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//前言//
澳洲研究人員最新發現,
常見西蘭花提取物
可能為致命罕見神經疾病
帶來治療突破,
每年成本僅約5000澳元!
澳洲醫學最新突破研究:
常見蔬菜竟能治療罕見病
澳洲斯威本大學(Swinburne University of Technology)的一項最新研究帶來了令人振奮的醫學突破——
科學家發現一種來自常見蔬菜的天然成分,或許有望對一種目前無法治愈的罕見疾病產生治療效果。
這一發現不僅挑戰了傳統藥物研發路徑,也為長期缺乏有效療法的患者群體帶來了新的希望!
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圖片來源:Townsville Bulletin
這項研究由斯威本大學藥物發現與慢性疾病實驗室的副教授Faith Kwa領導,重點針對一種名為Friedreich ataxia(弗里德賴希共濟失調癥)的遺傳性疾病。
該病由基因突變引起,會導致細胞內鐵含量異常累積,進而破壞包括脊髓感覺神經元在內的多種細胞功能。
患者通常在兒童或青少年時期發病,隨著病情發展,協調能力、平衡能力與運動功能逐漸喪失,許多人在確診10至15年內需要依靠輪椅生活,并可能出現語言障礙及嚴重心臟并發癥,平均壽命甚至可能縮短至50歲左右。
目前,該疾病在澳大利亞約影響260人,治療手段極為有限,僅有一種獲得美國FDA批準的藥物Omaveloxolone,但適用范圍有限、價格高昂,且主要針對16歲以上患者,無法解決兒童患者及疾病根源問題。
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圖片來源:Townsville Bulletin
在這樣的背景下,研究團隊將目光投向日常飲食中的天然化合物,并鎖定了十字花科蔬菜,如西蘭花中的一種活性成分——蘿卜硫素(sulforaphane, SF)。
治療疾病關鍵成分曝光,
能夠保護神經細胞
研究發現,在實驗中,從患者皮膚細胞誘導生成的感覺神經元模型中,即使使用與抗癌研究相同劑量的蘿卜硫素,該物質不僅沒有損傷細胞,反而表現出保護作用。
更重要的是,它展現出對特定細胞類型的作用機制,能夠針對疾病相關的遺傳異常發揮影響,同時調節與神經退行性病變相關的生物過程。
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圖片來源:Townsville Bulletin
與傳統化療藥物不同,蘿卜硫素不會無差別地殺死健康細胞,而是通過抗氧化和抗炎機制,對癌細胞與神經系統細胞產生差異化作用。
此外,該物質已被證實可以穿越血腦屏障,這一點對于治療影響中樞神經系統的疾病尤為關鍵。
研究團隊進一步指出,蘿卜硫素在商業上已經可以獲得,并且具有良好的安全性記錄,在兒童和成人中均具有較高耐受性。
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圖片來源:Townsville Bulletin
現階段,具有潛在治療效果的劑量成本約為每年5000澳元,相較于現有唯一獲批藥物每年數十萬澳元的高昂費用,具有明顯的經濟優勢。
這一發現意味著,未來可能通過這種源自普通蔬菜的化合物,不僅延緩疾病進展、改善癥狀,還可能顯著提升患者生活質量,為罕見病治療提供全新的可負擔路徑。
最后
如果研究最終獲得成功,
這項成果將證明,
改變嚴重遺傳疾病治療格局的關鍵突破,
或許就隱藏在
我們日常餐桌上最普通的食材之中,
為無數患者帶來新的希望。
Ref:
https://www.townsvillebulletin.com.au/partner-content/swinburne-researcher-discovers-broccoli-extract-could-halt-incurable-neurological-disorder/news-story/c409af2ec3c1693be7cd16684df81b28?
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