的是廣州，當地惠民保對既往癥患者可報銷70%；山東此前推出的齊魯保產品也曾一度火爆，2022年至2023年的報銷比例最高可達60%，后因賠付壓力過大停售，煙臺惠民保曾提供50%—70%的高比例報銷，且當地部門剛性兌付，切實為患者減負。

小馬哥感覺，各地惠民保就像“打地鼠”，一個產品停售，另一個地方又推出類似政策，但各地惠民保的穩定性和兌現度也有所不同——有些惠民保產品的規則表述模糊，設置隱性門檻，要求提供連續多月租房合同、水電繳費單、居住證等材料，不少家庭因此被卡住。

被迫代購仿制藥，背后是兒童腫瘤藥研發“呼救”

隨著兒子結束化療，進入老家幼兒園讀書，小馬哥也重啟程序員工作，一家人的生活看似步入正軌，但藥品開支停不下來。

目前，“小貓”在吃的藥物名為依氟鳥氨酸（DFMO），是一種可用于降低高危神經母細胞瘤患者復發風險的口服新藥，作為國內首批獲準應用依氟鳥氨酸的醫療機構之一，北京兒童醫院在2025年7月開出該藥首方。

不過，小馬哥買不起每月一盒、每盒2.65萬元的原研藥，只能通過代購購買印度版等仿制藥維持兒子用藥，“我知道仿制藥可能存在一些不確定性，但不吃就可能復發??如果能買得起原研藥，誰愿意去鋌而走險呢？”

實際上，在經濟重擔下，還有家長無奈選擇讓孩子當“小白鼠”，超適應證使用成人藥，逐漸游走在違規邊緣。

“其實國家多個部門都很重視兒童腫瘤，比如國家藥監局就一直很積極地推動兒童抗腫瘤藥物的臨床研發和快速審評等工作，國家衛健委也把神經母細胞瘤等納入了罕見病目錄，但目前支付問題仍然沒有很好解決，需要更多部門聯動。”作為行業發展的見證者，王金湖告訴《每日經濟新聞》記者，疾病診療的進步和患者支付問題要分開看待。

一方面，過去20年中國神經母細胞瘤診療體系發生了翻天覆地的變化，頭部醫院的診療水平已與國際發達地區接近，高危神經母細胞瘤患兒的生存率從過去約20%—30%提升到50%至60%，外科手術日益精準化、微創化，免疫藥物、靶向藥物、細胞治療療法快速推進都給復發患兒帶來希望。

但另一方面，兒童腫瘤診療資源分布不均，患兒異地輾轉就醫成本高昂等現實問題也不可回避。未來，行業要取得更大進步，還需要政府、醫院、公益組織、研發企業、社會各界團結協作。

“任何一方都沒有能力去解決所有的問題。”在王金湖看來，國產替代是降低患者用藥負擔的必經之路，但兒童腫瘤藥研發長期“遇冷”，源于兒童人群臨床藥物難度大、成本高、病例少、商業回報低，企業動力不足，這就需要多層次保障體系支持。

“要構建起國家醫保、商業保險、社會救助相結合的綜合保障體系，更多患兒才能用得上、用得起好藥。”王金湖強調，公益救助的核心價值遠不止資金支持，更重要的是幫家庭建立治療信心，“相信有希望才能堅持下去，堅持下去才能有希望。如果一開始就放棄了，50%的機會，也會變成0”。