八部門聯合發文，兒童用藥迎來重大改革

兒童專用藥品種少、適宜劑型規格缺乏、說明書兒童用藥信息缺失、臨床用藥“劑量靠猜、用藥靠掰”……這些困擾兒科臨床多年的“老大難”問題，正迎來系統性破局。

2026年5月7日，國家衛生健康委聯合工業和信息化部、金融監管總局、國家知識產權局、國家醫保局、國家中醫藥局、國家疾控局、國家藥監局等八部門，正式公布《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（以下簡稱《實施意見》）。這份文件是對2014年原國家衛生計生委等6部門聯合印發的《關于保障兒童用藥的若干意見》的全面修訂升級，從研發、生產、供應、使用到支付，覆蓋全鏈條提出系統性改革舉措，全面提升兒科供藥用藥能力 。時隔12年的政策迭代升級，究竟會給臨床診療帶來哪些實實在在的變化？

直擊“兒童無藥可用”的癥結

兒童并非成人的“縮小版”，其臟器發育、藥物代謝具有特殊生理規律。然而長期以來，適合兒童的專用藥品研發投入不足，適宜劑型和規格普遍缺乏，成為制約兒科臨床合理用藥的突出短板 。對此，《實施意見》將“創新研發支持”擺在首位，在多個層面發力填補用藥空白。

優先審評審批與多目錄聯動

新規明確：對鼓勵研發申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄中的兒童用藥，相關部門予以優先審評審批，并優先納入國家基本藥物目錄和創新藥物研發國家科技重大專項，符合條件的按序納入國家醫保藥品目錄 。早期介入、研審聯動、允許滾動提交資料等審評通道的打通，有望顯著縮短兒童專用創新藥的上市周期 。

兒童臨床試驗協作網助力循證數據積累

新規提出，鼓勵支持國家醫學中心、國家區域醫療中心和國家臨床醫學研究中心等兒科研究型病房建設，探索組織建立全國兒童臨床試驗協作網和跨機構倫理審查機制，推動將已有中國成人數據的藥品安全外推至中國兒科人群 ——這意味著臨床醫生將有更多高質量的循證依據支撐兒科用藥決策 。

中藥研發獨立范式加速轉化

在中醫藥領域，《實施意見》要求建立符合兒童生理病理特征的中藥專屬研究范式，篩選制定兒科中醫優勢病種清單，加快兒科中成藥和醫療機構中藥制劑的研發轉化 。

說明書信息完善：從“信息模糊”到“精準用藥”

藥品說明書兒童用藥信息缺失和書寫不規范，一直是臨床用藥面臨的突出痛點：兒科醫生往往只能根據有限的成人數據或經驗進行劑量換算，用藥安全性面臨較大挑戰。

《實施意見》對此開出“處方”：支持符合條件的兒科相關醫療機構、行業學（協）會對已上市化學藥品及治療用生物制品（細胞基因治療產品和血液制品除外）的藥品說明書，提出增加和補充完善兒童適應癥、用法用量等重要信息，按照兒童用藥說明書撰寫要求規范撰寫兒童用藥用法用量，及時修訂說明書安全信息項 。

在臨床應用層面，國家衛生健康委將牽頭制定兒童用藥臨床應用指導原則，修訂中國國家處方集（兒童版），探索適時制定國家兒童基本藥物目錄，進一步夯實兒科合理用藥信息基礎 。

讓好藥進得去醫院、兒科醫生開得出手

臨床急需但用量較少的兒童藥品供應時常中斷；醫保和門急診報銷政策未能充分向兒童傾斜；兒童專用藥與成人藥混同集采，導致企業生產兒童劑型的動力不足……這些問題長期制約著兒科用藥的可及性。

《實施意見》在供給端提出：豐富中央和地方兩級儲備中的兒童用藥，支持小品種藥（短缺藥）集中生產基地的定點生產品種納入更多兒童用藥，完善協同監測。在季節性傳染病流行高發期間，加強抗病毒、解熱鎮痛等兒童常用藥品供應保障 。此外，對臨床確有需要而市場上沒有供應或沒有兒童劑型規格的品種，制定兒童常用醫療機構制劑清單，支持醫療機構配制使用，為特殊情況下的臨床用藥提供“兜底”方案 。

在支付與采購方面：推進醫保支付方式改革，在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜；在國家組織藥品集中帶量采購中，分組采購兒童專用藥與成人用藥；優化差比價規則，激勵兒童適宜劑型、規格的供應 。這組政策有望從支付源頭激發企業研發生產兒童用藥的積極性和可持續性。

提升兒科合理用藥的“軟實力”

值得臨床醫生關注的是，《實施意見》明確提出以基本藥物為重點建立兒童用藥數據庫，加強兒童用藥用法用量、聯合用藥、真實世界研究等數據匯集和綜合分析利用，組織開展兒童人群應用經驗收集整理 。

在藥學服務層面，鼓勵有條件的醫療機構開展兒童處方（醫囑）審核調劑、聯合查房、會診，以及藥物重整、藥學監護、用藥教育等服務，并推動完善兒科臨床藥師職稱評定和培養標準 。這將為兒科多學科協作和精準用藥管理注入新的動能。

截至2025年11月，國家藥監局已批準超過30個鼓勵研發申報兒童藥品清單品種獲批上市，覆蓋兒童急危重癥、罕見病及常見病多發病等領域。隨著2026年《實施意見》的全面落地，預計將有更多兒童專屬藥品加速進入臨床應用，兒科臨床用藥的格局正在重塑。從研發創新到說明書完善、從供應保障到支付優化，這份全鏈條改革方案為臨床醫生提供了更堅實的用藥保障。期待每一項舉措都能真正轉化為兒科診療一線更安全、更有效的醫療實踐，讓兒童用藥從“缺、亂、難”走向“有、準、暖”。

來源：康迅網。

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