上海
01
我院開展多項兒童神經母細胞
臨床新型治療研究
近期，我院血液腫瘤科通過多渠道開展多項兒童神經母細胞新型治療臨床研究，這是繼我院在國內率先開展惡性實體腫瘤多學科團隊管理及GD2單抗免疫治療的基礎上，針對這一兒童“腫瘤之王”難治復發類型臨床治療瓶頸的又一次新的突破，有望明顯提高患兒的生存預后。
神經母細胞瘤被稱為兒童的“腫瘤之王”。它好發于 5 歲以下的孩子，尤其是 2 歲以下的嬰幼兒。發病率低于白血病，但在顱外實體腫瘤（除腦腫瘤外）中，發病率排名居首。上海兒童醫院血液腫瘤科主任醫師邵靜波指出，這類疾病在初診時就有 50%到70%的患者已經發生遠處轉移，因此治療難度極大。過去，即便完成規范治療，復發率仍然很高，預后不理想。隨著GD2單抗等免疫治療藥物應用，患者整體生存率從約30%提升至50%-60%，但仍有相當比例的患兒出現復發及不良預后，目前臨床上缺乏有效的對策。近年來，針對難治復發病例，國際上出現一些在維持治療階段使用的創新藥物和核素治療等新型手段，為進一步降低腫瘤復發風險帶來了可能。
02
依托“先行先試”政策
加速國際創新藥落地與臨床應用
上海市兒童醫院血液腫瘤科作為國內兒童血液腫瘤、兒童實體腫瘤與罕見病診療的核心團隊之一，長期深耕兒童腫瘤診治領域。上海市兒童醫院與瑞金海南醫院緊密合作，依托博鰲樂城“先行先試”政策，持續提升兒童罕見腫瘤的整體診療水平，讓更多患兒有機會盡早用上國際前沿的治療方案，助力患兒實現 “大病不出國”，逐步實現更早干預、更精準治療和更長期穩定控制的轉變。2023年12月，依氟鳥氨酸（DFMO）被美國FDA批準用于降低高危神經母細胞瘤（HR-NB）患者的復發風險。在美國獲批上市僅僅一年左右，該創新藥就被加速落地于瑞金海南醫院，我院血液腫瘤科第一時間與瑞金海南醫院合作，成功推動DFMO片在院內的首次用藥，讓中國高危神經母細胞瘤患者不需遠赴國外，在國內就能接受國際最前沿的治療，為更多高危神經母細胞瘤患兒帶來了生存的希望。從政策創新到臨床實踐，從藥物引進到長期管理，上海市兒童醫院不斷完善兒童腫瘤與罕見病的治療路徑。
03
大力推進產學研融合、醫企合作
助力國產原創治療臨床轉化
近年來，上海市兒童醫院積極開展醫企產學研合作，共同推進新型診療技術研發與臨床轉化。針對難治復發性神經母細胞瘤治療，在上海臨床創新轉化研究院的指導下，以血液腫瘤科、普外科為核心的腫瘤中心團隊與上海核元生物合作開展的難治復發神經母細胞留核素治療的臨床研究，有望為這一治療難題帶來國產原創新型治療方案。
作者：血液腫瘤科、科研部
編輯：嚴欽
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