廣東
諾和諾德公司每周給藥一次的長效人類生長激素類似物Sogroya最初于2020年在美國獲批用于治療生長激素缺乏癥。近日，美國FDA擴大了該藥物的適應癥，用于治療另外三種生長障礙。此次獲批為三種生長障礙患者的每日給藥一次的治療提供了一種替代方案，這可能有助于解決與每日注射相關的常見依從性問題。
Sogroya (通用名稱：somapacitan-beco)現新增適用于治療2.5歲及以上患有以下疾病的兒科患者：出生時小于胎齡兒(SGA)且2歲時仍未追趕性生長的矮小癥、與努南綜合征(NS)相關的生長發育障礙，以及特發性矮小癥(ISS)。
此外，Sogroya?也適用于2.5歲及以上患有生長激素缺乏癥的兒童和成人。目前，諾和諾德公司還在美國提交了一份補充新藥申請，尋求批準其藥物Sogroya用于治療特納綜合征，預計將于今年晚些時候做出決定。
這三項新適應癥的獲批基于隨機、開放標簽、活性對照的3期REAL8試驗（NCT05330325）的數據。該試驗評估了Sogroya在未接受過生長激素治療的青春期前矮小癥患兒（包括出生時為SGA、NS或ISS的患兒）中的療效。所有隊列的主要終點均為第52周的年化身高增長速度（AHV）。
在SGA隊列中，142名研究受試者被隨機分配接受每周一次0.24mg/kg的Sogroya（n=70）、每天一次0.035mg/kg的somatropin（n=37）或每天一次0.067mg/kg的somatropin（n=35）。
研究結果顯示，每周一次的Sogroya的療效不劣于每日一次的生長激素，與0.035mg/kg劑量的somatropin相比，其治療差異估計為1.6厘米/年；與0.067mg/kg劑量的somatropin相比，其治療差異估計為-0.1厘米/年。Sogroya每周治療組的年平均生長速度（AHV）為11.0厘米/年，低劑量somatropin組為9.4厘米/年，高劑量somatropin組為11.1厘米/年。
在NS和ISS隊列中，研究受試者（NS：n=77；ISS：n=88）被隨機分配接受每周一次0.24mg/kg/周的Sogroya（NS：n=49；ISS：n=60）或每天一次0.050mg/kg/天的somatropin（NS：n=28；ISS：n=28）。
兩個隊列的研究結果均表明，每周一次的Sogroya治療效果不劣于每日一次的somatropin治療：
NS隊列：AHV為10.4厘米/年，而對照組為9.2厘米/年（估計治療差異為1.2[95%CI，0.32-2.03]）。
ISS隊列：AHV為10.2厘米/年，而對照組為10.5厘米/年（估計治療差異為-0.3[95%CI，-1.00，0.42]）。
經過52周的治療期后，在NS隊列中，每周一次使用Sogroya與每天使用somatropin相比，身高標準差評分的平均增幅分別為1.06對0.79；在ISS隊列中，則分別為0.98對1.09。
在所有3個新的兒科適應癥中，Sogroya最常見的不良反應為呼吸道感染、鼻咽炎、耳部感染和腹瀉。其他報告的不良反應包括頭痛（ISS和NS）、注射部位反應（ISS）以及咳嗽、發熱和嘔吐（NS和SGA）。
參考來源：‘FDA approves Novo Nordisk's Sogroya? as the first and only once-weekly, long-acting growth hormone for three additional pediatric indications’，新聞稿。Novo Nordisk；2026年2月27日下午3:51（美國東部時間）發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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