2026 年 5月 28 日，北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司宣布，其自主研發(fā)的治療用生物制品1類創(chuàng)新藥塞多明基注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。作為中國首個針對 “無手術(shù)機會”嚴(yán)重下肢缺血（CLI）的基因治療藥物，塞多明基注射液的上市，標(biāo)志著一種全新治療方式正式進入臨床，為CLI患者提供了新的治療選擇。

圖1 塞多明基注射液獲批截圖

CLI作為外周動脈疾病的終末期表現(xiàn)形式，以高截肢率和高死亡率著稱，是血管外科領(lǐng)域最為棘手的臨床難題。其中，約5%~20%的CLI患者因血管條件極差，既無法接受外科旁路手術(shù)，也不適合介入治療，醫(yī)學(xué)上將其定義為“無手術(shù)機會”的患者1,2。這一群體面臨極高的截肢風(fēng)險，迫切需要突破性解決方案的到來。塞多明基注射液采用創(chuàng)新的“治療性血管生成”策略，為這一臨床難題提供了創(chuàng)新解決方案。該療法通過局部肌肉注射，將重組肝細胞生長因子（HGF）基因精準(zhǔn)遞送至缺血部位骨骼肌細胞，使其能夠持續(xù)表達并分泌具有生物活性的HGF蛋白，通過激活HGF/c-MET信號通路，從分子層面誘導(dǎo)人體自身生長出新的血管網(wǎng)絡(luò)，實現(xiàn)側(cè)支循環(huán)的自然重建，從而根本上改善遠端組織血流灌注3。

圖2 塞多明基注射液作用機制圖

此次獲批的核心臨床依據(jù)來自HOPE CLTI-2研究，相關(guān)數(shù)據(jù)于2025年發(fā)表于《Molecular Therapy》。該研究由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭，采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期設(shè)計，共納入242例Rutherford 5級CLI患者，其中94%為“無手術(shù)機會”的患者，結(jié)果充分驗證了該療法的臨床療效：

顯著促進潰瘍愈合：治療180天時，塞多明基注射液組潰瘍完全愈合率達32.3%，顯著優(yōu)于安慰劑組的14.8% (P<0.004)；此外，以潰瘍面積縮小>50%為標(biāo)準(zhǔn)的愈合有效率，塞多明基注射液組為60.9%，同樣顯示出顯著優(yōu)勢。

顯著降低截肢風(fēng)險：治療180天時，塞多明基注射液的大截肢率僅為1.9%，遠低于安慰劑組的8.8%。與安慰劑相比，塞多明基注射液顯著降低87%的大截肢或死亡復(fù)合風(fēng)險（HR=0.13, P=0.0024）。

獲益人群廣泛：在動脈硬化閉塞癥（ASO）、血栓閉塞性脈管炎（TAO）及合并糖尿病患者等不同亞組中，均觀察到一致的療效。

安全性良好：不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)，且多為輕微、可自愈的局部注射反應(yīng)。

北京協(xié)和醫(yī)院鄭曰宏教授表示：“HOPE CLTI-2研究的成功驗證了“治療性血管生成策略”的可行性。對“無手術(shù)機會”患者，塞多明基注射液提供了全新的治療策略。該藥物在促進潰瘍愈合和降低截肢風(fēng)險方面取得了令人鼓舞的積極表現(xiàn)，為CLI治療帶來了新的思路。作為中國原研基因治療藥物，塞多明基注射液的成功獲批，是我國基因治療領(lǐng)域自主創(chuàng)新的重要里程碑，為臨床實踐注入了新的活力。”

北京諾思蘭德董事長許松山先生表示：“我們致力于開發(fā)真正以患者為中心的創(chuàng)新療法。塞多明基注射液極大地降低了治療門檻和患者痛苦，這正是我們創(chuàng)新的初衷。我們將加速其臨床應(yīng)用，讓更多CLI患者受益。”

塞多明基注射液的上市不僅有效填補了“無手術(shù)機會”CLI患者的臨床治療空白，更在我國基因治療發(fā)展史上具有里程碑意義。為CLI患者提供了全新的治療選擇，同時推動了血管疾病治療向更安全、微創(chuàng)、生物學(xué)的方向發(fā)展，為我國在全球基因治療競爭中贏得了重要話語權(quán)。

關(guān)于塞多明基注射液

塞多明基注射液是一款基因治療藥物，劑型為注射液。本品用于治療不適合血運重建手術(shù)或手術(shù)效果不佳的嚴(yán)重下肢缺血（下肢動脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎和糖尿病下肢缺血等）導(dǎo)致的肢體潰瘍。該藥物為局部肌肉注射，推薦療程為每2周給藥1次，共給藥3次，每次劑量為8mg。注射前需通過血管影像學(xué)檢查識別病變部位，由醫(yī)生根據(jù)解剖學(xué)特征規(guī)劃注射區(qū)域與位點，將配制后的藥液精準(zhǔn)注射于肌肉組織內(nèi)。藥物儲存條件為-25~-15℃，避光保存，有效期24個月。

參考文獻

1.Ghare MI, Parikh SA. No-option critical limb ischemia: a review of current and future therapies. J Crit Limb Ischemia. 2021.
2.Lipsky BA, et al. 2012 IDSA clinical practice guideline for diabetic foot infections. Clin Infect Dis. 2012.
3.Xiao D, et al. Seltoplasmid promotes ulcer healing vs placebo for patients with CLTI: insights from the HOPE CLTI-2 trial. Mol Ther. 2025.

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