安進(jìn)公司的Tepezza（通用名：替妥尤單抗）是目前市場(chǎng)上唯一一種用于治療甲狀腺眼病的藥物，目前正在研究一種全新的、更便于患者使用的給藥途徑。2026年4月6日，該公司公布其通過(guò)體表注射器給藥的皮下注射劑型在3期試驗(yàn)中取得了積極頂線(xiàn)結(jié)果，顯示具有與靜脈注射劑型相當(dāng)?shù)寞熜А?/p>

Tepezza于2020年首次獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，已在多項(xiàng)全球臨床研究中證實(shí)了其療效，可減輕患者的眼球突出和復(fù)視，這是甲狀腺眼病的兩大典型癥狀。此外，該藥物的安全性和有效性已通過(guò)超過(guò)25,000名患者長(zhǎng)達(dá)6年的真實(shí)世界臨床經(jīng)驗(yàn)得到充分驗(yàn)證。目前獲批的給藥途徑為八次靜脈輸注，每次間隔三周，每次持續(xù)60至90分鐘。

這項(xiàng)3期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組、多中心試驗(yàn)（注冊(cè)號(hào)：NCT06248619）旨在評(píng)估皮下注射Tepezza與安慰劑相比，在活動(dòng)期甲狀腺眼病患者中的療效和安全性。主要終點(diǎn)是第24周時(shí)眼球突出緩解率（研究眼眼球突出度較起始減少≥2mm且對(duì)側(cè)眼眼球突出度未加重[增加≥2mm]的受試者百分比）。

在研究期間，受試者每?jī)芍芡ㄟ^(guò)體外注射器接受一次Tepezza或安慰劑注射，共注射12次。納入標(biāo)準(zhǔn)包括：確診為中度至重度活動(dòng)性甲狀腺眼病不超過(guò)15個(gè)月，且眼球突出度較起始（確診前）≥3mm，以及其他因素。值得注意的是，起始聽(tīng)力受損的受試者（無(wú)論通過(guò)病史還是聽(tīng)力圖確診）均可參與本研究。

試驗(yàn)達(dá)到了主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，在第24周時(shí)，Tepezza組的眼球突出緩解率達(dá)到77%，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義（Tepezza組為76.7%，安慰劑組為19.6%[p<0.0001]）。在關(guān)鍵次要終點(diǎn)上，平均眼球突出度在第24周時(shí)減少了3.17毫米（Tepezza組為-3.17 mm，安慰劑組為-0.80 mm；p<0.0001）。

此外，在總體應(yīng)答率、達(dá)到臨床活動(dòng)評(píng)分(CAS)0或1的患者百分比、復(fù)視癥狀的序數(shù)變化、復(fù)視應(yīng)答率、完全復(fù)視應(yīng)答率，以及第24周時(shí)Graves眼病生活質(zhì)量(GO-QoL)外觀(guān)分量表較起始的平均變化等次要終點(diǎn)方面，Tepezza組也取得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的顯著改善。另外，GO-QoL視覺(jué)功能分量表第24周時(shí)較起始的平均變化雖然統(tǒng)計(jì)學(xué)意義不顯著，但在數(shù)值上呈現(xiàn)出有利于Tepezza組的趨勢(shì)。

在該試驗(yàn)中，皮下注射的總體安全性結(jié)果與靜脈輸液已知的安全性特征基本一致。部分患者在皮下注射后出現(xiàn)輕度至中度注射部位反應(yīng)，但未導(dǎo)致治療中斷或終止。最常見(jiàn)的不良事件（≥10%）包括肌肉痙攣、耳鳴、體重減輕、耳部不適、惡心和腹瀉。

安進(jìn)表示，該研究的完整結(jié)果將在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)大會(huì)上公布。

“這些結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了Tepezza在治療甲狀腺眼病方面的療效，現(xiàn)在，通過(guò)皮下給藥的方式，也能實(shí)現(xiàn)與靜脈給藥相同的療效。”安進(jìn)公司研發(fā)執(zhí)行副總裁JayBradner醫(yī)學(xué)博士表示。“憑借其明確的作用機(jī)制和已在臨床上證實(shí)的療效，我們可以改進(jìn)藥物的給藥方式，通過(guò)更便捷的皮下注射方案，惠及更多患者。”

參考來(lái)源：‘AMGEN ANNOUNCES POSITIVE TOPLINE PHASE 3 RESULTS FOR SUBCUTANEOUS TEPEZZA? IN ADULTS LIVING WITH MODERATE-TO-SEVERE ACTIVE THYROID EYE DISEASE’，新聞稿。Amgen；2026年4月6日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢(xún)主治醫(yī)師。