廣東
近日，United Therapeutics公司宣布，其在研藥物ralinepag在針對肺動脈高壓的關鍵性3期臨床試驗中顯著降低了患者的臨床惡化風險。基于該試驗的積極結果，計劃在年底前向FDA提交ralinepag作為肺動脈高壓治療藥物的批準申請。
這項3期試驗（名稱：ADVANCE OUTCOMES）是一項多中心、全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照、事件驅動型研究，旨在評估ralinepag在肺動脈高壓患者中的療效和安全性。
該研究納入了687例患者，其中80%的患者接受了雙重背景治療，70%的患者在基線時根據世界衛生組織/紐約心臟協會心功能分級為II級。患者按1:1的比例隨機分配接受ralinepag或安慰劑治療，同時繼續接受標準的肺動脈高壓特異性背景治療。每日一次的給藥方案根據耐受性和臨床緩解進行個體化調整和劑量滴定。未設定劑量上限。
結果顯示，研究達到了其主要終點，與安慰劑相比，ralinepag可使臨床惡化事件的風險降低55%（風險比0.45，95%CI[0.33-0.62]；p<0.0001）。治療還使次要終點指標得到具有統計學意義的改善，包括六分鐘步行距離和N末端B型利鈉肽前體（NT-proBNP）的變化。從基線到第28周，ralinepag使實現臨床改善的幾率增加了47%(p=0.015)。
在所有患者亞組中，包括確診時間、疾病病因、初始六分鐘步行距離以及既往治療情況等因素，均觀察到了一致的積極療效。
Ralinepag的治療耐受性良好，安全性與已知的與前列環素相關的不良事件一致。未觀察到新的安全性信號。
“這些結果標志著肺動脈高壓患者的治療取得了重大進展。憑借其緩釋特性和模擬腸外給藥穩態暴露的藥代動力學特征，ralinepag能夠有效緩解疾病，靶向治療潛在的肺動脈高壓病理，并取得顯著的臨床療效。”United Therapeutics產品研發高級總監兼全球ADVANCE OUTCOMES項目負責人Derek Solum博士表示。
肺動脈高壓是一種危及生命的疾病，會影響肺部血管，其特征是肺動脈（連接心臟和肺部的血管）壓力升高。肺動脈壓力升高會增加心臟右心室向肺部泵血的負擔。這最終會導致右心衰竭，并最終導致死亡。患者特征是血管壁結構改變、血小板聚集和血管平滑肌細胞功能異常。該病目前主要使用擴張血管的藥物進行治療，如內皮素拮抗劑和前列環素類似物，以及增加肺部血流量的磷酸二酯酶抑制劑。
Ralinepag是首個也是目前唯一一個每日一次口服前列環素受體激動劑，結合了強大的受體親和力和持續的藥物暴露，從而實現長期、持久的療效和疾病緩解。目前，前列環素受體激動劑類藥物種類繁多，已有多種獲批的口服、靜脈注射或吸入療法。而United Therapeutics希望該藥能在不影響療效的前提下，顯著提升患者的用藥便利性。該公司計劃在即將召開的國際會議上公布ADVANCE OUTCOMES研究的完整結果，并于2026年下半年向FDA提交ralinepag的新藥申請。
參考來源：‘UNITED THERAPEUTICS CORPORATION ANNOUNCES RALINEPAG ACHIEVED 55% REDUCTION IN RISK OF CLINICAL WORSENING IN PIVOTAL PULMONARY ARTERIAL HYPERTENSION STUDY, DELIVERING EXCEPTIONAL, HIGHLY STATISTICALLY SIGNIFICANT EFFICACY’，新聞稿。United Therapeutics；2026年3月2日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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