膠東在線4月11日訊 4月10日，榮昌生物(688331.SH/09995.HK)宣布，公司自主研發(fā)的抗體偶聯(lián)（ADC）藥物維迪西妥單抗（RC48，愛地希?）一項新適應(yīng)癥獲國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)上市，用于聯(lián)合特瑞普利單抗治療HER2表達(dá)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者，HER2表達(dá)定義為HER2免疫組織化學(xué)檢查結(jié)果為1+、2+或3+。這標(biāo)志著維迪西妥單抗的治療范圍從后線成功拓展至一線，為中國HER2表達(dá)晚期尿路上皮癌患者帶來了全新的治療選擇，也成為全球首個獲批一線治療晚期尿路上皮癌的HER2-ADC藥物。

圖片來源：國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)

這是繼胃癌、尿路上皮癌（二線）、HER2陽性晚期乳腺伴肝轉(zhuǎn)移和HER2低表達(dá)乳腺癌伴肝轉(zhuǎn)移之后，維迪西妥單抗在中國獲批的第五項適應(yīng)癥。支持該新適應(yīng)癥獲批上市的臨床研究證據(jù)，是一項在中國開展的隨機對照、多中心Ⅲ期臨床試驗（RC48-C016），由北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授擔(dān)任主要研究者，全國74家臨床研究中心參與，共入組了484例受試者。該研究是全球首個在HER2表達(dá)（IHC 1+/2+/3+）晚期尿路上皮癌一線治療中頭對頭證實HER2-ADC與免疫治療聯(lián)合方案顯著優(yōu)于傳統(tǒng)含鉑化療的Ⅲ期試驗，其突破性成果已于2025年10月在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）年會主席論壇公布，并全文發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）。

截至2025年3月31日，研究達(dá)到無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）雙主要終點，研究結(jié)果具有統(tǒng)計學(xué)顯著差異和重大臨床獲益。

●中位PFS長達(dá)13.1個月，較含鉑化療組延長一倍，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低64%。

●中位OS達(dá)到31.5個月，較含鉑化療組延長近一倍，患者死亡風(fēng)險降低46%。

●客觀緩解率（ORR）高達(dá)76.1%，HER2 IHC 1+人群ORR 65.5%；疾病控制率（DCR）高達(dá)91.4%。

●患者接受維迪西妥單抗治療的中位治療周期為14個周期，中位緩解持續(xù)時間長達(dá)14.6個月，遠(yuǎn)超含鉑化療。

●該研究拓展至HER2表達(dá)全人群（IHC 1+/2+/3+），不論患者是否適合接受順鉑治療以及不論HER2表達(dá)狀態(tài)等，中位PFS時間和中位OS時間與含鉑化療相比均具有顯著改善。

●維迪西妥單抗聯(lián)合特瑞普利單抗對比化療大幅改善安全性。

RC48-C016的主要研究者、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授表示：“熱烈祝賀維迪西妥單抗獲批一線治療HER2表達(dá)晚期尿路上皮癌適應(yīng)癥！這代表著中國團(tuán)隊依托自主創(chuàng)新和以臨床需求為導(dǎo)向的研究探索，取得了引領(lǐng)全球的突破性成果。在當(dāng)前已實現(xiàn)尿路上皮癌HER2常規(guī)檢測的中國臨床實踐中，維迪西妥單抗為多數(shù)人群提供了精準(zhǔn)治療優(yōu)選方案，推動了全球尿路上皮癌治療理念和策略的全面升級。”

榮昌生物首席執(zhí)行官房健民博士表示：“尿路上皮癌嚴(yán)重威脅患者生命健康，臨床治療需求迫切。本次維迪西妥單抗新適應(yīng)癥獲批，充分體現(xiàn)了公司‘以患者為中心、以臨床價值為導(dǎo)向 ’的研發(fā)理念。這一全新的精準(zhǔn)治療方案將改寫中國一線尿路上皮癌治療指南，并有潛力成為影響全球治療格局的‘中國方案’，非常感謝所有參與臨床研究的研究者及患者。”

尿路上皮癌（UC）是常見的惡性腫瘤之一，九成起源于膀胱，也可見于腎盂、輸尿管。根據(jù)弗若斯特沙利文報告，預(yù)計2030年全球尿路上皮癌新發(fā)病例將達(dá)66.2萬例，其中中國新發(fā)病例預(yù)計將達(dá)10.6萬例，發(fā)病率高于全球。該病復(fù)發(fā)及轉(zhuǎn)移率高，約20%患者確診時已發(fā)生轉(zhuǎn)移或病程已進(jìn)展至不可切除階段，臨床需求巨大。

目前，針對無法手術(shù)切除或已發(fā)生轉(zhuǎn)移的晚期尿路上皮癌，含鉑化療是傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)一線治療方案，但超過一半的患者對含鉑化療不耐受，存在巨大未被滿足的臨床需求。近年來，ADC藥物聯(lián)合免疫療法為晚期尿路上皮癌系統(tǒng)治療提供了新選擇，其中維迪西妥單抗在HER2-ADC治療尿路上皮癌的探索中走在世界前列，并在獲批上市的單藥二線治療HER2過表達(dá)（IHC 2+或3+）晚期尿路上皮癌適應(yīng)癥上表現(xiàn)出優(yōu)異的療效和可控的安全性。此次治療一線尿路上皮癌適應(yīng)癥獲批上市，為HER2表達(dá)人群提供了更優(yōu)精準(zhǔn)治療方案，維迪西妥單抗聯(lián)合免疫憑借“增效減毒”的顯著優(yōu)勢，實現(xiàn)了對傳統(tǒng)化療的全面超越，為患者帶來了生存獲益質(zhì)的飛躍。

以此為全新起點，榮昌生物將加速推進(jìn)維迪西妥單抗在更廣泛人群和聯(lián)合治療領(lǐng)域的臨床研究，持續(xù)拓展其臨床價值邊界，為患者提供更多精準(zhǔn)治療方案。