上海
4月23日，華毅樂健宣布，在近日舉辦的2026年世界血友病大會(huì)（WFH）“Late-Breaking: New Tech”專場(chǎng)中，研究者系統(tǒng)總結(jié)了血友病A基因療法GS1191-0445注射液IIT研究及1/2期注冊(cè)臨床試驗(yàn)的長(zhǎng)期療效與安全性數(shù)據(jù)。
GS1191-0445注射液已開展1項(xiàng)IIT研究和2項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)，共入組76例受試者。IIT研究系統(tǒng)評(píng)估了不同劑量單次靜脈給藥的安全性、有效性及免疫調(diào)節(jié)策略，1/2期和3期注冊(cè)臨床試驗(yàn)驗(yàn)證了目標(biāo)劑量3×1012vg/kg的療效和安全性。
IIT研究中，共入組12例中國(guó)成年中重度到重度血友病A受試者，2×1012vg/kg劑量組隨訪時(shí)間最長(zhǎng)已達(dá)247周，4×1012vg/kg劑量組隨訪最長(zhǎng)時(shí)間為169周，隨訪中位時(shí)間為130周，130周FVIII活性均值為45.6%（21.1%-98.8%）。
I/II期注冊(cè)臨床試驗(yàn)中，中重度到重度血友病A受試者在接受GS1191-0445注射液治療前均預(yù)防性使用潑尼松和他克莫司，并在給藥后規(guī)律使用免疫抑制劑，目前隨訪中位時(shí)間達(dá)104周，F(xiàn)Ⅷ活性均值為44.8%（9.9%-87.2%）。
IIT研究和1/2期注冊(cè)臨床試驗(yàn)52周年化出血率（ABR）較基線明顯降低，最高降低99.4%，3×1012vg/kg和4×1012vg/kg劑量組在給藥后52周內(nèi)未發(fā)生自發(fā)性出血，F(xiàn)Ⅷ使用量顯著減少。
不良事件多為CTCAE 1-2級(jí)，主要為肝臟轉(zhuǎn)氨酶升高。規(guī)律使用免疫抑制劑可顯著增強(qiáng)FⅧ活性表達(dá)的持久性和降低免疫原性反應(yīng)。3期臨床試驗(yàn)57例受試者的療效和安全性數(shù)據(jù)正在持續(xù)收集中。
GS1191-0445是華毅樂健研發(fā)的一款用于血友病A治療的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療在研藥物。通過單次靜脈輸注，將人凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因遞送至患者肝細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)FⅧ的內(nèi)源性持續(xù)表達(dá)，從而使患者擺脫傳統(tǒng)依賴外源性凝血因子反復(fù)輸注的治療模式。據(jù)華毅樂健新聞稿介紹，這種治療方式的意義，不僅在于減少出血事件的發(fā)生，也在于有望從源頭降低因反復(fù)出血帶來的關(guān)節(jié)損傷等長(zhǎng)期并發(fā)問題，使治療從“持續(xù)干預(yù)”逐步轉(zhuǎn)向更穩(wěn)定的長(zhǎng)期管理。目前，該產(chǎn)品已獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）納入突破性治療品種，并進(jìn)入3期臨床研究階段。
參考資料：
[1]華毅樂健血友病A基因治療榮登2026 WFH“最新突破新技術(shù)”專題報(bào)告.From https://mp.weixin.qq.com/s/4oVhjCeC-q_1MIGHwP6BOA
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