兒童是國家的未來、民族的希望，隨著《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》《中國兒童發(fā)展綱要（2021—2030）》等文件相繼發(fā)布，新時代對維護和促進兒童健康提出了更高要求。為更好滿足兒童用藥的高質(zhì)量要求，國家衛(wèi)生健康委等八部門聯(lián)合印發(fā)《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（以下簡稱《實施意見》），這是我國兒童藥物政策體系發(fā)展的重要進展，通過政策治理，我國兒童用藥供應保障水平將得到進一步提升。

激勵研發(fā)創(chuàng)新

讓兒童“有藥用”

“有藥用”是保障兒童用藥的基礎。在兒科，有很多治療用藥只能依靠“成人藥掰著用”，不僅劑量不準，不良反應風險大幅增加，患兒服藥依從性也差。此次《實施意見》的發(fā)布直擊兒童藥研發(fā)源頭，激勵專屬劑型申報上市?！秾嵤┮庖姟访鞔_，要聚焦兒童重大疾病和用藥負擔，開展協(xié)同研發(fā)，通過創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項等支持兒童用藥研發(fā)。要鼓勵支持國家醫(yī)學中心、國家區(qū)域醫(yī)療中心和國家臨床醫(yī)學研究中心等兒科研究型病房建設以開展兒童用藥研究。要探索組建全國兒童臨床試驗協(xié)作網(wǎng)和跨機構倫理審查機制，建立統(tǒng)一的規(guī)范和流程，支持多中心合作模式，協(xié)同開展兒童用藥研究。要加強兒童中醫(yī)藥研發(fā)，建立兒童中醫(yī)藥研究范式和科學證據(jù)體系等。

除了上述舉措，《實施意見》還提出系列配套支持政策，包括加快兒童用藥審評審批，加強兒童用藥知識產(chǎn)權保護，依法依規(guī)給予藥品專利期限補償，保護兒童用藥試驗數(shù)據(jù)，給予符合條件的兒童新藥不超過2年的市場獨占期，完善鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄配套政策，例如優(yōu)先納入國家基本藥物目錄，符合條件的按程序納入國家醫(yī)保藥品目錄等。這將從根本上增強兒童用藥研發(fā)主體積極性，拓寬兒童用藥研發(fā)主體范圍，提升兒童用藥研發(fā)效率，切實保障兒童“有藥用”。

強化供應保障

讓兒童“用得上”

“用得上”是保障兒童用藥的前提。在臨床診療過程中，有時會遇到患兒家長拿著藥品處方輾轉(zhuǎn)求藥。《實施意見》提出動態(tài)監(jiān)測供應鏈，把易短缺兒童用藥納入產(chǎn)能儲備網(wǎng)，讓“用得上”真正落地。

《實施意見》明確，一是要深化兒童用藥產(chǎn)業(yè)鏈供應鏈韌性，持續(xù)提升兒童用藥適宜劑型、規(guī)格的生產(chǎn)供給能力，包括繼續(xù)實施醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動，支持小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地的定點生產(chǎn)品種納入更多兒童用藥，豐富中央和地方兩級儲備中的兒童用藥，加強兒童用藥生產(chǎn)監(jiān)測及專用輔料等要素保障，加強季節(jié)性傳染病流行高發(fā)期間的監(jiān)測預警應對。二是要充分發(fā)揮醫(yī)療機構兒科制劑作用，支持醫(yī)療機構兒科制劑在醫(yī)聯(lián)體等醫(yī)療機構間依法調(diào)劑使用，制定兒童常用醫(yī)療機構制劑清單，支持醫(yī)療機構配制、使用。三是優(yōu)化兒童用藥采購模式，在國家組織藥品集中帶量采購中，對兒童專用藥與成人用藥分組采購，優(yōu)化差比價規(guī)則，激勵兒童適宜劑型、規(guī)格藥品的供應。四是要加強兒童易短缺藥的生產(chǎn)及供應鏈的監(jiān)測預警和及時應對，醫(yī)療機構應建立完善兒童用藥遴選制度，兒童用藥可不受“一品兩規(guī)”限制，持續(xù)做好兒童急需用藥臨時進口工作，保障兒童罕見病、重大疾病用藥可及。五是要強化兒童用藥質(zhì)量監(jiān)管，包括完善兒童用藥生產(chǎn)質(zhì)量管理體系，強化兒童用藥全流程追溯監(jiān)管，逐步實現(xiàn)“一物一碼”全鏈條追溯，強化不良反應監(jiān)測評價。

規(guī)范使用管理

讓兒童“用得好”

“用得好”是保障兒童用藥的核心。以往，藥品說明書里“兒童用法用量”時有表述不清，家長回家喂藥提心吊膽。此次《實施意見》直接給說明書打上補丁——支持補充完善適應證、用法用量，還探索制定專屬目錄，讓臨床用藥有據(jù)可依，既保護患兒用藥安全有效，也降低醫(yī)生執(zhí)業(yè)風險。

《實施意見》明確，一是要修訂中國國家處方集（兒童版），依據(jù)循證醫(yī)學證據(jù)和臨床實踐制定兒童用藥臨床應用指導原則，并借鑒世界衛(wèi)生組織做法，探索適時制定國家兒童基本藥物目錄。二是要規(guī)范藥品說明書兒童用藥信息，支持符合條件的醫(yī)療機構、行業(yè)學（協(xié)）會等對已上市的化學藥品及治療用生物制品（細胞基因治療產(chǎn)品和血液制品除外）按規(guī)定提出增加和補充兒童適應證、用法用量等重要信息。為提高臨床用藥依從性，鼓勵針對兒童專用劑型、專用規(guī)格制定單獨差異化的包裝。三是要加強兒童合理用藥管理，醫(yī)療機構應落實安全有效、經(jīng)濟合理的用藥原則，加強醫(yī)師處方、藥師審方、護士給藥等各環(huán)節(jié)管理。四是要加大兒科藥學服務供給，開展處方審核調(diào)劑、藥學門診、聯(lián)合查房、藥學監(jiān)護、藥物重整、用藥教育等服務；鼓勵三級醫(yī)院藥師下沉基層開展藥學服務；制定兒科藥學服務技術標準和評價規(guī)范。五是要加強兒童用藥宣教科普，利用移動互聯(lián)網(wǎng)、全媒體健康知識傳播機制、“安全合理用藥進社區(qū)進家庭”活動等多種形式，加強兒童監(jiān)護人對兒童合理用藥的意識和知識普及。

文：四川大學華西第二醫(yī)院主任藥師 張伶俐

編輯：謝文博 楊真宇

校對：于洋

審核：秦明睿 徐秉楠