廣東
強生公司昨日宣布已向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交補充生物制品許可申請(sBLA)，尋求批準Imaavy?（nipocalimab-aahu，尼卡利單抗）作為首個用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的藥物。此次提交的補充生物制品許可申請對溫抗體型自身免疫性溶血性貧血患者群體而言是一個重要的里程碑。
據該公司新聞稿稱，這種罕見的自身免疫性疾病在美國的發病率約為八千分之一，目前尚無獲得FDA批準的治療方法，治療通常包括未經批準的皮質類固醇、廣譜免疫抑制劑和B細胞靶向療法。該疾病的發生是由于有害的IgG自身抗體附著并破壞紅細胞，導致貧血。此外，患者發生其他嚴重并發癥的風險也更高，例如靜脈血栓事件、急性腎功能衰竭和感染。與普通人群相比，患有此病的患者死亡風險高出20-30%。
Imaavy?是一種免疫選擇性治療藥物，旨在靶向、高親和力結合并阻斷FcRn，從而減少驅動疾病的循環IgG抗體，同時保留關鍵的免疫功能。目前，該藥已獲批用于治療成人和12歲及以上AChR或MuSK抗體陽性的重癥肌無力兒科患者。
補充生物制品許可申請得到了II/III期ENERGY試驗數據的支持。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估Imaavy在成人溫抗體型自身免疫性溶血性貧血患者中的療效。
研究表明，與安慰劑組相比，接受Imaavy治療的患者中，達到主要終點（即持久血紅蛋白緩解）的患者更多。持久緩解的定義為：血紅蛋白水平達到10g/dL以上，且在至少28天內持續升高至少2g/dL，無需挽救治療。試驗還表明，接受Imaavy治療的患者中，更多人的疲勞癥狀得到了快速且持續的改善，這通過FACIT-Fatigue評分來衡量。
在該試驗中，Imaavy的總體耐受性良好，未發現新的安全性信號，且安全性特征與Imaavy的現有標簽一致。強生表示，這項試驗的完整結果即將公布。
參考來源：‘Johnson & Johnson seeks FDA approval of IMAAVY? (nipocalimab-aahu) as the first-ever FDA-approved treatment for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA)’，新聞稿。Johnson & Johnson；2026年2月24日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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